公司人员情况 - 公司目前有26名员工[15] - 截至2020年3月1日，公司有26名员工，其中2人拥有医学博士学位，15人从事研发，11人从事行政工作[153] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2019年12月31日累计亏损约5990万美元，2018年12月31日为2500万美元[17] - 从成立到2019年12月31日，公司通过发行股票净筹集约7230万美元，截至该日现金及现金等价物约2940万美元[19] - 公司2019年和2018年研发费用分别为2250万美元和960万美元[150] - 2019年公司大部分长期资产位于美国和德国，2018年位于德国[152] - 2019年和2018年公司净亏损分别为3490万美元和1150万美元，截至2019年12月31日累计亏损达5990万美元[158] - 2019年和2018年公司经营活动净现金使用量分别为2850万美元和970万美元[167] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2021年第一季度[169] - 公司目前无产品销售收入，预计短期内也无法通过产品销售产生收入[162] - 公司自2016年以来已产生重大亏损，预计未来仍将持续亏损且可能无法实现或维持盈利[157] - 公司未来净亏损金额部分取决于未来支出速度和获得资金的能力[159] - 公司预计未来将继续产生重大费用和不断增加的经营亏损[161] 公司股权结构 - 反向收购交易后，原Immunic AG股东持有公司约88.25%的普通股，Vital原股东持有约11.75% [23] 公司融资情况 - 反向收购前，Immunic AG私募发行2197742股普通股，获得约2990万美元[25] IMU - 838业务线数据关键指标变化 - IMU - 838在复发缓解型多发性硬化症和炎症性肠病的2b期试验正在进行，在原发性硬化性胆管炎的概念验证临床试验也在进行[30] - 4SC的临床试验数据涵盖超250名使用IMU - 838活性成分治疗的患者[42] - 在一项IBD患者研究中，约50%的患者能完全停用类固醇，约35%的患者能大幅降低每日类固醇剂量[42] - 2017年公司完成IMU - 838在健康志愿者中的两项1期研究，观察到每日重复服用高达50mg的IMU - 838具有耐受性[44] - RRMS的2b期研究已完成210名患者入组，预计2020年第三季度获得非盲顶线数据[44][57] - UC的2b期研究于2018年4月开始入组，预计2021年第四季度获得顶线数据[44] - 1期研究中，IMU - 838的血液半衰期为30 - 40小时，teriflunomide在RRMS患者中的中位血液半衰期估计为18 - 19天[52] - RRMS的2b期研究目标入组195人，实际在4个欧洲国家的36个中心共入组210人[57] - UC的2b期试验原预计入组195人，现预计增至约240人[65] - UC的2b期研究在9个国家约85个研究中心进行[67] - CALDOSE - 1计划随机纳入约240名患者，首位患者于2018年4月入组，预计2021年第四季度公布顶线数据[69] - IMU - 838试验原预计纳入195名患者，后增加至约240名患者[70] - IMU - 838治疗PSC的试验计划招募30名患者，目前超半数已入组[82] - 公司目前开展两项IMU - 838针对RRMS和UC的2b期试验，一项针对PSC的概念验证临床试验，并考虑是否开展针对CD的2b期研究[86] - IMU - 838拥有四层专利保护，第一层专利2022年到期，第二层专利覆盖至2031年，美国专利延期和欧盟补充保护证书或可将保护延长至2036年，第四层专利若获批可将保护延长至2038年 [97] IMU - 935业务线数据关键指标变化 - IMU - 935的1期临床试验正在进行，探索其药代动力学和安全性[31] - IMU - 935对RORgt的IC50约为24 nM，对DHODH的IC50为240 nM [99] - 2019年第三季度，公司澳大利亚子公司获澳大利亚贝尔伯里人类研究伦理委员会批准开展IMU - 935的1期试验，9月对第一名健康志愿者给药 [110] - 公司计划在2020年上半年将多次递增剂量研究扩展至轻中度银屑病患者，患者连续28天每日服用IMU - 935 [114] - 假设专利获批且权利要求覆盖充分，IMU - 935预计专利保护至2037年，还有可能进一步延长 [118] - 公司于2017年9月向欧洲专利局提交IMU - 935及相关分子的物质组成专利申请，2018年9月进入国际阶段 [118] IMU - 856业务线数据关键指标变化 - 公司预计在2020年上半年完成IMU - 856一期临床研究所需的临床前和制造活动[128] - 公司于2018年11月5日与第一三共达成选择权和许可协议，获得IMU - 856全球独家许可选择权，并于2020年1月5日行使该选择权[135] - 公司IMU - 856一期单剂量递增研究将设四或五个递增剂量水平，一期多剂量递增研究设两个递增剂量水平[129][130] - 公司IMU - 856二期a研究将在有肠屏障功能受损的患者中进行，药物连续服用28天[131] 市场相关数据 - 2017年和2018年teriflunomide全球销售额约为每年18亿美元[51] - teriflunomide治疗RRMS时，13 - 14%的患者出现腹泻，10 - 13%的患者出现脱发，4 - 6%的患者出现中性粒细胞减少[52] - 美国有超70万UC患者，欧洲有150万，加拿大约有超10万UC患者[59] - 美国有超60万、欧洲有110万、加拿大有超12.5万患者受克罗恩病影响[73] - 特立氟胺处方信息显示其腹泻发生率为15 - 18%[75] - 原发性硬化性胆管炎（PSC）在美国患病率约为每10万人中有4.15人[78] - 预计到2025年全球多发性硬化症（MS）市场价值将达274亿美元[91] - 美国、欧洲和加拿大约410万患者患有炎症性肠病（IBD），全球约1120万患者受影响，2023年全球IBD市场估计为76亿美元[92] - 美国约70万被诊断为MS的患者中，约85%被诊断为复发缓解型多发性硬化症（RRMS）[90] - 赛诺菲以72亿美元收购Receptos公司开发的Ozanimod [96] - 银屑病全球总体患病率为2% - 3%，美国和加拿大患病率分别为4.6%和4.7% [105] - 全球约2% - 3%的人受银屑病影响，美国超800万人患银屑病 [117] 公司合作与授权情况 - 2016年9月公司与4SC交易获得IMU - 838和IMU - 935的基本权利，需向4SC支付特定产品净销售额的特许权使用费 [119] 新药申请相关情况 - 提交新药申请（NDA）需支付高额用户费用，2020年为2942965美元，特定情况下可申请减免[146] - 根据当前处方药使用者费用法案（PDUFA）指南，FDA对新分子实体NDA提交的行动目标是自“提交”之日起十个月，初步审查60天，实际审查期为十二个月[147] - 公司产品候选药物若要获得美国FDA新药申请（NDA）批准，需支付2942965美元用户费用[175] - 按照当前PDUFA指南，FDA对新分子实体NDA提交的行动目标是自“提交”之日起十个月，初步审查会将典型NDA审查期延长至十二个月[176] 公司面临的风险 - 公司若无法获得必要资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品开发等活动[167] - 公司产品候选药物可能因多种原因无法获得营销批准，如FDA对临床试验设计或实施有异议等[174] - 药品开发、获批和商业化过程漫长、复杂且成本高，获FDA和外国监管机构批准通常需多年，时间不可预测[179] - 公司当前产品候选药物的临床试验启动和完成可能因多种因素延迟、暂停或终止，如监管机构拒绝授权、患者招募延迟等[185] - 若临床试验被暂停或终止，产品商业前景将受损，产生收入的能力将延迟，还会增加成本、延缓开发和获批进程[188] - 临床研究中使用患者报告结果可能延迟产品候选药物开发或增加开发成本，尤其在IMU - 838的3期试验中[193] - 临床失败可能发生在任何阶段，早期试验结果不一定能预测后期结果，产品候选药物可能在后期试验中失败[194] - 同一产品候选药物不同试验的安全性和/或有效性结果可能存在显著差异，公司不确定能否获得营销批准[195][196] - 若监管机构要求额外或更耗时的研究，营销批准可能大幅延迟或无法获得，公司可能无法按时完成开发[197] - 外国监管批准要求因国家而异，公司可能无法及时获得外国监管批准，一个地区未获批可能影响其他地区获批[178] - 即使产品候选药物获得批准，批准可能限制使用适应症、要求额外研究或策略，影响产品商业化[179] - 临床研究需符合FDA和外国监管机构的法律要求、法规或指南，违反规定可能导致数据无效或试验延迟[183][184] - 公司产品候选药物处于临床开发早期，目前无产品销售收入，未来可能无法开发或商业化产品候选药物[201] - 产品候选药物可能出现不良副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，以及营销批准延迟或拒绝[199] - 公司依赖产品候选药物成功，但无法保证获得监管批准，若未获批可能无法继续运营[201][202] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致无法利用更有商业潜力的项目或产品候选药物[203] - 公司临床研究可能因患者招募困难而延迟或无法进行，影响产品候选药物商业前景[204][205][206][207] - 即使产品候选药物获得营销批准，也需持续监管审查，可能产生额外费用和限制[208][209] - FDA政策变化和新政府法规可能阻碍、限制或延迟产品候选药物营销批准、制造或商业化[210] - 若未在境外司法管辖区获得监管批准，公司无法在这些地区销售产品[212] - 公司若不当推广产品候选药物，可能承担重大责任[213] - FDA要求推广声明不能“虚假或误导”，公司需进行符合标准的临床试验才能宣传产品优越性[214] 公司领导团队情况 - 公司领导团队在制药行业拥有超90年的领导经验[38]