公司总收入变化 - 2019年9月30日，公司总收入为0美元，2018年同期为251.6万美元[7] 各项费用变化 - 2019年研发费用为1091.7万美元，2018年为1315万美元；2019年前三季度为3896.1万美元，2018年同期为2922.8万美元[7] - 2019年一般及行政费用为470万美元，2018年为497万美元；2019年前三季度为1597.1万美元，2018年同期为1247.5万美元[7] - 2019年折旧及摊销费用为203.2万美元，2018年为50.5万美元；2019年前三季度为574.7万美元，2018年同期为96.9万美元[7] - 2019年总费用为1764.9万美元，2018年为1862.5万美元；2019年前三季度为6067.9万美元，2018年同期为4267.2万美元[7] 运营及净亏损变化 - 2019年运营亏损为1764.9万美元，2018年为1691.6万美元；2019年前三季度为6067.9万美元，2018年同期为4015.6万美元[7] - 2019年净亏损为1737.2万美元，2018年为1641.9万美元；2019年前三季度为5985.1万美元，2018年同期为3919.2万美元[7] - 2019年9月30日与2018年9月30日相比，净亏损从39,192,000美元增至59,851,000美元[11] 利息及杂项收入变化 - 2019年利息及杂项收入为27.7万美元，2018年为50万美元；2019年前三季度为82.8万美元，2018年同期为97.3万美元[7] 每股亏损及流通股数变化 - 2019年基本及摊薄后每股普通股亏损为0.35美元，2018年为0.34美元；2019年前三季度为1.22美元，2018年同期为0.83美元[7] - 2019年基本及摊薄后普通股加权平均流通股数为4972.1753万股，2018年为4779.4394万股；2019年前三季度为4888.3883万股，2018年同期为4738.8833万股[7] 股东权益及股本相关 - 2017年12月31日，公司普通股数量为46,888,108股，股本金额为469,000美元，股东权益总额为170,098,000美元[8] - 2018年1月1日，ASC 606累计效应调整使累计亏损减少6,275,000美元，股东权益增加6,275,000美元[8] 现金流量相关 - 2019年9月30日，经营活动净现金使用量为48,574,000美元，2018年为22,144,000美元[11] - 2019年9月30日，投资活动净现金提供量为60,922,000美元，2018年为使用87,205,000美元[11] - 2019年9月30日，融资活动净现金提供量为17,375,000美元，2018年为5,478,000美元[11] - 2019年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为49,033,000美元，2018年为34,159,000美元[11] 公司业务性质及状态 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对危及生命的罕见遗传病的基因和细胞疗法[12] - 公司主要致力于研发，自成立以来一直处于重大亏损状态[12] 期权和认股权证情况 - 截至2019年9月30日，有669.798万份期权和182.0686万份认股权证因具有反摊薄效应未纳入每股收益计算，2018年同期分别为599.9544万份和222.0687万份[15] 财报调整情况 - 2018年对第一、二季度财报进行调整，第一季度基础收入减少206.7万美元，运营亏损和净亏损增加206.7万美元，摊薄后每股亏损增加0.04美元；第二季度基础收入减少54.3万美元，运营亏损和净亏损增加54.3万美元，摊薄后每股亏损增加0.01美元[16] 公司财务指标综合情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4790万美元，净资产为9610万美元，前九个月运营现金流出4860万美元[18] 准则采用影响 - 2019年1月1日采用ASC 842准则，记录了890万美元的使用权资产和890万美元的租赁负债，对净资产影响不重大[19] 可供出售证券情况 - 截至2019年9月30日，可供出售的美国政府和机构证券及国债为0，2018年12月31日为6621.8万美元[21] 许可协议情况 - 2018年11月4日与REGENXBIO签订许可协议，支付2000万美元预付款，后续需支付1亿美元年费，潜在商业里程碑付款最高6000万美元及低两位数到低十几的特许权使用费[22] - 2019年11月1日修改许可协议，将原定于2019年11月4日支付的1000万美元改为300万美元和2020年4月1日支付的800万美元[23] 仲裁及费用情况 - 2019年5月15日因仲裁决定取消向EBRP和EBMRF发行的股票，财务报表冲回许可技术，产生36.7万美元非现金费用[24] 许可技术相关 - 截至2019年9月30日，许可技术净值为3747.1万美元，2018年12月31日为4304.2万美元，2019年前九个月摊销费用为393.1万美元，2018年同期为26万美元[25][26] - 截至2019年9月30日，许可技术和商誉按公允价值计量的非经常性资产分别为3747.1万美元和3246.6万美元，许可技术产生36.7万美元损失[32] 薪酬费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，基于期权的薪酬费用分别为182.6万美元和249.9万美元、560.7万美元和707.2万美元[33] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，基于受限普通股的薪酬费用分别为9.8万美元和17.2万美元、34.8万美元和51.6万美元[36] 授予期权相关参数 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的预期波动率分别为103%和109%、108%和109%[34] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的预期期限分别为6.25年和5.00年、5.09年和5.00年[34] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的无风险利率分别为1.83%和2.78%、2.21%和2.54%[34] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，授予期权的预期股息收益率均为0%[34] 经营租赁相关 - 2019年截至9月30日的三个月和九个月，经营租赁成本分别为43.4万美元和115.7万美元[39] - 截至2019年9月30日，经营租赁付款总额的未折现金额为1096.9万美元，现值为817.8万美元[40] - 经营租赁的加权平均剩余租赁期限为76个月，加权平均折现率为9.6%[40] 汇率及利率影响 - 公司业务和财务结果不受货币汇率和利率波动的重大影响，不使用衍生金融工具进行交易或投机[78]