公司架构与注册信息变更 - 2020年4月15日公司完成迁册，注册地从澳大利亚变更为美国特拉华州，本尼特克有限公司成为其全资子公司，原普通股按300:1、美国存托股份按3:2的比例兑换为公司普通股[129][130] 公司人员调整 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务跑道[136] 财务数据关键指标变化 - 2020年9月30日止三个月公司获得5.5万美元许可费收入，高于2019年同期的3.3万美元[143][145][147] - 2020年9月30日止三个月公司特许权使用费和许可费为13.4万美元，高于2019年同期的2.6万美元[151] - 2020年9月30日止三个月公司研发费用为77.4万美元，高于2019年同期的42.3万美元，主要因2019年获Axovant Sciences报销61.8万美元及终止AMD项目[151][152] - 2020年9月30日止三个月公司一般及行政费用为183.7万美元，高于2019年同期的75万美元，因公司成本和办公成本增加[151][153] - 2020年9月30日止三个月公司其他净亏损为2.8万美元，2019年同期其他净收入为1.9万美元[154][156] - 2020年第三季度净亏损271.8万美元，2019年同期为114.7万美元，亏损增加[157] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损1.193亿美元[158] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为750万美元[160] - 2020年第三季度经营活动净现金使用量为236万美元，2019年同期为54.5万美元[160][162] - 2020年第三季度投资活动净现金使用量为17.3万美元，2019年同期为提供1000美元[160][163] - 2020年第三季度融资活动净现金为0，2019年同期为提供177万美元[160][164] - 2020年10月6日，公司完成公开发行，获得毛收入约1150万美元，净收入约990万美元[165] 业务研发进展 - 公司正在开发基于ddRNAi的疗法，用于治疗慢性和危及生命的疾病，如眼咽型肌营养不良症和慢性乙型肝炎[125] - 公司最先进的基于ddRNAi的基因药物BB - 301已获美国和欧盟孤儿药认定[126] - 公司非临床研究中针对慢性乙型肝炎病毒感染和年龄相关性黄斑变性的项目已结束[135] 公司资金预期 - 公司预计现金及现金等价物至少能满足未来十二个月的运营资金需求[160][168] 公司协议情况 - 公司于2018年7月9日与Axovant Sciences签订协议，2019年9月3日协议终止[170] 公司表外安排情况 - 截至2020年9月30日，公司无重大表外安排[171]