财务数据和关键指标变化 - 2025财年销售额为261万湿公吨，平均品位64.5% Fe，低于上一年的410万吨，主要由于库存减少和采矿条件挑战 [4] - 销售收入为3.305亿澳元（FOB），低于去年，主要由于铁矿石价格下跌和销量减少 [4] - 现金运营成本为每湿公吨101澳元（FOB），若计入资本化废矿成本则为110澳元/吨，高于去年的74澳元/吨 [4] - 税前和减值前毛利润为2020万澳元，但计入9040万澳元非现金会计减值后，税后净亏损为8220万澳元，去年为净利润640万澳元 [5] - 现金和投资储备增至4.85亿澳元，相当于每股0.40澳元，公司无银行借款 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 - Coolin Island业务：2025财年运营现金流为2650万澳元，税前和减值前利润为2930万澳元，减值后亏损6110万澳元，去年利润为2220万澳元 [9] - 预计2026财年高品位铁矿石销量为300-320万吨，现金运营成本为80-85澳元/吨（FOB） [9] - 废矿剥离比为3:1（废矿:矿石），预计剩余矿山寿命期间将降至1.3:1 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 62% Fe Platts指数均价为101美元/干公吨（含运费），低于去年的119美元/吨，高品位65% Fe fines均价为114美元/吨，去年为131美元/吨 [10] - 高品位矿石溢价从去年的5%升至8%，目前约为11%-12% [11] - 澳元兑美元平均汇率为64.8美分，略低于去年的65.6美分 [11] - 运费率保持稳定，从Coolin Island到中国港口的平均运费为11美元/吨 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 收购Central Tanami金矿项目50%权益，价格为5000万澳元，资源量为160万盎司，平均品位3.7克/吨，目标在12-18个月内完成开发决策 [13][14][15] - 扩大有机勘探，重点关注西澳大利亚中西部和Murchison Gascogne地区的金和贱金属 [12] - 持有Fenics Resources 9.8%股份（价值2100万澳元）和AIC Mines 5.4%股份（价值1150万加元） [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球不确定性（欧洲和中东冲突、美国关税政策）导致铁矿石价格波动 [9] - Coolin Island剩余寿命期内预计现金流强劲，但取决于铁矿石价格和天气条件 [5][6] - 看好Central Tanami金矿项目的长期潜力，计划建立多商品业务 [13][15] 其他重要信息 - 公司实施股票回购计划，已回购3880万股（占总股本的3.2%），平均价格为31.3澳分/股 [16] - 董事会决定不派发2025财年股息，专注于股票回购和资本增长 [16] 问答环节所有的提问和回答 - 无提问记录 [18][19]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 合作收入在2025年第二季度为851.3万美元，同比下降57.4%（减少1149.5万美元），主要因Moderna协议终止导致收入减少1590万美元[125][133] - 2025年上半年合作收入为1264万美元，同比下降59.5%（减少1852.7万美元），Moderna协议收入减少1874.2万美元是主因[125][134] - 净亏损在2025年第二季度为1990.8万美元，同比扩大85.4%（增加916.9万美元）[132] - 2025年上半年净亏损为4494.7万美元，同比扩大25.2%（增加906万美元）[132] - 公司净亏损2024年为6830万美元，2025年上半年为4490万美元[143] - 截至2025年6月30日累计赤字达2.679亿美元[143] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用在2025年第二季度为2250.7万美元，同比下降20.5%（减少581.3万美元），研发用品和服务费用减少238.2万美元[132][135] - 2025年上半年研发费用为4764.9万美元，同比下降20.3%（减少1211万美元），股票薪酬费用减少360.8万美元[132][136] - 