公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司总资产为1.66136亿美元，较2018年12月31日的1.74399亿美元下降4.74%[8] - 2019年第一季度，公司净亏损1855.5万美元，较2018年同期的1053万美元亏损扩大76.21%[9] - 2019年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.39美元，较2018年同期的0.22美元增加77.27%[9] - 截至2019年3月31日，公司普通股发行及流通数量为4794.9694万股，较2018年12月31日的4794.4486万股增加0.01%[8] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2592.4万美元，较2018年12月31日的1875万美元增长38.26%[8] - 2018年年底，公司调整2018年3月31日和6月30日季度报告金额，3月31日基础收入减少206.7万美元，运营亏损和净亏损增加206.7万美元，摊薄后每股亏损增加0.04美元；6月30日基础收入减少54.3万美元，运营亏损和净亏损增加54.3万美元，摊薄后每股亏损增加0.01美元[18] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为6830万美元，净资产为1.178亿美元；2019年第一季度运营现金流出为1510万美元[20] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为6830万美元和8500万美元[63] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司营运资金分别为5030万美元和6850万美元[64] - 自成立以来，公司累计亏损4.29亿美元，预计未来几年仍将亏损[67] - 2019年第一季度净亏损为1860万美元，每股基本和摊薄亏损0.39美元；2018年同期净亏损为1050万美元，每股基本和摊薄亏损0.22美元[62] 公司费用相关数据关键指标变化 - 2019年第一季度，公司研发费用为1173.7万美元，较2018年同期的816.2万美元增长43.80%[9] - 2019年第一季度，公司管理费用为565.9万美元，较2018年同期的287.8万美元增长96.63%[9] - 2019年第一季度研发支出为1170万美元，2018年同期为820万美元，增加350万美元[59] - 2019年第一季度折旧和摊销为170万美元，2018年同期为20万美元，增加150万美元[61] - 2019年第一季度一般及行政费用为570万美元，2018年同期为290万美元，增加280万美元[69] 公司现金流相关数据关键指标变化 - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1507.8万美元，较2018年同期的408.2万美元增加269.38%[12] - 2019年第一季度，公司投资活动净现金流入为2277.4万美元，而2018年同期为净现金流出350.2万美元[12] - 2019年第一季度，公司融资活动净现金流入为2.8万美元，较2018年同期的182.9万美元下降98.47%[12] 公司股权及期权相关数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司有5696353份期权和1820686份认股权证因具反摊薄效应未纳入每股收益计算；2018年3月31日，有5807531份期权和2838576份认股权证未纳入计算[17] - 2019年第一季度股票期权补偿费用为210.3万美元，2018年同期为190万美元；限制性普通股补偿费用均为17.2万美元[34][37] - 2019年第一季度授予20.1万份股票期权，加权平均公允价值为5.29美元，加权平均行权价格为6.69美元；2018年同期授予64.5万份，加权平均公允价值为10.83美元，加权平均行权价格为13.72美元[36] - 2019年第一季度预计波动率为109%，预计期限为5年，无风险利率为2.46%，预期股息收益率为0%；2018年同期预计波动率为109%，预计期限为5年，无风险利率为2.37%，预期股息收益率为0%[35] 公司资产相关数据关键指标变化 - 2019年1月1日起，公司采用ASC 842，记录了890万美元的使用权资产和890万美元的租赁负债，对2019年3月31日净资产影响不大[21] - 截至2019年3月31日，公司持有的美国政府和机构证券及国债等可供出售投资为4238.7万美元，2018年12月31日为6621.8万美元[23] - 截至2019年3月31日，许可技术原值为4485.9万美元，累计摊销316.2万美元，净值为4169.7万美元；2018年12月31日净值为4304.2万美元[27] - 截至2019年3月31日，无形资产剩余的摊销费用预计2019年剩余时间为403.3万美元，2020 - 2023年每年为537.8万美元，之后为1615.2万美元，总计4169.7万美元；2019年和2018年第一季度许可技术摊销分别为134.5万美元和8.7万美元[28] - 截至2019年3月31日，短期投资按公允价值计量为4238.7万美元，属于公允价值层次的第2级；许可技术净值4169.7万美元、商誉3246.6万美元属于第3级；2018年12月31日，短期投资为6621.8万美元，属于第2级，许可技术净值4304.2万美元、商誉3246.6万美元属于第3级[33] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 2019年第一季度经营租赁成本为28.9万美元，可变租赁成本为7.3万美元，短期租赁成本为4.7万美元[42] - 截至2019年3月31日，未折现经营租赁付款总额为1181.3万美元，经营租赁负债现值为861.7万美元，加权平均剩余租赁期限为82个月，加权平均折现率为9.6%[43] 公司业务合作及项目相关情况 - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，需支付2000万美元预付款，1000万美元已付，1000万美元将于2019年11月4日支付；还需支付总计1亿美元年费，其中2000万美元有保证；REGENXBIO还有权获得最高6000万美元商业里程碑付款及低两位数特许权使用费[24] - 公司有三项临床开发项目，分别为EB - 101、ABO - 101和ABO - 102，还有一系列早期项目，专注于罕见严重疾病[53] - 公司利用新型AIM™载体技术平台研发下一代AAV基因疗法[54] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的先进设施建立了符合cGMP的临床规模基因和细胞疗法制造能力[55] - 公司通过授权和战略合作伙伴关系建立更多基因和细胞疗法业务[56] - 公司致力于维护和扩大知识产权组合，为项目各方面寻求专利权利[57] - 公司与基金会合作可获最高1390万美元赠款，截至2019年3月31日已收到570万美元[58][66] 公司收入相关数据关键指标变化 - 2019年第一季度基金会收入为0，2018年同期为50万美元；2019年第一季度MuGard特许权使用费收入为0，2018年同期为10万美元[58][59] 公司法律及制度相关情况 - 公司面临多起法律诉讼，包括股东衍生诉讼和仲裁纠纷[81][83] - 公司重新制定了公司章程[86] - 公司修订并重新制定了细则，参考2019年3月18日提交的10 - K表格[86] 公司人事及报告相关情况 - 2019年1月8日公司与Christine Berni Silverstein签订聘用函，参考2019年1月10日提交的8 - K表格[86] - 2019年1月8日公司与João Siffert, M.D.签订聘用函，参考2019年2月13日提交的8 - K表格[86] - 公司提供了首席执行官和首席财务官根据1934年《证券交易法》规则13a - 14(a)的认证[86] - 公司提供了根据2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第906条通过的18 U.S.C.第1350条的认证[86] - 公司提供了截至2019年3月31日季度的10 - Q季度报告中以XBRL格式呈现的材料[86] - 报告于2019年5月10日由执行董事长Steven H. Rouhandeh和首席财务官Christine Silverstein签署[90]