疾病发病率与患病率 - 公司估计美国RDEB发病率为每百万例出生95例，其中3%为RDEB - GS，患病率为700 - 4000名患者，最可能为2500名患者[21] - MPS III（所有四种类型合计）发病率估计为每70000例出生中有1例[29] - 美国约每10万例活产中有2 - 4例受NCLs影响，芬兰约每12500人中有1人受影响[45] - 囊性纤维化在美国至少影响3万人，每年新增900 - 1000例诊断病例[50] - 80%的遗传性眼部疾病发生在光感受器中[51] 疾病相关费用与患者情况 - RDEB患者每年仅伤口敷料费用在4000 - 245000美元之间[26] - RDEB - GS和RDEB - GO患者在30岁时死亡概率分别是普通人群的20倍和5倍[20] - RDEB - GS和RDEB - GO患者平均每人有8处慢性复发性伤口，多数伤口面积>20cm，慢性伤口平均面积>100cm²，复发性伤口平均面积约26cm²[22] 产品临床试验情况 - EB - 101已完成的I/II期研究显示，大的慢性伤口有显著且持久的愈合效果，随访长达五年[27] - EB - 101的III期临床试验VIITAL™研究将评估10 - 15名接受治疗的患者，主要终点是治疗三个月后伤口愈合>50%的比例[28] - 截至2019年11月，MPS IIIA的ABO - 102一期/二期研究有14名患者接受治疗，队列1随访40 - 43个月，队列2随访32 - 35个月，队列3随访13 - 29个月[35] - 截至2019年11月，MPS IIIB的ABO - 101一期/二期研究有7名患者接受治疗，队列1随访11 - 24个月，队列2随访0 - 7个月[39] - ABO - 202治疗CLN1疾病的研究中，联合静脉和鞘内给药比单独鞘内给药使有症状动物的生存疗效提高超50%[43] 公司项目与能力建设 - 公司有三个临床开发项目，分别是EB - 101、ABO - 101和ABO - 102，还有多个处于不同开发阶段的项目[12] - 公司在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP的临床规模基因和细胞疗法制造能力[14] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的Elisa Linton中心完成了26000多平方英尺制造扩建计划的前两个阶段，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺GMP库存控制空间[54] - 公司于2016年从北卡罗来纳大学教堂山分校获得第一代新型AAV衣壳库的许可[53] - 公司为治疗RDEB的自体细胞替代疗法（EB - 101）提升了内部制造能力[55] - 公司建立并维持与第三方公司的合同制造和测试合作关系，以满足工艺和分析开发需求[57] - 公司为商业化EB - 101，正努力提交生物制品许可申请以支持其在俄亥俄州克利夫兰工厂的商业制造[61] 公司专利许可情况 - 公司已获得全国儿童医院关于MPS IIIA和IIIB的AAV疗法专利申请独家许可，美国相关专利预计2031 - 2032年到期[65] - 公司获得内布拉斯加大学医学中心和俄亥俄州创新基金会关于CLN3疾病的国际专利家族独家许可，美国相关专利预计2035年到期[67] - 公司从斯坦福大学获得治疗RDEB的专利家族许可，美国相关专利预计2037年到期，还提交了美国临时专利申请[68] - 公司获得北卡罗来纳大学教堂山分校关于AIM™衣壳的国际专利家族独家许可，'110专利预计2036年11月6日到期，'743专利预计2035年11月20日到期[69] - 公司从北卡罗来纳大学教堂山分校获得针对CLN1疾病的专利组合许可，美国相关专利预计2037年到期[70] - 公司为支持Rett综合征基因治疗研究项目，从北卡罗来纳大学教堂山分校和爱丁堡大学获得专利申请许可[71] - 公司与REGENXBIO达成许可协议，支付2000万美元前期费用，后续需支付1亿美元年费，REGENXBIO有资格获得最高6000万美元商业里程碑付款及低两位数到低十几的净销售特许权使用费[73] - 公司将适时探索支持所有许可组合专利期限延长的策略[74] 美国生物制品审批流程与法规 - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND、经IRB批准、进行人体临床试验、提交BLA、通过FDA预批准检查、可能接受FDA审计及支付用户费用等流程[77][79] - 