临床项目进展 - 公司宣布开发候选药物MGX-001用于治疗A型血友病，计划在2024年9月发布12个月的非人灵长类动物持久性研究数据[2] - 公司计划在2024年启动A型血友病项目的cGMP生产和IND申报相关活动[9] - 公司计划在2025年提名1-2个心血管代谢疾病项目的开发候选药物[13] 合作与里程碑 - 与Ionis合作的所有Wave 1项目已进入先导优化阶段，有望在2025年提名多个开发候选药物[3] - 公司与Affini-T合作取得里程碑，获得相关监管文件和cGMP生产支持[14][15] - 公司已取得多项技术平台的关键里程碑,包括小型编辑系统、RNA介导整合系统和大基因整合技术[16] 财务状况 - 公司现金和现金等价物为2.999亿美元，预计可支持运营计划至2027年[4] 战略调整 - 公司决定不再开发原发性高氧尿症1型项目,并将重点集中于体内基因编辑和肝脏适应症[18] - 公司修订了未来里程碑指引,仅覆盖至2025年底,包括2025年提名1-2个开发候选药物[19]