FDA审批与监管动态 - 美国FDA解除了对Intellia Therapeutics的MAGNITUDE-2 III期试验的临床搁置 允许其重启针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的nexiguran ziclumeran的患者招募和给药[2] 该搁置源于2025年10月另一项研究中一名患者出现4级肝酶升高[3] 试验将按更新方案进行 目标招募人数从50人增加至60人[4] - Outset Medical的下一代Tablo血液透析系统获得美国FDA 510(k)许可 成为首个符合该机构强化网络安全标准的透析设备[6] 升级版平台计划于2026年第二季度开始发货[7] - OKYO Pharma就其用于神经性角膜疼痛的候选药物Urcosimod的IIb/III期试验设计与美国FDA达成一致 获得了积极的C类会议反馈[8] 公司计划在2026年上半年启动一项120名患者的多剂量IIb/III期试验[9] - 美国FDA对REGENXBIO针对MPS I和MPS II的基因疗法项目RGX-111和RGX-121实施了临床搁置 原因是在一名四年前接受RGX-111治疗的儿童中发现一例脑室内中枢神经系统肿瘤的初步分析结果[10] 肿瘤基因检测显示存在涉及PLAG1的AAV载体整合事件 但因果关系尚未确立[11] - Almirall的Seysara获得中国国家药监局批准 用于治疗9岁及以上患者的非结节性中度至重度寻常痤疮的炎症性皮损[12] 公司已与Sinomune达成许可协议 后者将负责该疗法在中国的商业化和分销[13] 交易与收购 - YD Bio Limited签署具有约束力的意向书 计划以总计2687万美元的现金加股票交易 收购台湾树突状细胞免疫治疗平台公司Safe Save Medical Cell Sciences & Technology Co., Ltd.的全部股份和资产[14][15] 对价预计为新发行的YD Bio股份和现金的组合[16] 交易旨在加强YD Bio在下一代治疗开发方面的能力并拓宽其在先进细胞治疗领域的管线[17] 临床试验进展与数据 - Aprea Therapeutics的WEE1抑制剂APR-1051在晚期实体瘤患者的剂量递增试验中显示出早期临床活性 在一名PPP2R1A突变的子宫浆液性癌患者中 150 mg剂量治疗在8周影像评估时使靶病灶大小减少了50%[19][21] - Fractyl Health的Revita在REMAIN-1中期队列研究中显示出持久的体重维持效果 在GLP-1药物停药后 Revita治疗组患者在6个月时体重回升4.5% 而假手术组为7.5%[23] 在GLP-1相关体重减轻高于中位数的患者中 Revita治疗导致的体重回升比假手术组少约70%[24] - Ascletis Pharma的口服脂肪酸合酶抑制剂Denifanstat在其针对中度至重度寻常痤疮的III期研究中报告了积极的长期安全性结果 该开放标签研究纳入了240名患者[25][26] - GRI Bio报告了其口服免疫调节候选药物GRI-0621在特发性肺纤维化IIa期研究中的新基因表达数据 数据显示与安慰剂相比 在与肺损伤、肌成纤维细胞活化、细胞外基质沉积、纤维化进展和上皮修复相关的基因上有显著改善[27][28] - CalciMedica根据独立数据监测委员会的建议 终止了评估Auxora用于伴有急性低氧性呼吸衰竭的2期或3期急性肾损伤患者的II期KOURAGE试验[29] - Cardiff Oncology报告了其Onvansertib联合标准治疗方案作为RAS突变转移性结直肠癌一线治疗的II期剂量探索试验的积极结果 观察到包括客观缓解率和无进展生存期在内的多项疗效指标的剂量依赖性改善 其中30 mg Onvansertib联合FOLFIRI/贝伐珠单抗方案优于两个标准治疗组[31][32] - Genentech的双重GLP-1/GIP受体激动剂CT-388在其II期肥胖症试验中显示出显著的减重效果 24 mg剂量每周一次皮下注射在48周时实现了统计学上显著的22.5%的安慰剂调整后体重减轻[34][35] 在24 mg剂量组中 95.7%的参与者体重减轻至少5% 87%减轻至少10% 47.8%减轻至少20% 26.1%减轻至少30%[35] 54%的参与者肥胖得到缓解 而安慰剂组仅为13%[36] - Sarepta Therapeutics的基因疗法ELEVIDYS在其EMBARK研究中报告了积极的三年顶线结果 数据显示在能够行走的杜氏肌营养不良症患者中 该疗法显著减缓了关键功能指标的疾病进展[38] 治疗组患者的北星行走评估平均评分在第三年仍高于基线 而外部对照组则随时间下降 显示疾病进展减缓了73% 基于10米步行/跑步的评分显示疾病进展减缓了70%[41]

