药物临床试验及申报计划 - 公司计划在2020年6月呈现EXPLORER试验的更新数据，第三季度公布EXPLORER和PATHFINDER试验的顶线数据，还计划在2020年下半年提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请[149][150] - 公司计划2020年6月启动BLU - 263在健康志愿者中的1期试验[154] - 2020年1月公司公布了ARROW试验中普拉替尼400mg每日一次治疗RET融合阳性非小细胞肺癌患者的顶线数据，4月公布了RET突变型甲状腺髓样癌患者的顶线数据，还计划在2020年6月和下半年分别呈现RET融合阳性非小细胞肺癌和其他RET改变实体瘤、RET突变型甲状腺髓样癌的更新数据[156] - 2020年第一季度公司完成了普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请提交，近期向欧洲药品管理局提交了营销授权申请，还计划通过FDA的Project Orbis计划提交更多营销申请，并在2020年第二季度根据FDA的RTOR计划提交普拉替尼用于治疗曾接受过批准的多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样癌患者的新药申请[157] 药物审批进展 - 2020年1月FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，欧洲委员会预计在2020年第三季度对阿伐替尼用于治疗PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤成人患者的申请作出决定[162] - 公司预计FDA在2020年5月14日对阿伐替尼用于治疗四线胃肠道间质瘤的新药申请作出决定[164] 药物试验结果及开发调整 - 公司近期公布了VOYAGER试验的顶线数据，该试验未达到阿伐替尼相对于瑞戈非尼改善无进展生存期的主要终点，公司计划停止阿伐替尼除PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤之外所有胃肠道间质瘤适应症的进一步开发[163] 其他药物试验评估 - 公司正在评估菲索加替尼用于治疗晚期肝细胞癌的1期临床试验，以及与CS1001联合治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的1b/2期试验[166] 开发候选药物提名 - 2020年第一季度公司宣布提名BLU - 945作为治疗EGFR外显子19/L858R + T790M + C797S（耐药性EGFR阳性三重突变非小细胞肺癌）的开发候选药物，还计划在2020年底前提名多达两个额外的开发候选药物[167][169] 药物权利情况 - 公司目前拥有阿伐替尼、普拉替尼和菲索加替尼的全球开发和商业化权利（除授权给基石药业的中国大陆、香港、澳门和台湾地区），以及所有发现项目的全球开发和商业化权利（除与罗氏合作的发现阶段癌症免疫治疗项目和授权给Clementia的BLU - 782）[170] - 公司与Clementia签订许可协议，授予其BLU - 782及相关化合物全球独家、含特许权使用费的开发和商业化许可[173] 资金获取情况 - 截至2020年3月31日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金，其中首次公开募股及后续公开发行普通股获15亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，与Alexion、Roche、CStone等合作获1.338亿美元，与Clementia许可协议获2500万美元，债务融资获1000万美元[178] - 截至2020年3月31日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金[230] 净亏损情况 - 2020年第一季度、2019年、2018年和2017年公司净亏损分别为1.11亿美元、3.477亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元，截至2020年3月31日累计亏损10.562亿美元[179] 收入情况 - 2020年1月FDA批准avapritinib以商品名AYVAKIT用于治疗特定GIST成人患者，公司于2020年第一季度开始从AYVAKIT销售中获得收入[182] - 2020年第一季度开始销售AYVAKIT产生净产品收入350万美元[219] - 2020年第一季度合作收入从2019年同期的70万美元增至270万美元，增长200万美元[220] 费用情况 - 2020年和2019年第一季度公司研发总费用分别为8.4146亿美元和7.425亿美元，其中avapritinib外部费用分别为2.1053亿美元和2.4677亿美元，pralsetinib外部费用分别为2.2698亿美元和1.6059亿美元，fisogatinib外部费用分别为2156万美元和1262万美元，BLU - 263外部费用2020年为2565万美元[195] - 公司预计未来研发费用将显著增加，包括临床试验、监管申报、合作研发及伴随诊断测试开发等相关成本[196] - 公司预计销售、一般和行政费用未来将继续增加，以支持研发和商业化活动，包括扩大销售和运营规模等[198] - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的7430万美元增至8410万美元，增长990万美元[223] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用从2019年同期的1660万美元增至3570万美元，增长1910万美元[225] 净利息收入情况 - 由于COVID - 19疫情，2020年3月资本市场流动性危机影响投资组合证券定价，预计未来净利息收入将减少[199] - 2020年第一季度净利息收入从2019年同期的270万美元增至290万美元，增长20万美元[226] 其他收入（支出）净额情况 - 2020年第一季度其他收入（支出）净额较2019年同期减少20万美元[227] 产品销售成本情况 - 2020年第一季度产品销售成本不到10万美元[222] 现金及投资情况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为7.504亿美元[233] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为7.504亿美元和5.48亿美元，主要包括货币市场基金和美国政府机构及国债投资[251] 经营活动净现金使用量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量较2019年同期增加2910万美元[234] 合同义务和承诺情况 - 截至2020年3月31日，除约1620万美元的特定商业制造协议最低采购义务外，公司合同义务和承诺较2019年12月31日年度报告无重大变化[248] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，认为利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[252] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，截至2020年3月31日和2019年12月31日，以外币计价的负债极少或无[253] 通胀影响情况 - 公司认为2020年3月31日和2019年12月31日止三个月内，通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[254] 业务风险及资金需求情况 - 识别潜在药物候选者、开展临床前开发测试和临床试验，以及建立和维护商业基础设施耗时、昂贵且不确定，公司可能无法获得额外营销批准和可观收入[241] - 公司预计在产生大量药物收入前，主要通过公开发行和私募股权、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[242] - 若通过出售普通股或可转换为普通股的证券筹集额外资本，股东会权益将被稀释，证券条款可能对普通股股东权利产生不利影响[242] - 债务融资会增加公司固定支付义务，相关协议可能限制公司采取特定行动的能力[244] - 若通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃知识产权、未来收入流等有价值权利[245] 疫情应对情况 - 公司为应对COVID - 19疫情，实施员工居家办公政策，调整商业活动为虚拟形式，确保临床试验连续性，目前部分药物供应可满足至2021年需求，但疫情可能影响供应链[175] 关键会计政策情况 - 公司关键会计政策包括收入确认、应计研发费用、可供出售投资、股份支付和租赁[202]