财务数据关键指标变化 - 资产类 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为842.4万美元，较2019年12月31日的1.29258亿美元减少[8] - 截至2020年9月30日，公司应收账款为700万美元，2019年12月31日无应收账款[8] - 截至2020年9月30日，公司短期投资为8844.7万美元，2019年12月31日无短期投资[8] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物、应收账款和短期投资为1.039亿美元，净资产为1.151亿美元[21] - 截至2020年9月30日，公司持有的可供出售债务证券账面价值为88,447,000美元，摊销成本为88,430,000美元，2019年12月31日无此类证券[38] - 截至2020年9月30日，短期投资公允价值为88,447,000美元，属于公允价值层次2级；许可技术净值1,881,000美元、商誉32,466,000美元属于3级；2019年12月31日许可技术净值36,178,000美元属于3级[47] 财务数据关键指标变化 - 股权类 - 截至2020年9月30日，公司普通股发行及流通股数为8451.6161万股，较2019年12月31日的8362.2135万股有所增加[8] - 2020年前三季度，公司因行使期权发行普通股7.5793万股，因限制性股票奖励发行普通股81.8233万股[13] - 截至2020年9月30日，公司有84,516,161股普通股流通在外，2020年第三和九个月计算基本净亏损每股时包含9,017,055份“预融资”认股权证，2019年同期无“预融资”认股权证[34][35] - 2020年第三和九个月计算摊薄净亏损每股时未包含潜在摊薄证券，2020年第三和九个月潜在摊薄证券总数为6,431,183，2019年同期为8,518,666[36][37] 财务数据关键指标变化 - 损益类 - 2020年第三季度，公司实现收入700万美元，2019年同期无收入[10] - 2020年第三季度，公司研发费用为796.9万美元，较2019年同期的1091.7万美元有所减少[10] - 2020年第三季度，公司净亏损723.7万美元，较2019年同期的1737.2万美元有所收窄[10] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损为5.54876亿美元，较2019年12月31日的4.8647亿美元有所增加[8] - 2020年前三季度，公司股票期权薪酬费用为408.3万美元，限制性股票薪酬费用为81.2万美元[13] - 2020年前九个月净亏损6840.6万美元，2019年同期为5985.1万美元[16] - 2020年前九个月非现金许可技术减值费用为3291.6万美元，2019年同期无此项费用[16] - 2020年前九个月折旧和摊销费用为374.6万美元，2019年同期为574.7万美元[16] - 2020年前九个月股票期权薪酬费用为408.3万美元，2019年同期为560.7万美元[16] - 2020年前九个月限制性股票薪酬费用为81.2万美元，2019年同期为34.8万美元[16] - 2020年第三季度确认700万美元收入，仅与固定对价有关，截至2020年9月30日有700万美元应收账款，该款项于2020年10月收到[53] - 2020年和2019年第三季度和前九个月的股票期权补偿费用分别为124.9万美元和182.6万美元、408.3万美元和560.7万美元[54] - 2020年和2019年第三季度和前九个月授予期权的预期波动率分别为110%和103%、111%和108%[55] - 2020年前九个月授予341.5146万份期权，加权平均行使价格为2.38美元，授予日公允价值为1.99美元[56] - 2020年和2019年第三季度和前九个月的限制性股票补偿费用分别为16.1万美元和9.8万美元、81.2万美元和34.8万美元[57] - 2020年第三季度和前九个月的经营租赁成本分别为43.4万美元和130.2万美元[61] 财务数据关键指标变化 - 现金流类 - 2020年前九个月，公司经营活动现金流出为3340万美元[21] - 2020年前九个月投资活动净现金使用为8949.6万美元，2019年同期为提供6092.2万美元[16] - 2020年前九个月融资活动净现金提供为193.3万美元，2019年同期为1737.5万美元[16] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 公司认为现有现金、现金等价物和短期投资足以支持未来12个月的运营，但未来需额外资金开展研发活动[23] - 2018年11月4日公司与REGENXBIO签订许可协议，原协议费用总计1.8亿美元，2019年11月1日协议修订，公司对2800万美元付款有争议并已提起仲裁，截至2020年9月30日应计利息210万美元[39][40] - 2020年第一季度公司因许可协议减值测试，记录3290万美元非现金减值费用[41] - 2020年9月30日，许可技术净值为1,881,000美元，2019年为36,178,000美元，2020年第三和九个月许可技术摊销分别为43,000美元和1,381,000美元，2019年同期分别为1,293,000美元和3,931,000美元[42][43] - 2020年5月2日公司获得约180万美元薪资保护计划贷款，若满足条件可申请贷款豁免，未豁免部分两年内按1%利率偿还，前六个月延期还款[48] - 2020年8月14日公司与Taysha签订 sublicense和库存购买协议，授予其全球独家权利并出售相关库存[49] - 公司于2018年第一季度采用将受限现金纳入现金流量表的标准[32] - 合同交易价格含700万美元固定对价、最高2600万美元基于事件的里程碑付款、最高3000万美元基于销售的里程碑付款及其他基于净销售的特许权使用费付款，截至目前未确认基于销售或特许权使用费的收入[52] - 公司与REGENXBIO的仲裁案中，公司称对方违约，无需支付总计2800万美元款项及210万美元应计利息，对方反诉要求支付[58] - 2020年3月31日与合同制造商的剩余承诺为630万美元，第二季度取消剩余工作，截至9月30日无剩余承诺[59] - 截至2020年9月30日，经营租赁负债的现值为722.6万美元，加权平均剩余租赁期限为64个月，加权平均折现率为9.6%[63] - 截至2020年9月30日，公司的披露控制与程序有效[115] - 截至2020年9月30日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响变化[116] - 公司与REGENXBIO就AAV9衣壳许可协议进行仲裁，许可于2020年5月2日终止[117] - 2020年5月25日，公司向美国仲裁协会提出仲裁，称REGENXBIO重大违约，无需支付总计2800万美元及应计利息[117] - 截至2020年9月30日，应计利息为210万美元[117] - REGENXBIO对仲裁索赔有异议并反诉要求支付款项[117] - 预计仲裁听证会将于2021年3月举行[117]