股价与交易动态 - 公司股价在最近一个交易日上涨5.4%，收于11.6美元，此次上涨伴随着显著高于通常水平的交易量[1] - 此次上涨与过去四周股价累计下跌23.5%形成对比[1] - 股价的强劲反弹似乎反映了在前一日大幅抛售后市场的修正，之前的抛售可能源于对FDA临床搁置消息的过度反应[2] 监管与临床进展 - FDA对公司用于治疗MPS I（Hurler综合征）的研究性基因疗法RGX-111实施了临床搁置，原因是对一项I/II期研究中一名患者出现的单个肿瘤病例（脑室内中枢神经系统肿瘤）进行了初步审查[2] - 基于产品相似性、研究人群重叠以及项目间共有的风险考虑，FDA同时对用于治疗MPS II（Hunter综合征）的RGX-121实施了临床搁置[2] 财务表现与预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损0.99美元，较上年同期变化为+2%[3] - 预计季度收入为3149万美元，较上年同期增长48.5%[3] - 在过去30天内，市场对公司该季度的共识每股收益（EPS）预期保持不变[4] 行业与同行比较 - 公司属于Zacks医疗-生物医学和遗传学行业[4] - 同行业另一家公司CytomX Therapeutics在最近一个交易日下跌2.7%，收于5.74美元，但在过去一个月内回报率为38.5%[4] - CytomX Therapeutics对即将发布报告的共识每股收益（EPS）预期在过去一个月内变化了-0.5%，至-0.08美元，与公司上年同期每股收益相比，变化为-136.4%[5]

核心事件 - Pomerantz律师事务所正在代表投资者对REGENXBIO Inc 进行调查 调查涉及该公司及其部分高管和/或董事是否从事证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 监管行动与临床开发 - 2026年1月28日 公司宣布美国食品药品监督管理局 对其研究性基因疗法RGX-111实施了临床暂停 该疗法用于治疗MPS I 又称Hurler综合征 原因是在其I/II期研究的一名参与者中发现了一例肿瘤 初步分析为脑室内中枢神经系统肿瘤 [2] - 基于产品、研究人群和临床研究风险的相似性 美国食品药品监督管理局 同时对用于治疗MPS II 又称Hunter综合征 的RGX-121实施了临床暂停 [2] 市场反应 - 受上述消息影响 REGENXBIO的股价在2026年1月28日下跌每股2.40美元 跌幅达17.9% 收盘报每股11.01美元 [2]

核心事件与股价影响 - 律师事务所Levi & Korsinsky正在调查Regenxbio Inc (NASDAQ: RGNX) 因其向投资者提供的信息与基因疗法临床项目的潜在安全性进展之间可能存在脱节 [1] - 2026年1月28日 Regenxbio通过8-K表格披露 因在一名试验参与者体内发现肿瘤 美国食品药品监督管理局对其RGX-111和RGX-121项目实施了临床暂停 该披露导致公司股价下跌30-35% [2] 信息披露与监管合规问题 - 美国证券交易委员会披露规则要求上市公司提供投资者做出知情投资决策所需的重大信息 1934年证券交易法下的10b-5规则禁止在证券交易中进行重大虚假陈述和遗漏 该法规不仅包括肯定的虚假陈述 还包括遗漏了使其他陈述不产生误导所必需的事实 [3] - 在2025年11月6日的第三季度财报电话会议上 首席执行官Curran Simpson强调了积极的监管互动 称“美国食品药品监督管理局完成了对我们临床基地和内部生产设施的检查 没有任何发现 这是一项罕见且重大的成就” 在强调有利检查结果的同时 没有相应披露监管机构正在评估的安全问题 造成了公司监管状况的不对称陈述 [4] - 值得注意的是 2025年第三季度财报电话会议记录中没有讨论针对MPS I的RGX-111项目 尽管该项目是重要的管线资产 并且后来同样被美国食品药品监督管理局实施了临床暂停 在季度投资者沟通中缺乏对该项目的任何更新 引发了向股东提供信息完整性的质疑 [5] 调查方背景 - Levi & Korsinsky律师事务所拥有全国性的证券业务 在纽约 加利福尼亚 康涅狄格和华盛顿特区设有办公室 过去20年 该团队已为受损股东追回数亿美元 并建立了赢得高风险案件的记录 该事务所在代表投资者处理复杂证券诉讼方面拥有广泛专业知识 拥有超过70名员工的团队为客户服务 连续七年 Levi & Korsinsky在ISS证券集体诉讼服务机构的Top 50报告中被评为美国顶级证券诉讼律师事务所之一 [6]

