药物研发计划 - 公司预计2020年第二季度公布VOYAGER试验的顶线数据[150] - 公司预计2020年第一季度向FDA提交阿伐替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的新药申请（NDA）[155] - 公司计划2019年第四季度启动普拉替尼一线RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床试验[157] - 公司计划2020年第一季度向FDA提交普拉替尼治疗经铂类化疗的RET融合NSCLC的NDA[157] - 公司计划2020年上半年向FDA提交普拉替尼治疗经批准的多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样癌（MTC）的NDA[157] - 公司和基石药业计划2019年第四季度启动菲索加替尼联合CS1001治疗肝细胞癌（HCC）的概念验证临床试验[161] - 公司计划2020年上半年提交BLU - 263治疗惰性SM的研究性新药申请[162] - 公司预计2020年上半年提名两个开发候选药物，分别针对EGFR Exon 19/L858R+T790M+C797S和MAP4K1[163] - 克莱门蒂亚计划2020年开展BLU - 782治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的潜在关键2期试验[168] 资金获取情况 - 截至2019年9月30日，公司通过各类交易共获得15亿美元资金，其中首次公开募股及后续公开发行普通股获12亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，与Alexion、Roche、CStone合作获1.198亿美元，债务融资获1000万美元，2019年10月获Clementia许可协议预付款2500万美元[170] - 截至2019年9月30日，公司通过各类交易共获得15亿美元资金[221] 净亏损情况 - 2019年前九个月净亏损2.814亿美元，2018年、2017年和2016年全年净亏损分别为2.366亿美元、1.481亿美元和7250万美元，截至2019年9月30日累计亏损8.789亿美元[171] 收入情况 - 截至2019年9月30日，公司收入仅来自与Roche和CStone的合作，后续收入将包括2019年10月Clementia许可协议预付款2500万美元和2020年第三季度现金里程碑付款2000万美元，预计2020年获批后avapritinib才有销售收入[175] - 截至2019年9月30日的三个月，合作收入从110万美元增至910万美元，增长800万美元，增幅735%[205][206] - 截至2019年9月30日的九个月，合作收入从4350万美元降至1500万美元，减少2850万美元，降幅66%[213][215] 研发费用情况 - 2019年第三季度和前九个月研发总费用分别为8145.3万美元和2.42804亿美元，2018年同期分别为6456.2万美元和1.73089亿美元，预计未来研发费用将显著增加[186] - 截至2019年9月30日的三个月，研发费用从6460万美元增至8150万美元，增长1690万美元，增幅26%[205][207] - 截至2019年9月30日的九个月，研发费用从1.731亿美元增至2.428亿美元，增长6970万美元，增幅40%[213][216] 一般及行政费用情况 - 预计未来一般及行政费用将增加，以支持研发和商业化活动，包括建立销售、营销和分销基础设施以及拓展美国以外业务[188] - 截至2019年9月30日的三个月，行政费用从1200万美元增至2560万美元，增长1360万美元，增幅113%[205][210] - 截至2019年9月30日的九个月，行政费用从3430万美元增至6410万美元，增长2980万美元，增幅87%[213][217] 利息费用情况 - 2018年前九个月利息费用主要来自与硅谷银行的贷款，2018年11月还清贷款，2019年前九个月利息费用主要与一项不重要的融资租赁有关[191][192] 关键会计政策 - 公司关键会计政策包括收入确认、应计研发费用、可供出售投资、租赁和股份支付[193] 租赁准则影响 - 2019年1月1日公司采用ASC 842准则，对合并资产负债表有重大影响，对合并运营报表无影响，确认使用权资产调整5420万美元，租赁负债调整7410万美元[195] 租赁分类及计量 - 公司根据特定标准评估合同是否为租赁，租赁分为融资租赁和经营租赁，在租赁开始日确认使用权资产和租赁负债[196][197][198] - 使用权资产初始按成本计量，租赁负债按租赁付款现值计量，租赁付款包括固定不可撤销付款、合理确定行使的续租付款和提前终止付款[199][200] 现金流量情况 - 截至2019年9月30日的九个月，经营活动净现金使用量增加1.257亿美元[222] - 截至2019年9月30日的九个月，投资活动净现金使用量减少1.331亿美元[223] - 截至2019年9月30日的九个月，融资活动净现金提供量增加3.351亿美元[224] 现金及等价物情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为5.945亿美元，2018年12月31日为4.94亿美元[232][241] 资金支持情况 - 公司认为现有资金加上Clementia的2500万美元前期现金付款和罗氏合作在2019年第四季度实现的800万美元研究里程碑付款，足以支持到2021年下半年的运营费用和资本支出需求[232] 未来资本需求 - 公司未来资本需求受药物研发、生产、监管审查等多因素影响[232] 资金筹集方式及影响 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，目前除与罗氏、CStone的合作及与Clementia的许可协议外无其他外部资金来源[235] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东会权益将被稀释，债务融资可能有限制性条款[235] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等权利[236] 合同义务和承诺情况 - 截至2019年9月30日，公司合同义务和承诺与2018年年报相比无重大变化[238] 资产负债表外安排情况 - 公司无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[240] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性和外汇汇率变化，10%的利率变化对投资组合公允价值无重大影响，目前无外币负债[242][243] 通胀影响情况 - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但在2019年和2018年9月30日止的三个月和九个月内对业务、财务状况和经营成果无重大影响[245] 合作激酶靶点 - 公司和罗氏在2019年第四季度宣布合作的激酶靶点之一为MAP4K1[165]