药物临床试验与申报计划 - 公司计划在2020年第三季度公布avapritinib的EXPLORER和PATHFINDER试验的顶线数据，年底前完成PIONEER试验第二部分的患者入组[151] - 公司计划在2020年第四季度向FDA提交avapritinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请[152] - 2020年第一季度公司完成向FDA滚动提交pralsetinib用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的新药申请，FDA于5月接受该申请并设定PDUFA行动日期为11月23日[158] - 2020年5月欧洲药品管理局验证了公司pralsetinib用于RET融合阳性非小细胞肺癌的上市许可申请[158] - 2020年第二季度公司向FDA提交pralsetinib用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的新药申请[158] - 2020年7月欧洲药品管理局人用药品委员会对avapritinib用于治疗成人PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤的上市许可申请发表积极意见，预计欧盟委员会9月底做出最终决定[163] 开发候选药物提名 - 2020年第一季度公司宣布提名BLU - 945作为治疗EGFR Exon 19/L858R+T790M+C797S耐药EGFR阳性三重突变非小细胞肺癌的开发候选药物[166] - 公司计划在2020年底前再提名多达两个开发候选药物[168] 合作项目 - 2020年7月公司与罗氏达成合作，共同在美国商业化pralsetinib，罗氏拥有美国以外（不包括基石药业区域）的独家商业化权利[172] - 公司与罗氏合作探索开发下一代RET抑制剂[172] - 公司与CStone合作开发和商业化阿伐替尼、普拉替尼和菲索加替尼等药物，与Clementia达成许可协议授权其开发和商业化BLU - 782[173][174] 资金获取情况 - 截至2020年6月30日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金，其中2015年5月首次公开募股及后续公开发行普通股获得15亿美元，发行可转换优先股获得1.151亿美元，与Alexion、罗氏、CStone的合作及与Clementia的许可协议获得1.358亿美元，债务融资获得1000万美元[178] - 2020年7月，公司因与罗氏的普拉替尼合作获得7.69亿美元现金付款，因与Clementia的许可协议获得2000万美元里程碑付款[178] - 截至2020年6月30日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金，其中2015年5月首次公开募股及后续公开发行普通股获得15亿美元[245] - 2020年7月，公司收到与罗氏合作的7.69亿美元现金付款和与克莱门蒂亚许可协议的2000万美元里程碑付款[247] 财务亏损情况 - 2020年上半年净亏损2.344亿美元，2019年、2018年和2017年全年净亏损分别为3.477亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元，截至2020年6月30日累计亏损11.797亿美元[179] - 2020年第二季度净亏损为12347.4万美元，较2019年的9968.1万美元增加2379.3万美元，增幅24%；2020年上半年净亏损为23442.8万美元，较2019年的18708.8万美元增加4734万美元，增幅25%[224][235] 产品销售情况 - 2020年1月，FDA批准阿伐替尼以商品名AYVAKIT用于治疗特定成人胃肠道间质瘤，公司已在美国开始销售[182] - 2020年6月30日止三个月和六个月，AYVAKIT销售毛利率因使用前期研发费用化的活性药物成分和组件而提高[187] - 2020年第二季度产品净收入为568万美元，较2019年增长100%；2020年上半年产品净收入为913.8万美元，较2019年增长100%[224][235] - 产品收入来自美国AYVAKIT销售，收入在客户取得产品控制权时按净销售价格确认[207][208] - 2020年上半年产品销售成本为10万美元，与AYVAKIT销售的制造成本相关[238] 费用情况 - 2020年第二季度和上半年，公司外部研发费用分别为9.1079亿美元和1.75225亿美元，2019年同期分别为8.7101亿美元和1.61351亿美元[197] - 公司预计未来研发费用将显著增加，包括临床试验、监管申报、合作项目及伴随诊断测试等相关成本[194][198][200] - 公司预计销售、一般和行政费用未来将继续增加，以支持研发和商业化活动，包括扩大销售和运营规模[202] - 2020年第二季度销售成本为12.7万美元，较2019年增长100%；2020年上半年销售成本为15万美元，较2019年增长100%[224][235] - 2020年第二季度研发费用为9107.9万美元，较2019年的8710.1万美元增加397.8万美元，增幅5%；2020年上半年研发费用为17522.5万美元，较2019年的16135.1万美元增加1387.4万美元，增幅9%[224][235] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用为4217.4万美元，较2019年的2192.3万美元增加2025.1万美元，增幅92%；2020年上半年该费用为7782.9万美元，较2019年的3847.6万美元增加3935.3万美元，增幅102%[224][235] - 研发费用从2019年上半年的1.614亿美元增至2020年上半年的1.752亿美元，增加了1390万美元[239] - 销售、一般和行政费用从2019年上半年的3850万美元增至2020年上半年的7780万美元，增加了3940万美元[240] 合作收入情况 - 2020年第二季度合作收入为266.3万美元，较2019年的511万美元减少244.7万美元，降幅48%；2020年上半年合作收入为537.2万美元，较2019年的584万美元减少46.8万美元，降幅8%[224][235] 净利息收入情况 - 2020年第二季度净利息收入为158.6万美元，较2019年的427.5万美元减少268.9万美元，降幅63%；2020年上半年净利息收入为449万美元，较2019年的698.5万美元减少249.5万美元，降幅36%[224][235] - 公司预计未来净利息收入将因普拉替尼与罗氏合作预付款到账后平均投资余额增加而增长[203] - 净利息收入从2019年上半年的700万美元降至2020年上半年的450万美元，减少了250万美元[241] 关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及收入确认、应计研发费用、可供出售投资、股份支付和租赁[205] 现金及经营活动情况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为6.503亿美元[248] - 2020年上半年经营活动净现金使用量比2019年同期增加4910万美元，主要因净亏损增加4730万美元[249] 合同义务情况 - 截至2020年6月30日，除约2550万美元的商业制造协议最低采购义务外，公司合同义务和承诺无重大变化[263] 披露控制程序评估 - 管理层评估认为，截至2020年6月30日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[272] 疫情影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司临床研究可能出现临时延误或中断，供应链也可能受到不利影响，但公司有足够供应计划至2021年[177]