行政费用在2025年第二季度为699.3万美元，同比下降18.2%（减少155.8万美元），专业服务咨询费用减少40万美元[132][137] - 2025年上半年行政费用为1379.8万美元，同比下降20.3%（减少350.5万美元），专业服务咨询费用减少170万美元[132][138] 财务数据关键指标变化：现金流和资金状况 - 公司通过IPO募集净资金约8070万美元，并通过合作授权协议获得约1.2亿美元预付款[140] - 公司现金及等价物和可售证券为2.05亿美元[145] - 2025年上半年经营活动净现金流出4409.3万美元[147][148] - 投资活动净现金流入4380万美元，主要来自可售证券到期[151] - 融资活动净现金流出24.3万美元，用于支付递延融资成本[152] - 2025年非现金费用1110万美元，包括610万美元股权激励[148] - 运营资本变动减少1020万美元，主要因递延收入减少1040万美元[148] - 2024年同期经营活动净现金流出5615.9万美元[147][149] - 现有资金预计可支持未来12个月运营支出[145] 融资活动 - 公司完成IPO以每股15.00美元发行6,250,000股普通股，净收益约8,070万美元[117] - 启动ATM计划可发行最高7,500万美元普通股，截至2025年6月30日未售出任何股份[118] - 公司设立7500万美元股权发行计划（ATM发行），截至2025年6月30日尚未出售任何股份[141] 合作与许可协议 - 与Affini-T合作触发30万美元行权付款，涉及非独家许可协议[109] - 2024年与Ionis合作四个心脏代谢疾病靶点均完成临床前概念验证[108] - cGMP基因编辑试剂完成开发并提交DMF文件，支持Affini-T的IND申请[109] 研发进展与技术平台 - 非人灵长类研究中FVIII活性维持治疗水平约19个月，与肝脏基因整合频率相关[104] - 新型腺嘌呤碱基编辑器(ABEs)靶向超过95%人类基因组位点，编辑效率超90%[114] - 新型CAST技术实现>10,000碱基对的大片段基因整合，2025年3月发表于Nature[116] - RIGS系统通过全RNA递送实现>900bp靶向整合，为首创技术[115] 临床开发与监管计划 - 公司计划2025年下半年召开pre-IND会议，2026年提交IND和CTA申请[106]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度合作收入为851.3万美元，较2024年同期的2000.8万美元下降57.4%[17] - 2025年上半年净亏损4494.7万美元，较2024年同期的3588.7万美元扩大25.2%[17] - 2025年第二季度每股净亏损0.54美元，较2024年同期的0.29美元扩大86.2%[17] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为2250万美元，较2024年同期的2830万美元下降20.5%[6] - 2025年第二季度管理费用为700万美元，较2024年同期的860万美元下降18.6%[7] 业务线表现 - 非人灵长类动物研究中，MGX-001项目显示12-19个月平均FVIII活性分别为75%、8%和29%（动物编号1001/1002/1003）[3] - 公司AI平台已分析超过74亿种蛋白质，用于开发基因组编辑疗法[10] 市场背景 - 血友病A在美国患者数约2.65万人，全球超50万人[9] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物和可供出售证券为2.05亿美元，预计可支持运营至2027年[1][6] - 公司总资产从2024年末的3.246亿美元降至2025年6月末的2.723亿美元，降幅16.1%[15]

核心观点 - 公司在ASGCT会议上展示三项基因编辑技术早期概念验证数据 [1] - 现金及等价物达2.05亿美元 预计可支撑运营至2027年 [1][8] - 推进血友病A项目MGX-001 计划2026年提交IND/CTA申请 [7] - AI驱动平台技术取得突破 包括肝外编辑紧凑核酸酶及CAST系统大基因整合 [2][7] 业务进展 MGX-001血友病A项目 - 非人灵长类动物试验显示FVIII活性持续19个月 12-19月平均活性达75%/8%/29% [7] - 生物工程FVIII构建体活性超预期 已启动补充研究 [7] - 全球血友病A患者约50万 美国2.65万 男性为主 [9] 