财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4015.5万美元，较2019年12月31日的1.29258亿美元减少[8] - 2020年第一季度短期投资为7588.7万美元，2019年末无短期投资[8] - 截至2020年3月31日，公司总资产为1.75003亿美元，较2019年12月31日的2.23382亿美元有所下降[8] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为4126.5万美元，2019年同期为2703.4万美元[12] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.16亿美元，净资产为1.324亿美元[17] - 截至2020年3月31日，可供出售的美国政府和机构证券及国债为7588.7万美元，2019年12月31日为0 [30] 财务数据关键指标变化 - 负债与权益类 - 2020年第一季度公司总负债为4262.6万美元，较2019年末的4495.2万美元减少[8] - 2020年第一季度公司股东权益为1.32377亿美元，较2019年末的1.7843亿美元减少[8] 财务数据关键指标变化 - 营收与费用类 - 2020年第一季度公司无营收，2019年同期也无营收[9] - 2020年第一季度公司总费用为4821.1万美元，较2019年同期的1905.4万美元大幅增加[9] - 2020年第一季度公司净亏损为4815.9万美元，较2019年同期的1855.5万美元增加[9] - 2020年第一季度基本和摊薄后每股亏损为0.52美元，2019年同期为0.39美元[9] - 2020年第一季度综合亏损为4777.3万美元，2019年同期为1855.5万美元[9] - 2020年第一季度净亏损4815.9万美元，2019年同期为1855.5万美元[12] - 2020年第一季度，公司记录了3290万美元的非现金减值费用[33] - 2020年第一季度和2019年第一季度，许可技术摊销分别为129.4万美元和134.5万美元[35] - 2020年第一季度和2019年第一季度，股票期权补偿费用分别为125.6万美元和210.3万美元[40] - 2020年第一季度和2019年第一季度，限制性股票补偿费用分别为46.4万美元和17.2万美元[43] - 2020年第一季度和2019年第一季度，经营租赁成本分别为43.4万美元和28.9万美元[45] 财务数据关键指标变化 - 现金流量类 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1323.2万美元，2019年同期为1507.8万美元[12] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为7587.1万美元，2019年同期为提供2277.4万美元[12] - 2020年第一季度融资活动净现金为0，2019年同期为提供2.8万美元[12] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 2020年第一季度未将70,000份认股权证和6,690,814份股票期权计入摊薄每股净亏损计算，2019年同期为1,820,686份认股权证和5,696,353份股票期权[29] 业务线数据关键指标变化 - 许可协议 - 2018年11月4日，公司与REGENXBIO签订许可协议，获得独家全球许可权，代价包括总计1.8亿美元的费用和净销售额的特许权使用费[31] - 2019年11月1日，公司对原许可协议进行修订，更改了部分付款安排[31] - 公司未在2020年4月1日支付800万美元费用，许可协议于2020年5月2日终止，REGENXBIO仍应获得总计2800万美元[32] - 截至2020年3月31日，许可技术净值为196.8万美元，2019年12月31日为3617.8万美元[34] 业务线数据关键指标变化 - 股票期权授予 - 2020年第一季度授予期权117.5927万份，加权平均行使价格为1.45美元，授予日公允价值为1.21美元；2019年第一季度授予20.1万份，行使价格为6.69美元，公允价值为5.29美元[42] 业务线数据关键指标变化 - 经营租赁 - 截至2020年3月31日，经营租赁负债现值为771.5万美元，未折现总额为1012.2万美元[46] 业务线数据关键指标变化 - 合同承诺 - 截至2020年3月31日，公司与合同制造商的剩余承诺金额为630万美元，预计2020年全部支出[47]