公司研发项目进展 - 过去六年公司确定超120个免疫系统靶点，14个项目进入临床前开发，4个候选产品进入临床开发[55] - AL001的1b期研究中，8名有症状FTD - GRN患者脑脊液的蛋白质组学分析显示疾病相关蛋白显著正常化；开放标签2期研究中，所有FTD - GRN参与者血浆前颗粒蛋白水平恢复正常，多数患者NfL水平下降；5名患者血浆NfL水平较基线初始呈14%的下降趋势[60][62] - AL003的1a期剂量递增试验中，38名健康志愿者分8个剂量组给药，在1b期研究评估的剂量水平下，单核细胞Siglec - 3最大平均下调超90%，且给药后8周与安慰剂相比有统计学意义[66] - 公司计划在2021年上半年启动AL014治疗阿尔茨海默病的1期研究[66] 产品市场情况 - AL001针对的FTD在美国影响5 - 6万人，在欧盟约影响11万人[58] 公司融资情况 - 2019年2月公司完成首次公开募股，净收益1.682亿美元；2020年1月完成后续公开发行，净收益2.245亿美元[69] - 公司自成立至2020年6月30日，运营主要通过出售可转换优先股获得2.105亿美元净收益和艾伯维协议的2.05亿美元预付款融资[96] - 2020年上半年融资活动提供现金2.307亿美元，主要来自后续公开发行960.25万股普通股的净收益2.246亿美元；2019年上半年为1.703亿美元，主要来自首次公开募股发行973.9541万股普通股的净收益[105][109][110] 公司亏损情况 - 2020年3个月和6个月净亏损分别为4530万美元和8530万美元；2019年3个月和6个月净亏损分别为2460万美元和4310万美元；截至2020年6月30日，累计亏损3.052亿美元[70] - 2020年上半年经营活动使用现金7830万美元，主要因净亏损8530万美元和递延收入减少1030万美元；2019年上半年为4160万美元，主要因净亏损4310万美元和递延收入减少1250万美元[105][106] 公司递延收入情况 - 截至2020年6月30日，公司记录的递延收入为1.431亿美元，预计在AL002和AL003完成概念验证的研发期间确认[72] - 2020年第二季度和上半年，与艾伯维的合作协议产生的合作收入分别为320万美元和1030万美元，截至2020年6月30日记录递延收入1.431亿美元[115] 公司收入预测 - 公司预计未来几年的收入主要来自与艾伯维的合作协议[72] 公司费用预测 - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加[78] 公司各季度财务指标对比 - 2020年第二季度合作收入为320万美元，2019年同期为690万美元，减少370万美元[83][84] - 2020年第二季度研发费用为3410万美元，2019年同期为2560万美元，增加840万美元[83][85] - 2020年第二季度一般及行政费用为1570万美元，2019年同期为840万美元，增加730万美元[83][88] - 2020年第二季度其他收入净额为130万美元，2019年同期为260万美元，减少130万美元[83][89] - 2020年上半年合作收入为1030万美元，2019年同期为1250万美元，减少220万美元[89][91] - 2020年上半年研发费用为6870万美元，2019年同期为4620万美元，增加2240万美元[90][91] - 2020年上半年一般及行政费用为3030万美元，2019年同期为1420万美元，增加1620万美元[91][94] - 2020年上半年其他收入净额为330万美元，2019年同期为480万美元，减少150万美元[91][95] 公司资金状况 - 截至2020年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券5.036亿美元，累计亏损3.052亿美元[99] - 2020年上半年投资活动使用现金14960万美元，主要用于购买短期有价证券3.074亿美元，部分被到期有价证券收益1.616亿美元抵消；2019年上半年为12480万美元，主要用于购买短期有价证券3.394亿美元，部分被到期有价证券收益2.26亿美元抵消[105][107][108] - 截至2020年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券5.036亿美元，利率立即变动100个基点将导致公允价值变动约220万美元[117] 公司合同及承诺情况 - 截至2020年6月30日，公司合同义务和其他承诺与2020年3月24日提交的10 - K年度报告披露相比无重大变化[111] 公司资产负债表外安排情况 - 公司未签订任何资产负债表外安排，也无可变利益实体的持股[112] 公司成本及收入变动情况 - 2020年第二季度，满足履约义务的总预期成本预测增加3%，导致收入减少约170万美元[115] 公司汇率影响情况 - 公司与供应商签订了少量以外币计价的研发服务合同，当前汇率变动10%不会对财务结果产生重大影响[118] 公司未来资本需求影响因素 - 公司未来资本需求取决于临床前和临床开发活动的时间和进展、临床试验的成功招募和完成等诸多因素[102]