平台技术 - 在ASGCT展示肝外编辑紧凑核酸酶及CAST系统在人类原代肝细胞整合>10kbp基因 [7] - TIDES 2025会议口头报告AI优化紧凑基因编辑系统 [7] - 基因编辑工具箱已分析74亿种蛋白质 覆盖全基因组突变类型 [10] 公司治理 - 任命Laurence Reid博士为董事 曾任Decibel Therapeutics CEO [7] - 董事会新设研发委员会 成员包括Willard Dere等4名专家 [7] 财务数据 2025年Q2业绩 - 现金及等价物2.05亿美元 较2024年底2.48亿美元下降17% [8][13] - 研发支出2250万美元 同比减少20% [8] - 行政支出700万美元 同比减少19% [8] - 净亏损1990万美元 每股亏损0.54美元 [15] 合作收入 - Q2合作收入851万美元 同比减少57% [15] - 上半年合作收入1264万美元 同比减少59% [15]

公司动态 - Metagenomi宣布任命Laurence Reid博士加入董事会，其拥有30年生物科技公司建设和创新科学平台经验[1] - Laurence Reid博士目前担任Broken String Biosciences董事会主席及KalVista Pharmaceuticals等多家生物科技公司董事，曾担任Decibel Therapeutics总裁兼CEO直至2023年被Regeneron收购[2] - CEO Brian C Thomas评价Laurence Reid在业务发展、研发战略和组织增长方面经验深厚，将助力公司基因编辑技术临床转化[2] 技术平台 - Metagenomi利用人工智能和机器学习开发下一代基因编辑疗法，其工具箱已分析超过74亿种蛋白质，可靶向人类基因组任何突变[3] - 平台涵盖全谱基因编辑技术，包括超小型核酸酶、碱基编辑器及基于CRISPR相关转座酶(CAST)的大基因整合系统[3] - 主导项目为血友病A的潜在治愈性疗法，旨在为成人和儿童提供终身保护，另有针对分泌蛋白缺乏症和心脏代谢疾病的管线资产[3] 高管背景 - Laurence Reid博士曾任Warp Drive Bio CEO直至2018年与Revolution Medicines合并，并担任Third Rock Ventures驻场企业家[2] - 早期职业经历包括Alnylam Pharmaceuticals首席商务官及Millennium Pharmaceuticals欧洲总经理[2] - 学术背景为剑桥大学自然科学学士和伦敦大学国王学院生物化学博士[2]

财务数据和关键指标变化 - 公司六月季度面临铁矿石价格疲软挑战 但全年仍产生合理现金流 期末财务状况强劲 [3][4] - 铁矿石基准62% FE指数均价从104美元/干吨降至98美元/干吨 CFR 高品位65%指数均价108美元/干吨 近期升至118美元/干吨 高品位溢价从57%升至9% [8][9] - 因价格下跌及定价滞后机制 公司遭受1400万澳元不利临时定价调整 相当于每吨14澳元 导致库林岛铁矿实现价格降至68美元/干吨 FOB [9] - 澳元兑美元汇率从0627升至0641 对收入产生不利影响 [9] - 库林岛季度经营现金流出1500万澳元 包含6500万澳元收入(调整后) 7200万澳元运营成本 200万澳元资本支出 600万澳元特许权使用费 [10] - 全年库林岛现金流2600万澳元 收入359亿澳元 运营成本264亿澳元 单位成本101澳元/吨 资本支出2400万澳元(剥离成本) 1300万澳元(项目) 特许权使用费3200万澳元 [10][11] - 集团全年总现金流2900万澳元 含2600万澳元库林岛贡献 2200万澳元利息收入 抵消1900万澳元管理勘探成本 [11] - 期末现金及投资余额达479亿澳元 合每股040澳元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 铁矿业务(库林岛) - 季度总物料移动220万吨 矿石开采68万吨(环比增22%) 剥采比降至22:1(降10%) 全年物料移动950万吨 矿石230万吨 剥采比3:1 [7] - 季度矿石加工811万吨(环比增14%) 全年260万吨 [7] - 季度完成8船装运632万湿吨 平均品位639%(低于此前65%) 全年销售261万湿吨 平均品位645% [8] - 预计2026财年销售目标300-320万湿吨 现金成本80-85澳元/湿吨 FOB [8] - 中央边坡修复工作即将完成 将释放高品位矿石 东部斜坡移除按计划进行 [7] - 矿山寿命预计持续至2026日历年上半年(2027财年上半年) [8] 黄金业务(新收购) - 以5000万澳元收购Central Tanami金矿项目50%权益 资源量160万盎司(品位36克/吨) 另有历史资源100万盎司待JORC认证 [12][13] - 收购成本合61澳元/盎司(含历史资源则38澳元/盎司) 显著低于行业均值 [13] - 项目包含闲置的120万吨/年CIL加工厂 及道路 机场等基础设施 [14] - 计划12-18个月内做出开发决策 [5][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略转型为多元化长寿矿产生产商 黄金收购是关键第一步 [5][15] - 持有Fenix Resources 98%股权(价值2100万澳元) AIC Mines 54%股权(价值1100万澳元) 及其他小型开发公司股权 [16] - 暂停股票回购计划(已回购3880万股 占32%) 待年报后重新评估 [16] - 新任董事长Brett Smith接替Lee Stingwe [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2026财年将显著不同且令人兴奋 铁矿业务聚焦剩余寿命期现金流最大化 [4] - 铁矿价格受全球经济地缘政治紧张影响 但近期高品位价格回升 [9] - 黄金业务提供对大宗商品单一市场依赖的避险 [15] 其他重要信息 - 安全绩效保持良好 LTI频率为0 TRIFR从44降至23 [5][6] - 季度受异常雨季天气和地质条件影响 未达内部目标 [6] 问答环节所有的提问和回答 - 无提问环节 [19][20]

纪要涉及的公司 - Mount Gibson Iron（MGX） - Northern Star Resources Limited - Tanami Gold - APAC Resources 纪要提到的核心观点和论据 收购项目概述 - 核心观点：Mount Gibson拟收购Northern Star在Central Tanami黄金项目50%的权益及相关勘探租约，进军黄金行业，迈向多元化矿产生产 [2][3] - 论据：现有主要业务Coolin Island铁矿石矿只剩18个月开采寿命，公司寻求向有积极长期基本面且不依赖单一国家市场的传统大宗商品多元化发展 [2] 收购资产情况 - 核心观点：收购资产具有高价值和开发潜力 [3][4][5][6] - 论据： - 收购澳大利亚最大、品位最高的未开发黄金项目之一的一半权益，总黄金储量超260万盎司，平均品位3.2克/吨 [3][4] - 项目JV拥有一座120万吨/年的非运营碳浸提金矿石加工厂，虽需翻新但有利于快速投产 [5] - 具备大量基础设施，如住宿营地、1.4公里砾石跑道、矿山运输道路和水井场等 [6] - 拥有广泛的技术勘探和采矿信息数据库，技术上较为成熟 [6] - 还将收购3600平方公里的勘探租约，使公司在该地区土地面积超5000平方公里 [6] 交易吸引力 - 核心观点：此次交易具有吸引力 [7][8] - 论据： - 现有基础设施和已授予的采矿租约构成有吸引力的资产包，虽需升级但有开发优势 [7] - 收购价格有竞争力，50%权益对应约61澳元/盎司黄金，考虑历史估计后降至约38澳元/盎司 [7][8] - 此前Northern Star和Tanami Gold已推进资源定义和范围界定工作，未来项目将受益于更紧密的合作方，且双方有共同大股东APAC Resources，利于项目开发 [8] 项目推进计划 - 核心观点：支持项目推进，有望在12 - 18个月内做出开发决策 [8][9][10] - 论据： - 支持现有JV合作伙伴的开发战略，目前聚焦三个主要矿床的初始生产，有130万盎司资源 [9] - JV正在进行技术工作，包括确定最佳采矿和加工方案、评估加工厂、将更多资源从推断类别转为测量和指示类别 [10] 下一步步骤 - 核心观点：完成交易需满足一系列条件 [11] - 论据： - 需获得外国投资审查委员会批准（已提交申请） [11] - 获得中央土地委员会对现有基础设施安排的进一步延期 [11] - Tanami Gold不行使优先购买权 [11] - 满足其他常规交易前条件 [11] 公司整体战略 - 核心观点：收购是公司多元化战略的第一步，未来还将在贱金属领域布局 [13] - 论据：公司现有Coolin Island矿即将结束开采，此次收购是建立贵金属生产业务的开端，同时已在多家初级资源公司投资超2000万澳元，寻求在铜等贱金属领域发展 [13] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司股票回购计划仍在进行，至9月结束，因交易信息保密和即将发布全年业绩处于暂停状态，业绩发布后将根据股价情况决定是否重启 [16][17] - 对于黄金价格，公司评估项目时未假设当前价格会一直持续，但鉴于全球风险，黄金价格可能在一段时间内维持高位 [20][21]