2020财年，需临床数据的申请（如BLA）用户费为2942965美元，PDUFA还征收325424美元的年度计划费，小企业首次申请可免申请费，孤儿药产品候选者的BLA一般不收取用户费[100] - FDA需在收到BLA后60天内确定其是否基本完整，才会接受归档[101] - FDA目标是在接受标准BLA归档后10个月内审查90%，优先BLA在6个月内审查90%并作出审查决定，若在PDUFA目标日期前三个月内提供额外信息，审查过程和目标日期可延长三个月[107] - 罕见病药物若影响美国少于20万人，可申请孤儿药认定，首个获FDA批准的孤儿药有7年市场独占期[108][109] - 生物制品制造商须遵守cGMP法规，国内外生产机构需向FDA注册并提供信息，可能接受政府定期突击检查[96] - 公司须在15个日历日内提交严重和意外不良事件等的IND安全报告，7个日历日内通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应[91] - 基因疗法临床试验，FDA建议观察受试者潜在延迟不良事件15年，包括至少5年年度检查和10年年度询问[94] - 符合特定条件的生物制品候选者可申请Fast Track、突破疗法指定、优先审查和加速批准等加速开发和审查计划[111][113][114][115] - PREA要求BLA或其补充文件包含生物制品候选者在相关儿科亚群的安全性和有效性数据，除非有孤儿药认定，FDA可批准延期提交或全部/部分豁免[99] - FDA审查BLA时会确定是否需要REMS，若需要，BLA申办者须提交建议的REMS，否则FDA不会批准BLA[102] - 美国《21世纪治愈法案》授权FDA加速再生先进疗法产品的审查和批准[117] - 美国生物制品获批后需遵守严格的FDA法规，包括cGMP要求、报告偏差、记录保存等[119] - 美国专利期限可根据《药品价格竞争和专利期限恢复法案》最多延长5年，但剩余期限不得超过产品批准日期起14年[122] - 美国儿科独占权可在现有监管独占期基础上额外增加6个月的营销保护[124] - 美国参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，获批需在12年后[126] - 美国《21世纪治愈法案》为特定罕见儿科疾病药物的优先审查凭证计划重新授权4年[128] - 公司在产品开发、审批及获批后任何阶段未遵守美国要求，可能面临行政或司法的民事或刑事诉讼[121] 欧盟药品法规 - 欧盟创新药品获批后享有8年数据独占期和10年市场独占期，最多可延长至11年[136] - 欧盟孤儿药产品可获得10年市场独占期，进行儿科试验可额外获得2年，也可能缩短至6年[137][138] - 欧盟新的《临床试验条例》将取代现行的《临床试验指令》，旨在简化和优化临床试验审批[141] 公司人员与办公信息 - 截至2020年3月9日，公司有88名全职员工[160] - 公司主要行政办公室位于纽约美洲大道1330号33层[157] 公司历史变更 - 公司于1974年在怀俄明州成立，名为Chemex Corporation，1983年更名为Chemex Pharmaceuticals, Inc. [158] - 公司于1989年6月30日将注册地从怀俄明州变更为特拉华州[158] - 公司于1996年与Access Pharmaceuticals, Inc.合并，并更名为Access Pharmaceuticals, Inc. [158] - 公司于2014年10月24日更名为PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc. [158] - 公司于2015年5月15日收购Abeona Therapeutics LLC，并于6月19日更名为Abeona Therapeutics Inc. [158] 公司薪酬费用 - 2019、2018和2017年12月31日止年度，公司确认的股票期权薪酬费用分别约为730万美元、820万美元和460万美元[409] - 2019、2018和2017年12月31日止年度，公司确认的限制性股票薪酬费用分别约为90万美元、70万美元和130万美元[409] 公司信息发布 - 公司将年度报告等文件免费发布在网站www.abeonatherapeutics.com上[161]