股权与股东权益情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，已发行和流通的普通股分别为17,877,533股和17,427,533股，股东权益分别为3,075,445美元和4,025,320美元[10] - 2018年3月31日止三个月，公司从加权平均流通股中排除45,000股可回购普通股；自2018年6月提交新药申请后，不再有可回购普通股[43] - 2019年和2018年3月31日止三个月，被排除在摊薄净亏损每股计算之外的潜在稀释证券分别为6,392,311股和5,661,087股[46] - 截至2019年4月30日，公司公众流通股约为3430万美元，受“小货架规则”限制，最多可额外发行约210万美元的普通股[99] - 截至2019年4月30日，公司公众流通股约为3430万美元，按规定12个月内通过货架注册声明可出售约210万美元证券[146] 财务收支情况 - 2019年第一季度研发费用为746,882美元，较2018年同期的1,385,366美元有所下降；一般及行政费用为1,223,013美元，高于2018年同期的1,032,245美元[13] - 2019年第一季度净亏损为1,965,266美元，2018年同期为1,982,786美元；每股净亏损基本和摊薄后均为0.11美元，2018年同期为0.13美元[13] - 2019年第一季度经营活动使用的净现金为1,926,886美元，2018年同期为2,817,966美元；融资活动提供的净现金为636,432美元，2018年同期为544,643美元[19] - 2019年和2018年3月31日止三个月，公司确认的非现金股份支付费用分别为378,959美元和393,775美元[58] - 截至2019年3月31日，约290万美元未确认的与未行使期权相关的补偿成本，预计在1.52年加权平均期内确认[60] - 2019年第一季度研发费用为746,882美元，较2018年同期的1,385,366美元减少约63.8万美元；一般及行政费用为1,223,013美元，较2018年同期的1,032,245美元增加约19.1万美元；其他收入为 - 4,629美元，较2018年同期的 - 434,825美元减少约43万美元[95] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为192.69万美元，2018年同期为281.80万美元；融资活动净现金提供量2019年第一季度为63.64万美元，2018年同期为54.46万美元；现金及现金等价物净增加（减少）额2019年第一季度为-129.05万美元，2018年同期为-227.33万美元[108] - 2019年第一季度通过出售45万股普通股获得约63.6万美元净收益，2018年同期出售26.89万股普通股获得约54.5万美元净收益[109] 产品Gimoti相关情况 - 公司唯一产品候选药物Gimoti的新药申请（NDA）于2018年6月1日提交给FDA，2019年4月1日收到FDA的完整回复信（CRL），指出目前不能批准该NDA，并提出解决两个剩余可批准性问题的建议[23] - 公司预计在FDA批准NDA并开始商业化Gimoti之前不会实现收入，且可能永远无法实现这些事件[24] - 公司收购Gimoti相关资产，已支付115万美元，可能需额外支付最多5200万美元里程碑付款，还需支付低个位数特许权使用费[48][49] - 公司是专注胃肠道疾病药物研发的制药公司，Gimoti是治疗女性糖尿病性胃轻瘫的研究性鼻喷雾剂，2018年6月提交NDA，2019年4月收到FDA的CRL，需解决临床药理学和产品质量/设备质量问题[71][73] - CRL中临床药理学问题源于关键药代动力学研究中不到5%剂量的低最大血浆浓度，FDA建议进行根本原因分析和提供注册批次数据[74] - 公司业务完全依赖Gimoti的成功，该产品在针对女性糖尿病性胃轻瘫症状的3期临床试验中未达到症状改善的主要终点[120][121] - 2019年3月1日公司收到FDA的DRL，指出Gimoti新药申请（NDA）初步审查存在某些缺陷；4月1日收到CRL，FDA决定目前不能批准该NDA，并提出重新提交时需解决的两个问题，分别与临床药理学和产品质量/设备质量有关[122][123] - 临床药理学问题是关键PK研究中不到5%的Gimoti给药剂量受试者Cmax较低，FDA建议进行根本原因分析和制定缓解策略，并要求提供三批商业产品的数据[124] - 若无法成功完成Gimoti的开发并获得监管批准，公司将缩减活动，可能清算、解散或终止运营[125] - 公司于2018年6月提交Gimoti新药申请，2019年4月1日收到FDA完整回应函，需解决相关问题后重新提交[135] - 若Gimoti营销获批延迟、受限或被拒，将影响公司产品销售和营收能力[135] - 若FDA反对Gimoti产品名称，公司需更换名称，可能损失商标利益并增加资源投入[137] 公司运营与持续经营情况 - 公司自成立以来持续亏损且经营活动现金流为负，预计在可预见的未来将继续产生净亏损，对其持续经营能力存在重大疑虑[25] - 基于当前运营计划，公司现有现金及现金等价物，包括2019年4月出售普通股的净收益，足以支持其运营至2020年第一季度；若Gimoti获FDA批准，额外资金可能将公司的现金储备延长至2020年下半年[26] - 公司依赖合同研究组织（CROs）、顾问、第三方制造商以及第三方销售和营销组织，若这些合作方无法继续提供支持，可能对Gimoti的开发和商业化产生重大不利影响[31][32][33] - 