收购与投资 - Mount Gibson计划以5000万澳元收购Central Tanami Gold Project的50%权益，该交易在强劲的黄金基本面下被视为有吸引力的入场价格[10] - 该交易的收购倍数为每盎司61澳元，相较于平均可比倍数174澳元具有吸引力[29] - 预计在未来12-18个月内与CTPJV的另一方Tanami Gold NL密切合作，以推动潜在的开发决策[10] - Spectrum Metals被Ramelius Resources收购，企业价值为2.21亿澳元，矿产资源为35.6万盎司黄金，资源倍数为622澳元/盎司[65] - Dacian Gold与NTM Gold战略合并，企业价值为8500万澳元，矿产资源为67.9万盎司黄金，资源倍数为125澳元/盎司[65] - Ramelius Resources以5300万澳元收购Breaker Resources，矿产资源为168.4万盎司黄金，资源倍数为32澳元/盎司[65] - Northern Star Resources以6170万澳元收购Millrose项目，矿产资源为34.6万盎司黄金，资源倍数为176澳元/盎司[65] - Ramelius Resources以1.89亿澳元收购Musgrave Minerals，矿产资源为92.7万盎司黄金，资源倍数为204澳元/盎司[65] - Northern Star Resources同意以41.74亿澳元收购De Grey Mining，矿产资源为1358.4万盎司黄金，资源倍数为307澳元/盎司[65] - Ramelius Resources与Spartan Resources的合并交易，企业价值为21.07亿澳元，矿产资源为315.2万盎司黄金，资源倍数为669澳元/盎司[65] - Genesis Minerals以5400万澳元收购Bruno-Lewis和Raeside金矿项目，矿产资源为61万盎司黄金，资源倍数为88澳元/盎司[65] - Matsa Resources与AngloGold Ashanti达成1.01亿澳元的Lake Carey金矿项目交易，矿产资源为93.6万盎司黄金，资源倍数为87澳元/盎司[65] 资源与开发 - Central Tanami Gold Project的矿产资源为160万盎司黄金，资源品位为3.6克/吨，主要集中在已获批的采矿租约上[24] - 该项目的主要土地面积约为5700平方公里，位于澳大利亚黄金生产历史悠久的地区[10] - Central Tanami Gold Project的Groundrush金矿在2001年至2005年间生产超过60万盎司黄金，平均品位为4.0克/吨[36] - 该项目的非运营碳浸出处理厂自2005年以来闲置，代表未来开发的翻新选项[24] - 该项目的矿产资源估计包括11个已知矿床中的160万盎司黄金，初步开发评估工作将集中在Groundrush、Ripcord和Jims矿床[36] - 中央塔纳米金矿项目的矿产资源估计为1.5百万吨，金品位为2.3克/吨，含金量为120千盎司[51] - 针对中央塔纳米金矿项目的矿产资源估计，基于239公里的钻探数据，来自6,411个钻孔[51] - 该项目的矿化仍然在下倾和沿走向开放[51] - 通过历史估计，TANAMI矿区的总矿石量为3,873千吨，平均金品位为3.0克/吨，含金量为370千盎司[57] - 通过历史估计，MLS167矿区的总矿石量为7,400千吨，平均金品位为3.1克/吨，含金量为730千盎司[57] 财务状况 - 截至2025年3月31日，Mount Gibson的现金和投资储备为4.6亿澳元，足以支持此次收购及预期的开发成本[16] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总额为4.6亿澳元，市场资本化为3.3亿澳元，发行股份为11.8亿股[73] 未来展望 - Koolan岛剩余矿山寿命的运营现金流最大化策略，计划多元化为多金属业务以产生投资回报[52] - Mount Gibson确认所有材料假设和技术参数继续适用，并未发生重大变化[60] - 该项目的投资代表了建立贵金属生产基础的初步步骤[52]

