财务状况 - 公司2024财年总收入为0美元,总费用为2250万美元,其中研发费用为1560万美元[9][10] - 公司2024年6月30日现金及现金等价物余额为5086.6万美元[10] - 公司2024财年净亏损为2240万美元,每股亏损5.51美元[10] - 公司总收入为75百万美元[20] - 研发费用为15,609百万美元[20] - 一般及行政费用为6,989百万美元[20] - 总运营费用为22,490百万美元[20] - 净亏损为21,751百万美元[20] - 每股基本和稀释亏损为6美元[20] - 加权平均股数为4,060,182股[20] - 外币折算损失为62百万美元[20] - 投资未实现损失为1百万美元[20] - 其他收益净额为739百万美元[20] 临床试验进展 - 公司第一例OPMD患者接受低剂量BB-301基因治疗后90天和180天的临床试验数据显示吞咽功能有显著改善[5][6] - 公司第二例OPMD患者已于2024年2月接受低剂量BB-301治疗,第三例预计在2024年第四季度接受治疗[7] - 公司已获得OPMD相关临床试验的临床前和临床数据,并将在2024年10月的世界肌肉学会年会上进行临床数据报告[8] 公司发展 - 公司在2024年6月30日完成了4000万美元的私募融资[8] - BB-301采用"沉默和替换"技术,通过同时抑制致病基因表达和提供正常基因,有望成为OPMD治疗的潜在疗法[11] - 公司正在开发基于"沉默和替换"技术的基因治疗产品,用于治疗OPMD等慢性和危及生命的疾病[12] - 公司已任命Kishen Mehta先生加入董事会[8]