财务数据关键指标变化（历年数据） - 2019 - 2015年协作收入分别为66,512千美元、44,521千美元、21,426千美元、27,772千美元、11,400千美元[639] - 2019 - 2015年研发费用分别为331,450千美元、243,621千美元、144,687千美元、81,131千美元、48,588千美元[639] - 2019 - 2015年净亏损分别为347,694千美元、236,642千美元、148,119千美元、72,495千美元、52,769千美元[639] - 公司2019年、2018年和2017年净亏损分别为3.476亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元，截至2019年12月31日累计亏损9.452亿美元[670] - 2019年、2018年、2017年研发总费用分别为331450千美元、243621千美元、144687千美元[684] - 2019年合作收入为6651.2万美元，较2018年的4452.1万美元增加2199.1万美元，增幅49%[725] - 2019年研发费用为3.315亿美元，较2018年的2.436亿美元增加8780万美元，增幅36%[725] - 2019年一般及行政费用为9638.8万美元，较2018年的4792.8万美元增加4846万美元，增幅101%[725] - 2019年净利息收入为1373.2万美元，较2018年的1056.6万美元增加316.6万美元，增幅30%[725] - 2019年其他收入（支出）净额为 - 10万美元，较2018年的 - 18万美元增加8万美元，增幅 - 44%[725] - 2019年净亏损为3.477亿美元，较2018年的2.366亿美元增加1.111亿美元，增幅47%[725] - 2018年合作收入较2017年的2142.6万美元增加2309.5万美元至4452.1万美元，增幅108%[733] - 2018年研发费用较2017年的1.447亿美元增加9893.4万美元至2.436亿美元，增幅68%[733] - 2018年一般及行政费用较2017年的2798.6万美元增加1994.2万美元至4792.8万美元，增幅71%[733] - 2017年Alexion协议收入为1620万美元，2018年无该协议收入[736] - 研发费用从2017年的1.447亿美元增至2018年的2.436亿美元，增加9890万美元[737] - 一般及行政费用从2017年的2800万美元增至2018年的4790万美元，增加1990万美元[738] - 2019年与2018年相比，经营活动净现金使用量增加1.03亿美元，主要因净亏损增加1.1亿美元[745] - 2019年与2018年相比，投资活动净现金使用量减少1.446亿美元，主要因可供出售投资净购买减少[747] - 2019年与2018年相比，融资活动提供的净现金增加3.362亿美元，主要因2019年4月后续公开发行净收益增加3.275亿美元[752] - 截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为5.48亿美元和4.94亿美元[769] 财务数据关键指标变化（资金相关） - 公司截至2019年12月31日通过各类交易共获得15亿美元资金，其中IPO及后续公开发行普通股获12亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，与Alexion、Roche、CStone合作及Clementia许可协议获1.318亿美元，债务融资获1000万美元，2020年1月后续公开发行获3.082亿美元净收益[669] - 截至2019年12月31日，公司通过各类交易共获得15亿美元资金[743] - 2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为5.48亿美元，2020年1月后续公开发行估计净收益3.082亿美元[744] - 基于当前计划，公司现有资金预计可支持运营至2022年下半年[757] 财务数据关键指标变化（其他） - 利息收入（费用）净额主要来自现金等价物和投资收益[687] - 其他收入（费用）净额主要是外汇交易损益[688] - 2018年1月1日起采用ASC 606准则进行收入确认[692] - 许可协议收入包括多种费用，确认收入需多步骤并运用重大判断[693][694] - 收到未确认收入记为递延收入，按预计确认时间分类[697] - 研发服务收入按服务执行情况确认，合作关系收支调整研发费用[699] - 准备财务报表时需估计研发应计费用，目前估计与实际无重大差异[705][707] - 2019年1月1日采用ASC 842，对经营租赁使用权资产和相关租赁负债分别调整5420万美元和7410万美元[716] - 截至2019年12月31日，公司经营租赁义务总计137,616千美元，其中1年内支付11,916千美元，1 - 3年支付29,483千美元，3 - 5年支付25,867千美元，超过5年支付70,350千美元[771] - 公司主要市场风险为利率敏感性，认为利率即时变动10%不会对投资组合的公允市值产生重大影响[770] - 公司面临外汇汇率变动带来的市场风险，截至2019年12月31日和2018年12月31日，以外币计价的负债极少或无[771][773] - 公司认为2019年和2018年通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[773] 各条业务线数据关键指标变化（业务计划） - 公司计划2020年下半年提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请[647] - 公司计划2020年上半年提交BLU - 263用于惰性系统性肥大细胞增多症的研究性新药申请并启动健康志愿者1期试验[649] - 公司计划2020年第二季度报告ARROW试验中RET突变型甲状腺髓样癌患者的顶线数据[651] - 公司计划2020年第一季度完成向FDA提交普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请[652] - 公司计划2020年第二季度向FDA提交普拉替尼用于治疗曾接受过批准的多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样癌患者的新药申请[652] - 公司计划在2020年下半年向FDA提交阿伐替尼用于三线GIST治疗的补充新药申请[658] - 公司预计2020年第二季度初向FDA提供VOYAGER试验的顶线数据，以便FDA在PDUFA行动日期（2020年5月14日）前采取行动，并在该季度公布数据[657] - 公司预计欧盟委员会将在2020年第三季度对阿伐替尼治疗成人PDGFRA D842V突变GIST的MAA作出决定[658] - 公司目前有5个全资发现项目，计划到2020年底再提名多达2个开发候选药物[661] 各条业务线数据关键指标变化（业务成果） - 2015年5月公司首次公开募股完成后，所有流通的可转换优先股转换为15,467,479股普通股[641] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者[655] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗特定GIST患者，公司已在美国开始销售，预计2020年将产生销售收入[674] - 公司与Roche、CStone和Clementia有合作和许可协议，分别涉及癌症免疫疗法小分子药物、阿伐替尼等药物以及BLU - 782的开发和商业化[665][666][667] - 截至2019年12月31日，公司收入包括与Roche和CStone的合作收入以及与Clementia的许可收入[673] 各条业务线数据关键指标变化（业务成本与收入预测） - 公司预计未来研发成本将显著增加，但无法准确预测特定项目到商业化的总费用[681] - 预计未来研发费用会因业务扩张、临床试验及监管申报等成本增加而上升[684] - 预计未来一般及行政费用会因支持研发和商业化活动而继续增加[686] 其他（历史借款信息） - 2013年5月和2014年11月，公司分别借款500万美元，贷款年利率为优惠利率加2% [754]