药物研发计划 - 公司计划在2020年第四季度向FDA提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请，预计该申请将聚焦于EXPLORER和PATHFINDER试验中起始剂量为每日一次200mg的患者数据[159] - 公司于2020年第三季度启动PIONEER试验的注册启用部分2，目前正在招募患者，计划在2021年第一季度更新该部分试验完成招募的预期时间[160] - 公司计划在2021年上半年启动BLU - 945的全球1期剂量递增试验，用于治疗耐药性EGFR突变型非小细胞肺癌[172] - 公司目前正在对菲索加替尼进行晚期肝细胞癌的1期临床试验，并与基石药业合作在中国大陆多个临床地点进行菲索加替尼联合CS1001治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的1b/2期试验[173] - 公司计划到2020年底提名多达两个额外的开发候选药物[174] 药物获批情况 - 普拉替尼已在美国以商品名GAVRETO获得加速批准，用于治疗经FDA批准检测方法检测为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者，EMA正在审查其用于RET融合阳性非小细胞肺癌的上市许可申请[165] - 公司于2020年第二季度向FDA提交普拉替尼用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的新药申请，FDA设定的处方药用户付费法案行动日期为2021年2月28日[165] - 阿伐替尼已在美国以商品名AYVAKIT获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，在欧盟以商品名AYVAKYT有条件获批用于治疗携带PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者[171] - 2020年1月，FDA批准avapritinib（商品名AYVAKIT）用于治疗特定GIST患者；9月，FDA加速批准pralsetinib（商品名GAVRETO）用于治疗特定NSCLC患者，欧盟委员会有条件批准avapritinib（商品名AYVAKYT）用于治疗特定GIST患者[191] 合作与许可 - 公司授予罗氏在全球（不包括基石药业区域和美国）开发和商业化普拉替尼的独家许可，以及在美国的共同独家许可[177] - 公司于2016年3月与罗氏合作，发现、开发和商业化多达四种靶向癌症免疫治疗中重要激酶的小分子疗法，2020年7月又与罗氏合作开发和商业化普拉替尼用于治疗RET改变的癌症[179][180] 资金获取情况 - 截至2020年9月30日，公司通过各类交易共获得26亿美元资金，其中首次公开募股等出售普通股获17亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作及许可协议获8.558亿美元，债务融资获1000万美元[186] - 2020年9月，公司因GAVRETO在美国首次获批上市达成4000万美元监管和商业化里程碑，并于10月收到款项[186] - 截至2020年9月30日，公司通过各类交易共获得26亿美元资金，其中IPO等出售普通股获17亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作等获8.558亿美元，债务融资获1000万美元[261] 财务关键指标（年度及累计） - 2020年前九个月公司净收入为3.996亿美元，主要因与罗氏合作的pralsetinib产生的合作收入；2019 - 2017年净亏损分别为3.477亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元；截至2020年9月30日，累计亏损5.457亿美元[187] 各业务线外部费用 - 2020年第三季度和前九个月，avapritinib外部费用分别为1.7477亿美元和5.6412亿美元，2019年分别为1.829亿美元和6.9953亿美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，pralsetinib外部费用分别为1.0199亿美元和5.9231亿美元，2019年分别为2.1963亿美元和5.985亿美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，fisogatinib外部费用分别为513万美元和3284万美元，2019年分别为2446万美元和4694万美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，BLU - 263外部费用分别为4318万美元和1.0382亿美元，2019年分别为1654万美元和2019万美元[204] 研发及相关费用 - 2020年第三季度和前九个月，内部研发费用分别为2.441亿美元和7.1833亿美元，2019年分别为1.955亿美元和5.4396亿美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，总研发费用分别为7.423亿美元和24.9456亿美元，2019年分别为8.1453亿美元和24.2804亿美元[204] - 研发费用从2019年第三季度的8150万美元降至2020年第三季度的7420万美元，减少720万美元，降幅9%[231][238] - 2020年前三季度研发费用从2019年同期的2.428亿美元增至2.495亿美元，增幅3%[246][254] 第三季度财务指标 - 2020年第三季度产品净收入为630万美元，其中AYVAKIT为610万美元，GAVRETO为20万美元[231][232][233] - 合作收入从2019年第三季度的910万美元增至2020年第三季度的7.388亿美元，增长7.297亿美元，增幅7984%[231][234] - 2020年第三季度产品销售成本为10万美元，与产品销售的制造成本相关[231][237] - 销售、一般和行政费用从2019年第三季度的2560万美元增至2020年第三季度的3740万美元，增加1170万美元，增幅46%[231][239] - 净利息收入从2019年第三季度的380万美元降至2020年第三季度的120万美元，减少260万美元，降幅69%[231][240] - 其他净费用从2019年第三季度的7.2万美元增至2020年第三季度的19.2万美元，增加12万美元，增幅167%[231][241] - 所得税费用为37万美元，与合作和产品销售产生的应税收入相关[231][242] - 2020年第三季度总收入为7.45118亿美元，较2019年第三季度的913.9万美元增加7.35979亿美元，增幅8053%[231] - 2020年第三季度净利润为633.978万美元，较2019年第三季度的亏损94.275万美元增加728.253万美元，增幅772%[231] 前三季度财务指标 - 2020年前三季度产品净收入为1544.6万美元，合作收入从2019年同期的1500万美元增至7.442亿美元，增幅4868%，总收入达7.59629亿美元，增幅4971%[246][249] - 2020年前三季度产品销售成本为30万美元[246][253] - 2020年前三季度销售、一般和行政费用从6410万美元增至1.152亿美元，增幅80%[246][255] - 2020年前三季度净利息收入从2019年同期的1074.2万美元降至566.3万美元，降幅47%，其他收入（支出）净额从15.7万美元增至41.6万美元，增幅165%[246] - 2020年前三季度所得税费用为40万美元，净利润从2019年同期的亏损2813.63万美元转为盈利3995.5万美元，增幅242%[246][258] 现金及投资情况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为13.559亿美元[262][269] - 2020年前三季度经营活动提供的净现金为4.11834亿美元，较2019年同期增加6.45亿美元，主要因与罗氏合作的7.366亿美元合作收入带动净收入增加6.809亿美元[263] - 2020年前三季度投资活动使用的净现金为3.58717亿美元，较2019年同期增加2.745亿美元，主要因可供出售投资净购买增加[264] - 2020年前三季度融资活动提供的净现金为3.97666亿美元，较2019年同期增加5890万美元，主要因与罗氏合作发行普通股获7930万美元，抵消了2020年1月后续公开发行净收益较2019年4月减少的1870万美元[265] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为13.559亿美元和5.48亿美元[281] 未来资金需求及风险 - 公司预计未来费用将增加，可能需不时寻求额外资金，未来资本需求取决于产品商业化、研发、合作等多方面因素[266][270] - 公司预计主要通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求[274] - 若通过出售普通股等方式筹集额外资本，股东权益将被稀释[274] - 债务融资若可行，会增加公司固定支付义务[274] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃知识产权等有价值权利[275] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止药物开发等工作[275] 合同义务与承诺 - 2020年前9个月，除约2550万美元的最低采购义务外，公司合同义务和承诺无其他重大变化[278] 市场风险 - 公司主要市场风险是利率敏感性，认为利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[282] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，截至2020年9月30日和2019年12月31日，以外币计价的负债极少或无[285] 通胀影响 - 公司认为2020年和2019年截至9月30日的3个月和9个月内，通胀未对业务等产生重大影响[286]