临床试验计划 - 公司预计2019年下半年完成VOYAGER试验和PATHFINDER试验的入组，2019年下半年启动COMPASS - 2L试验和BLU - 667一线RET - 融合NSCLC的3期临床试验及BLU - 667与奥希替尼联合治疗耐药EGFR突变NSCLC的2期临床试验，2019年第四季度启动BLU - 782治疗FOP患者的2期临床试验[127][128][131][135] 新药申请计划 - 公司计划2019年第二季度向FDA提交阿伐替尼治疗PDGFRA外显子18突变GIST和四线GIST的新药申请，2020年提交补充新药申请用于三线GIST治疗；2019年第三季度向欧洲药品管理局提交阿伐替尼治疗PDGFRa D842V突变GIST和四线GIST的上市许可申请；2020年第一季度向FDA提交阿伐替尼治疗晚期SM的新药申请；2020年第一季度提交BLU - 667治疗经铂类化疗的RET - 融合NSCLC患者的新药申请，2020年上半年提交BLU - 667治疗经批准的多激酶抑制剂治疗的RET - 突变MTC患者的新药申请[127][128][131] 资金获取情况 - 截至2019年3月31日，公司从各类交易中累计获得11亿美元资金，其中2015年5月首次公开募股及后续多次公开发行普通股共获得8.874亿美元，发行可转换优先股获得1.151亿美元，与Alexion合作获得1880万美元，与罗氏合作获得5500万美元，与基石药业合作获得4000万美元，债务融资获得1000万美元；2019年4月后续公开发行获得约3.45亿美元[139] - 截至2019年3月31日，公司通过各类交易共获得11亿美元资金，其中2019年4月后续公开发行获得约3.45亿美元[172] 净亏损情况 - 公司2019年第一季度净亏损8740万美元，2018年、2017年和2016年全年净亏损分别为2.366亿美元、1.481亿美元和7250万美元；截至2019年3月31日，累计亏损6.85亿美元[140] - 2019年第一季度净亏损从2018年同期的5654.9万美元增至8740.7万美元，增加3085.8万美元，增幅55%[164] 发现项目计划 - 公司目前有四个全资发现项目，预计2019年至少提名一个额外的全资发现项目[136] 合作情况 - 公司与罗氏和基石药业分别于2016年3月和2018年6月达成合作，与罗氏合作开发多达五种小分子疗法，与基石药业合作在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化BLU - 554、阿伐替尼和BLU - 667[137] 产品权利情况 - 公司目前拥有阿伐替尼、BLU - 667和BLU - 554除基石药业授权区域外的全球开发和商业化权利，拥有BLU - 782和所有发现项目除与罗氏合作的发现阶段项目外的全球开发和商业化权利[138] 产品认定情况 - 阿伐替尼获得FDA孤儿药认定用于治疗GIST和肥大细胞增多症，获得欧洲委员会孤儿药产品认定用于治疗GIST和肥大细胞增多症，获得FDA快速通道认定和突破性疗法认定[130] - BLU - 667获得FDA孤儿药认定用于治疗RET重排NSCLC等，获得FDA突破性疗法认定用于治疗经铂类化疗进展的RET - 融合阳性NSCLC等[131] - BLU - 554获得FDA孤儿药认定用于治疗HCC，BLU - 782获得FDA快速通道认定用于预防FOP患者的异位骨化[132][135] 收入情况 - 公司目前无药品销售收入，收入来自与罗氏和基石药业的合作，预计2020年前阿伐替尼无销售收入[143] - 2019年第一季度合作收入从2018年同期的100万美元降至70万美元，减少20万美元，降幅23%[164][165] 研发费用情况 - 2019年第一季度研发总费用为7.425万美元，2018年同期为4.9954万美元[154] - 2019年第一季度阿伐替尼外部费用为2.4677万美元，2018年同期为1.7783万美元[154] - 2019年第一季度BLU - 554外部费用为1262美元，2018年同期为4794美元[154] - 2019年第一季度BLU - 667外部费用为1.6059万美元，2018年同期为5585美元[154] - 2019年第一季度BLU - 782外部费用为2666美元，2018年同期为1899美元[154] - 2019年第一季度其他开发和预开发候选费用及未分配费用为1.3528万美元，2018年同期为9732美元[154] - 2019年第一季度内部研发费用为1.6058万美元，2018年同期为1.0161万美元[154] - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的5000万美元增至7430万美元，增加2430万美元，增幅49%[164][166] 准则调整情况 - 2019年1月1日采用ASC 842准则，对经营租赁资产和相关租赁负债分别调整5420万美元和7410万美元[161] 费用预期情况 - 公司预计未来研发和行政费用将增加[154][156] 行政及管理费用情况 - 2019年第一季度行政及管理费用从2018年同期的990万美元增至1660万美元，增加660万美元，增幅67%[164][168] 其他收入净额情况 - 2019年第一季度其他收入净额从2018年同期的240万美元增至270万美元，增加30万美元，增幅11%[164][169] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为8018.8万美元，较2018年同期增加3060万美元[174] - 2019年第一季度投资活动净现金流入为8931.4万美元，较2018年同期增加3.084亿美元[174][176] - 2019年第一季度融资活动净现金流入为201.1万美元，较2018年同期减少110万美元[174][177] 现金、现金等价物和投资情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为4.159亿美元和4.94亿美元[191] 市场风险情况 - 公司面临与外币汇率变化相关的市场风险，与亚洲和欧洲供应商的合同以外币计价[193] 外币汇率风险对冲情况 - 公司目前未对冲外币汇率风险[193] 外币计价负债情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司以外币计价的负债极少或无[193] 通货膨胀影响情况 - 通货膨胀通常会增加公司的劳动力成本和临床试验成本[194] - 公司认为在2019年和2018年截至3月31日的三个月内，通货膨胀对其业务、财务状况或经营成果无重大影响[194]