财务数据关键指标变化 - 公司在2018年和2019年净亏损分别约为1160万美元和860万美元，2019年和2020年第一季度净亏损分别为270万美元和230万美元，截至2019年12月31日和2020年3月31日累计亏损分别约为2060万美元和2290万美元[85] - 2020年第一季度研发费用较2019年同期增加37.3万美元（54%），主要因AD04的3期临床试验启动[92][93] - 2020年第一季度一般及行政费用较2019年同期减少32.1万美元（21%），因2019年第一季度发放一次性奖金及相关服务费用[92][94] - 2020年第一季度其他收入较2019年同期增加45.7万美元（105%），从费用43.4万美元变为收入2.3万美元，因2019年第一季度有一次性认股权证修改费用及利息收入增加[92][95] - 2019年2月公司完成后续包销发行，净收益约820万美元[96] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物约500万美元，营运资金约550万美元，较2019年12月31日有所减少[97] - 公司预计2020年3月31日的约500万美元现金及现金等价物不足以支持未来12个月运营，已申请约550万美元的联邦机构赠款，预计2021年第一季度耗尽资金[98] - 公司继续执行整体业务战略还需约2000万美元用于第二次3期试验，未来流动性需求将通过债务、股权融资或两者结合来满足[99] - 2020年第一季度经营活动使用的净现金较2019年同期增加10.4万美元，因2019年第一季度非现金成本占比大且2020年第一季度非现金资产增加[100][102] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金较2019年同期减少924.6万美元，因2019年有后续公开发行和认股权证行使的净收益，而2020年无融资活动[100][103] AD04临床试验成本 - 公司预计完成AD04治疗AUD的初始3期临床试验总成本约为900万美元，已产生或预付约260万美元，未来需支付约640万美元[88] - 公司预计第2阶段3期试验成本约为2000万美元，可能的第3阶段3期试验预计还需2000万美元的临床试验相关支出[86][89] AD04业务线专利与许可 - 公司拥有弗吉尼亚大学专利基金会的全球独家许可，可商业化AD04，相关专利已在40多个司法管辖区发布，包括美国的3项专利[75] AD04业务线临床试验效果 - 在2b期临床试验中，AD04活性成分超低剂量昂丹司琼在主要终点和次要终点上与安慰剂有统计学显著差异，饮酒严重程度降低1.71杯/饮酒日（p = 0.0042），戒酒天数频率增加11.56%（p = 0.0352），重度饮酒天数百分比显著减少11.08%（p = 0.0445）[75] AD04业务线生产成本 - 公司与美国制造商签约，获取AD04活性成分昂丹司琼成本预计每剂低于0.01美元，第三方生产片剂成本预计每剂也低于0.01美元，包装成本预计每剂低于0.05美元[80][81] AD04业务线临床试验进展 - 2020年1月，公司宣布收到芬兰药品管理局和国家医学研究伦理委员会的有利意见，可开展AD04治疗AUD的3期临床试验[90] - 2020年2月，公司CRO告知首个试验点启动访问已完成，随后首个潜在试验参与者已接受筛查[90] AD04业务线产品规划 - 公司计划将治疗前基因筛查纳入AD04标签，为AUD患者提供个性化治疗[74] - 公司计划探索AD04在其他成瘾相关适应症的开发，以拓展产品组合[83] 公司内部控制情况 - 公司管理层认定截至2020年3月31日的披露控制和程序无效，存在内部控制重大缺陷，但本季度报告中的财务报表和其他财务信息在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量[104][105]