公司无获批产品，未产生产品销售收入，主要通过出售可转换优先股、银行贷款和普通股融资，自成立以来每年均有亏损，预计未来几年仍会有重大开支和运营亏损[80] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物约400万美元，4月出售普通股净得约450万美元，现有资金预计可支持运营至2020年第一季度[81] - 若Gimoti获FDA批准，NGP的营运资金贷款和信贷协议可能使公司现金储备延长至2020年下半年，但仍可能需筹集额外资金[82] - 未来几年公司预计持续产生费用并增加运营亏损，近期将开展应对CRL问题、继续Gimoti的上市前活动等工作[106] - 研发费用主要包括临床试验和监管相关成本、与合同研究组织等的协议费用、制造和稳定性测试成本及员工相关费用，目前所有研发费用均与Gimoti开发有关[85][86] - 一般及行政费用主要包括薪资及相关福利、专业费用等，预计未来会因业务扩张等因素增加[90] - 其他收入主要包括认股权证负债公允价值的变动，2018年3月认股权证修订后，认股权证不再作为负债核算和重新估值[91] - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，现有现金及现金等价物预计可支持运营至2020年第一季度，若Gimoti获FDA批准，资金可支持至2020年下半年[104] - 未来资金需求取决于多种因素，如额外临床试验的需求、应对FDA问题的成本、获得监管批准的结果和成本等[131][133] - 截至2019年3月31日，公司未参与任何表外安排相关的未合并实体或金融合作[111] - 2019年第一季度公司业务日常流程外，合同义务信息无重大变化，市场风险无重大变化，财务报告内部控制无重大影响的变化，也无重大法律诉讼[112][114][117][119] - 公司现有资金预计可支撑运营至2020年第一季度，若Gimoti获批，资金可支撑至2020年下半年[140] - 公司自成立以来持续亏损，独立注册会计师在2018年财报中对公司持续经营能力表示怀疑[139] - 公司业务完全依赖Gimoti成功，若无法获得资金，可能需缩减活动或清算业务[140] 认股权证与权证相关情况 - 2018年3月，公司与认股权证持有人进行了认股权证修订，修订后认股权证不再作为负债列于资产负债表，而是按公允价值调整并重新分类至额外实收资本[34] - 2018年3月，权证修订后，2,449,129股普通股的权证不再分类为负债，产生约43.3万美元净收益，约330万美元从权证负债重分类为额外实收资本[55] - 2018年9月，84,000股普通股的权证到期并取消[56] - 2018年3月公司进行认股权证修订，剩余2,449,129股普通股认股权证不再归类为负债，产生约43.3万美元收益，约330万美元从认股权证负债重新分类为额外实收资本[103] 租赁准则相关情况 - 2019年1月1日，公司采用新租赁准则，记录使用权资产和租赁负债约13.6万美元；2019年和2018年3月31日止三个月租金费用分别约为3.8万美元和3.5万美元[44][47] 股票出售情况 - 2018年3月31日止三个月，公司按协议出售268,870股普通股，净收益约54.5万美元；2019年3月31日止三个月，出售450,000股，净收益约63.6万美元；2019年4月，出售5,384,117股，净收益约450万美元[50] - 2018年公司通过FBR销售协议出售1,985,054股普通股，净收益约460万美元；2019年第一季度出售450,000股，净收益约63.6万美元；2019年4月出售5,384,117股，净收益约450万美元[98] - 截至2019年4月30日，公司已通过FBR销售协议出售约1000万美元普通股，还可出售最高1600万美元[145] 与NGP合作协议情况 - 2019年1月5日，公司与NGP签订商业服务协议，若Gimoti获FDA批准，NGP将管理销售团队，公司保留所有权和多项职责，保留超80%产品利润，NGP获中高个位数百分比服务费用[61][62] - NGP为公司提供营运资金贷款，用于特定商业化成本，仅从正贡献利润中偿还，若NGP因特定原因终止协议，贷款将全额豁免[63][78] - NGP在Gimoti NDA获批后提供最高500万美元的信贷额度，期限最长9个月，收取低个位数百分比的净销售额作为信贷费用，累计费用不超借款本金两倍[64][79] - NGP协议期限为Gimoti商业发布后五年，之后公司将收回100%产品销售权，每年周年后30天内，若净销售额未达阈值，双方可终止协议[65] - 若公司从第三方批发分销商获得超250万美元的Gimoti采购融资，NGP不再提供信贷额度[64][79] - 公司与NGP签订商业服务协议，NGP管理销售团队推广Gimoti，公司保留Gimoti NDA所有权及相关责任，保留超80%产品利润，NGP获中高十几的产品利润作为服务费[76][77] 公司其他事项 - 公司修订并重述了公司章程和细则[153] - 公司与Novos Growth, LLC于2019年1月5日签订商业服务协议，并于2月28日进行首次修订[153] - 公司首席执行官和首席财务官进行相关认证[153] - 报告包含多种XBRL相关文档[153] - 公司报告由David A. Gonyer和Matthew J. D'Onofrio代表签署[159] - 签署日期为2019年5月8日[160]