现金及现金等价物与短期投资情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1454.2万美元，较2019年12月31日的1.29258亿美元减少[8] - 截至2020年6月30日，公司短期投资为9333.7万美元，2019年12月31日无此项[8] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.079亿美元，净资产为1.211亿美元[16] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资可支持未来12个月运营，但未来开展研发活动需额外资金[18] 研发费用情况 - 2020年第二季度，公司研发费用为610.9万美元，2019年同期为1630.7万美元[9] - 2020年上半年，公司研发费用为1292.7万美元，2019年同期为2804.4万美元[9] 净亏损情况 - 2020年第二季度，公司净亏损为1301万美元，2019年同期为2392.4万美元[9] - 2020年上半年，公司净亏损为6116.9万美元，2019年同期为4247.9万美元[9] - 2020年上半年净亏损6116.9万美元，2019年同期为4247.9万美元[11] 每股亏损情况 - 2020年第二季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.14美元，2019年同期为0.49美元[9] - 2020年上半年，公司基本和摊薄后每股亏损为0.66美元，2019年同期为0.88美元[9] 应付账款情况 - 截至2020年6月30日，公司应付账款为197.9万美元，较2019年12月31日的376.3万美元减少[8] 累计亏损情况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为5.47639亿美元，较2019年12月31日的4.8647亿美元增加[8] 经营活动现金流出情况 - 2020年上半年，公司经营活动现金流出为2270万美元[11][16] 非现金许可技术减值费用情况 - 2020年上半年非现金许可技术减值费用为3291.6万美元，2019年同期无此项费用[11] 折旧和摊销费用情况 - 2020年上半年折旧和摊销费用为289.9万美元，2019年同期为371.5万美元[11] 股票期权薪酬费用情况 - 2020年上半年股票期权薪酬费用为283.4万美元，2019年同期为378.1万美元[11] - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月的基于股票期权的薪酬费用分别为157.8万美元、167.8万美元、283.4万美元和378.1万美元[41] 限制性股票薪酬费用情况 - 2020年上半年限制性股票薪酬费用为65.1万美元，2019年同期为25万美元[11] 投资活动净现金情况 - 2020年上半年投资活动净现金使用为9408万美元，2019年同期为提供4169.4万美元[11] 融资活动净现金情况 - 2020年上半年融资活动净现金提供为193.3万美元，2019年同期为1303.5万美元[11] 公司业务项目情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发基因和细胞疗法治疗危及生命的罕见遗传病，主要项目有EB - 101、ABO - 102、ABO - 101等[12] 普通股流通情况 - 截至2020年6月30日，公司有84,781,241股普通股流通在外[27] 潜在稀释证券数量情况 - 2020年和2019年各期间未计入稀释每股净亏损计算的潜在稀释证券数量分别为：2020年3个月7,810,596股、2019年3个月8,747,467股、2020年6个月7,810,596股、2019年6个月8,747,467股[28] 可供出售债务证券情况 - 截至2020年6月30日，公司持有的可供出售债务证券（美国政府和机构证券及国债）为93,337,000美元，摊余成本为93,204,000美元[29] 许可协议仲裁情况 - 公司与REGENXBIO的许可协议原费用总计1.8亿美元，2020年因未付款项协议终止，公司仲裁称对方违约不应支付2800万美元及0.8百万美元应计利息，对方反诉要求支付[30][31] - 公司与REGENXBIO的仲裁案中，公司称对方违约，无需支付总计2800万美元及截至2020年6月30日的应计利息80万美元，对方反诉要求支付[50] 许可协议非现金减值费用情况 - 2020年第一季度，公司对许可协议记录了3290万美元的非现金减值费用[32] 许可技术净值情况 - 截至2020年6月30日，许可技术净值为1,924,000美元，2019年12月31日为36,178,000美元[34] 许可技术无形资产预计摊销费用情况 - 2020年剩余时间至2024年及以后许可技术无形资产的预计摊销费用分别为：2020年剩余86,000美元、2021年174,000美元、2022年174,000美元、2023年174,000美元、2024年174,000美元、以后1,142,000美元，总计1,924,000美元[35] 许可技术摊销情况 - 2020年3个月和6个月许可技术摊销分别为44,000美元和1,338,000美元，2019年3个月和6个月分别为1,293,000美元和2,638,000美元[35] 公允价值计量情况 - 截至2020年6月30日，短期投资按公允价值计量为93,337,000美元属Level 2，许可技术净值1,924,000美元、商誉32,466,000美元属Level 3；2019年12月31日，许可技术净值36,178,000美元、商誉32,466,000美元属Level 3 [39] 薪资保护计划贷款情况 - 2020年5月2日公司获得约180万美元薪资保护计划贷款，未偿还部分利率为1%，前六个月延期还款[40] 授予期权预期波动率情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的预期波动率分别为111%、108%、111%和108%[43] 授予期权预期期限情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的预期期限分别为6.25年、5年、6.25年和5年[43] 授予期权无风险利率情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的无风险利率分别为0.23%、2.21%、0.30%和2.24%[43] 授予期权预期股息收益率情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予期权的预期股息收益率均为0%[43] 授予期权数量情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月授予的期权数量分别为189.7119万份、118.389万份、307.3046万份和138.489万份[44] 经营租赁成本情况 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月的经营租赁成本分别为43.4万美元、43.4万美元、86.8万美元和72.3万美元[47] 经营租赁负债情况 - 截至2020年6月30日，经营租赁负债的未折现总额为969.8万美元，现值为747.4万美元[48]