业绩总结 - 全球有超过500,000名患者患有A型血友病[66] - 公司在2024年将完成对A型血友病的NHP耐久性研究[57] - Metagenomi的现金储备充足，预计可持续到2027年[135] 用户数据 - MGX-001在非人灵长类动物(NHP)研究中，FVIII活性水平在研究期间持续约19个月[74] - 研究结束时，动物1001的FVIII活性为0.80 IU/ml（正常FVIII值的80%），动物1002为0.10 IU/ml（10%），动物1003为0.32 IU/ml（32%）[77] - 在3-6个月后，动物1001的FVIII活性均值为5.3 IU/ml，标准差为0.49[77] - 动物1002在12-19个月后FVIII活性均值为0.075 IU/ml，标准差为0.014[77] 新产品和新技术研发 - 公司在基因编辑技术方面的投资和成功的监管经验将加速临床进展[11] - 公司在基因编辑工具的开发中，采用了AI驱动的元基因组平台[8] - 公司针对遗传疾病的基因编辑工具能够精确靶向人类基因组的任何位置[9] - 公司计划在2025年进行IND/CTA申请[133] - Metagenomi正在推进MGX-001在A型血友病的临床试验[135] - 公司利用MGX-001建立分泌蛋白缺乏平台[135] - 公司利用其元基因组平台创造治愈性基因药物[135] - Metagenomi正在实现其AI驱动的基因编辑能力的潜力[135] 市场扩张和并购 - 公司在心血管疾病领域有多个未披露的目标，正在进行IND启用活动[51] - 公司在心血管疾病领域的合作开发选项可达29亿美元的潜在里程碑支付和版税[50] - Metagenomi与Ionis合作推进心脏代谢项目[135] - 公司正在推进其他全资拥有的治疗候选药物[135] 负面信息 - 研究中观察到肝功能测试的短暂升高，但总胆红素水平无显著变化[82] - 研究中未发现MGX-001的脱靶编辑[87] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在基因编辑领域的管道包括针对肝脏疾病的多种治疗方案[42] - 公司已完成对其主要项目的首次监管接洽，并支持合作伙伴的IND申请[46]

文章核心观点 - 基因编辑公司Metagenomi在第28届美国基因与细胞治疗学会年会上展示三项研究成果，体现其在肝外基因编辑和大治疗基因定点整合方面的进展，凸显平台推动下一代体内精准药物的潜力 [1] 公司进展 - 公司的宏基因组学发现平台通过利用自然微生物进化和人工智能引导的蛋白质优化，系统识别和优化新型基因编辑系统 [2] - 公司在年会上分享不同基因编辑技术的概念验证数据，包括用于高效体内编辑的紧凑型II型和V型核酸酶，以及能够靶向整合大DNA负载的可编程V - K型CAST系统 [2] 研究成果 紧凑型II型CRISPR系统 - MG21 - 1是新型紧凑型II型核酸酶，含1098个氨基酸，与引导RNA在单个腺相关病毒中递送时，能在中枢神经系统实现强蛋白敲低；局部注射包装有MG21 - 1的AAV9，可使小鼠运动皮层目标蛋白最多减少69%；使用能穿越血脑屏障的衣壳进行全身递送，可使大脑蛋白敲低82%，脑干蛋白敲低71% [6] 超紧凑型V型核酸酶 - MG119 - 28是超紧凑型工程化V型核酸酶，由488个氨基酸组成，使用单个AAV载体递送时，能在多种培养细胞组织中进行高效基因组编辑；体外实验中，该核酸酶可使杜氏肌营养不良模型肌细胞中肌营养不良蛋白水平恢复超50%，并在K562人类细胞的治疗相关靶位点实现完全基因破坏；体内实验中，通过立体定向注射将其递送至小鼠中枢神经系统，可使嗅球核的编辑效率高达52%，运动皮层目标蛋白敲低64% [6] V - K型CAST系统 - 通过结构和人工智能引导的蛋白质设计，来自未培养微生物的紧凑型V - K型CAST系统的整合效率比自然系统提高超50倍；其功能活性可转化到原代哺乳动物细胞，是人类治疗应用开发的关键一步 [9] 公司概况 - 公司是精准基因编辑公司，利用人工智能和机器学习开发下一代潜在治愈性基因组编辑疗法；其宏基因组学衍生的基因编辑工具盒已分析超74亿种蛋白质，有潜力靶向整个人类基因组的任何类型基因突变 [7] - 公司拥有全谱基因编辑技术，从超小核酸酶和碱基编辑器到大基因整合，使用CRISPR相关转座酶和RNA介导整合系统；公司在A型血友病的主要全资开发项目是潜在治愈性疗法，还拥有分泌蛋白缺陷的全资资产和心脏代谢疾病的合作资产 [7]