调查启动与事件概述 - 律师事务所Levi & Korsinsky已对REGENXBIO Inc启动调查 涉及公司可能违反联邦证券法 [1] - 调查起因是REGENXBIO于2026年1月28日通过8-K表格披露 FDA因其RGX-111和RGX-121项目在一名试验参与者体内发现肿瘤而对其施加临床暂停 [1] - 该信息披露后 公司股价下跌了30-35% [1] 信息披露与潜在问题 - 美国证券交易委员会规定 上市公司必须向投资者提供做出知情投资决策所需的重要信息 8-K表格第8.01项允许公司披露其他项目未具体涵盖的重大事件 [2] - 1934年证券交易法下的10b-5规则禁止在证券交易中进行重大虚假陈述和遗漏 该法规不仅包括肯定的虚假陈述 还包括遗漏了使其他陈述不具误导性所必需的事实 [2] - 在2025年11月6日的第三季度财报电话会议上 首席执行官Curran Simpson强调了积极的监管互动 称“FDA完成了对我们临床基地和内部生产设施的检查 没有任何发现 这是一项罕见且重大的成就” [3] - 公司在强调有利检查结果的同时 没有相应披露监管机构正在评估的安全问题 这造成了公司监管状况信息呈现的不对称 [3] - 值得注意的是 2025年第三季度财报电话会议记录中 完全没有讨论针对MPS I的RGX-111项目 尽管该项目是重要的管线资产 并且后来同样被FDA施加临床暂停 [4] - 在季度投资者沟通中 对该项目没有任何更新 这引发了向股东提供的信息是否完整的疑问 [4]

核心事件与市场反应 - 美国食品药品监督管理局对Regenxbio旗下用于治疗Hurler综合征的RGX-111以及用于治疗Hunter综合征的RGX-121研究实施了临床搁置 [1] - 该消息导致Regenxbio股价在盘前交易中大幅下跌约30% [1] 投资机构观点 - Leerink认为此次约30%的股价下跌表明市场对该消息感到意外，这强化了基因治疗领域看跌论点中关于“FDA审批不可预测性”的因素 [1] - 然而，该机构认为此次抛售是“反应过度”，因为Hunter和Hurler项目对公司股票基本价值的财务贡献有限 [1] - Leerink将此次股价回调视为买入机会，并对Regenxbio股票给予“跑赢大盘”的评级 [1]

ATLANTA, Jan. 28, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Holzer & Holzer, LLC is investigating whether REGENXBIO Inc. (“REGENXBIO” or the “Company”) (NASDAQ: RGNX) complied with federal securities laws. On January 28, 2026, REGENXBIO announced it “received communication from the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) that the Company’s Investigational New Drug applications for both its Phase I/II trial evaluating RGX-111 for Mucopolysaccharidosis type I and its Phase I/II/III trial of RGX-121 for Mucopolysaccharidosis ...

REGENXBIO Inc. (RGNX), a biotechnology company, saw its shares drop 17.75 percent or $2.38, closing at $11.03 on Wednesday. This decline followed the company's disclosure that the U.S. Food and Drug Administration had placed clinical holds on two of its investigational gene therapy programs.The FDA imposed the hold on RGX-111, which was being studied for the treatment of MPS I or Hurler syndrome, after a preliminary review of a single case of neoplasm involving an intraventricular central nervous system tu ...

REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) shares are tumbling on Wednesday with a session volume of 3.83 million versus an average volume of 684.271 thousand.The move follows a regulatory update that has raised concerns among investors. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) placed a clinical hold on its investigational gene therapies.FDA Holds REGENXBIO’s Gene Therapy ProgramsThe FDA’s decision affects REGENXBIO’s RGX-111 and RGX-121 programs, which are aimed at treating rare genetic disorders.The clinical hold wa ...

公司核心事件 - 美国食品药品监督管理局对Regenxbio公司的两个实验性基因治疗项目实施了临床暂停 [1] - 临床暂停的原因是在一名接受治疗的患者体内发现了脑肿瘤 [1] - 这两个项目旨在治疗罕见的儿童疾病 [1]