现金及现金等价物变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为4260.9万美元，较2018年12月31日的1875万美元增长127.25%[10] - 截至2019年6月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资6250万美元，净资产1.072亿美元[24] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为6250万美元和8500万美元[74] 净亏损情况 - 2019年第二季度，公司净亏损2392.4万美元，较2018年同期的1224.3万美元亏损扩大95.41%[11] - 2019年上半年，公司净亏损4247.9万美元，较2018年同期的2277.3万美元亏损扩大86.54%[11] - 2019年上半年净亏损4247.9万美元，2018年同期为2277.3万美元[16] - 2019年二季度净亏损2390万美元，每股基本和摊薄亏损0.49美元，2018年同期净亏损1220万美元，每股基本和摊薄亏损0.26美元；上半年净亏损4250万美元，每股基本和摊薄亏损0.88美元，2018年同期净亏损2280万美元，每股基本和摊薄亏损0.48美元[68][72] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损4.527亿美元[77] 总资产与总负债变化 - 截至2019年6月30日，公司总资产为1.5941亿美元，较2018年12月31日的1.74399亿美元下降8.6%[10] - 截至2019年6月30日，公司总负债为5225万美元，较2018年12月31日的4035.4万美元增长29.48%[10] 研发费用变化 - 2019年第二季度，公司研发费用为1630.7万美元，较2018年同期的791.6万美元增长106%[11] - 2019年上半年，公司研发费用为2804.4万美元，较2018年同期的1607.8万美元增长74.43%[11] - 2019年二季度研发支出1630万美元，较2018年同期的790万美元增加840万美元；上半年研发支出2800万美元，较2018年同期的1610万美元增加1190万美元[65][69] 每股亏损变化 - 2019年第二季度，公司基本和摊薄后每股亏损0.49美元，较2018年同期的0.26美元亏损扩大88.46%[11] - 2019年上半年，公司基本和摊薄后每股亏损0.88美元，较2018年同期的0.48美元亏损扩大83.33%[11] 经营、投资、融资活动净现金情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为3032万美元，2018年同期为1310.4万美元[16] - 2019年上半年投资活动净现金提供量为4169.4万美元，2018年同期为净现金使用量7677.5万美元[16] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为1303.5万美元，2018年同期为239.9万美元[16] 会计政策变更 - 2019年1月1日起采用ASC 842，记录使用权资产和租赁负债各890万美元[27] 可供出售投资及短期投资变化 - 截至2019年6月30日，可供出售投资中美国政府和机构证券及国债为1990.3万美元，2018年12月31日为6621.8万美元[29] - 2019年6月30日短期投资为1990.3万美元，2018年12月31日为6621.8万美元[40] 许可协议及许可技术情况 - 2018年11月与REGENXBIO签订许可协议，需支付2000万美元预付款，已支付1000万美元，剩余1000万美元于2019年11月4日支付[30] - 截至2019年6月30日，许可技术净值为3876.5万美元，2018年12月31日为4304.2万美元[33] - 2019年和2020年许可技术估计摊销费用分别为258.7万美元和516.7万美元[34] - 2019年6月30日许可技术净值为3876.5万美元，2018年12月31日为4304.2万美元[40] 商誉情况 - 2019年6月30日商誉价值为3246.6万美元，与2018年12月31日持平[40] 基于股票的期权及受限普通股补偿费用 - 2019年3 - 6月研发和行政的基于股票的期权补偿费用分别为204.1万美元和174万美元，2018年同期为174.4万美元和282.9万美元[41] - 2019年3 - 6月研发和行政的受限普通股补偿费用分别为0和25万美元，2018年同期为0和34.4万美元[44] 授予期权相关参数 - 2019年授予期权的预期波动率为108%，预期期限为5年，无风险利率为2.21% - 2.24%，预期股息收益率为0% [42] - 2019年3 - 6月授予期权加权平均数量分别为118.389万份和138.489万份，行使价格分别为6.86美元和6.84美元，授予日公允价值分别为5.39美元和5.37美元[43] 经营租赁成本及负债情况 - 2019年3 - 6月经营租赁成本分别为43.4万美元和72.3万美元，可变租赁成本分别为8.6万美元和15.9万美元，短期租赁成本分别为3.4万美元和8.1万美元[48] - 截至2019年6月30日，未折现的经营租赁付款总额为1139.2万美元，经营租赁负债现值为840.1万美元[49] - 经营租赁的加权平均剩余租赁期限为79个月，加权平均折现率为9.6% [49] 业务收入情况 - 公司与九个Sanfilippo基金会合作，获最高约1390万美元资助用于基因疗法研发，截至2019年6月30日累计收到570万美元，2019年二季度和上半年基础收入均为0，2018年二季度为30万美元，上半年为70万美元[64][68] - 公司将MuGard授权给AMAG和Norgine，2019年二季度和上半年专利收入均为0，2018年二季度为10万美元，上半年为10万美元[65][69] 一般及行政费用变化 - 2019年二季度一般及行政费用为560万美元，较2018年同期的460万美元增加100万美元；上半年为1130万美元，较2018年同期的750万美元增加380万美元[66][70] 折旧和摊销费用变化 - 2019年二季度折旧和摊销为210万美元，较2018年同期的30万美元增加180万美元；上半年为370万美元，较2018年同期的50万美元增加320万美元[67][71] 营运资金变化 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司营运资金分别为3940万美元和6850万美元，2019年上半年营运资金减少主要因经营活动使用现金3030万美元[75] 普通股出售情况 - 2018年8月17日公司与Jefferies LLC达成公开市场销售协议，可出售最高1.5亿美元普通股，2019年二季度和上半年出售1658677股，获1260万美元收益[76] 公司研发项目情况 - 公司有四个临床开发项目，还有多个早期阶段项目，正研发下一代基于AAV的基因疗法，在俄亥俄州克利夫兰建立了cGMP临床规模制造能力[58][59][60] 股东诉讼情况 - 2018年1月18日，股东William Mahon要求检查公司特定账簿和记录，目的是调查2015 - 2017财年非员工董事会成员过高薪酬问题[92] - 2018年9月17日，股东Francisco Dos Ramos在特拉华州衡平法院提起股东派生诉讼，指控董事会在2015 - 2017财年批准过高薪酬[92] - 2018年11月28日，股东William Mahon在美国特拉华州地区法院提起股东派生诉讼，指控与之前类似[92] - 2019年5月2日，地区法院批准Mahon诉讼的和解协议[93] - 2019年8月6日，Dos Ramos诉讼原告自愿撤诉，8月7日衡平法院下达驳回令[93] 其他诉讼情况 - 2018年10月22日，EB Research Partnership指控公司违反2016年7月协议，拒绝解除特定股票交易限制[94] - 2019年5月15日，仲裁员作出有利于公司的裁决，判定协议因缺乏对价而无效[94] 公司内部控制情况 - 截至2019年6月30日，公司披露控制和程序有效[89] - 2019年第二季度，公司财务报告内部控制无重大变化[90] 普通股发行及流通数量变化 - 截至2019年6月30日，公司普通股发行及流通数量为4924.9497万股，较2018年12月31日的4794.4486万股增长2.72%[10]