Vicineum生物制品许可申请相关情况 - 公司于2019年12月6日开始向FDA滚动提交Vicineum的生物制品许可申请（BLA），预计2020年底完成Module 3以最终完成提交，但可能受COVID - 19疫情影响[101] - 2019年12月6日，公司启动Vicineum的BLA滚动审查提交，预计2020年下半年完成模块3（CMC）以完成BLA提交[114] - 预计2021年初向欧洲药品管理局（EMA）提交Vicineum治疗高危NMIBC的上市许可申请（MAA），有望2022年初获批[114] VISTA试验患者入组及治疗情况 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者入组，分为三个队列，截至2020年4月底所有患者完成治疗[101][103] VISTA试验各队列治疗效果数据 - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1（n = 86）可评估人群（n = 82）中，CIS的3个月完全缓解率（CRR）为39%（28% - 50%），6个月为26%（17% - 36%），9个月为20%（12% - 30%），12个月为17%（10% - 27%）[103] - 队列2（n = 7）可评估人群（n = 7）中，CIS的3个月和6个月CRR为57%（18% - 90%），9个月为43%（10% - 82%），12个月为14%（0% - 58%）[104] - 合并队列1和2可评估人群（n = 89）中，CIS的3个月CRR为40%（30% - 51%），6个月为28%（19% - 39%），9个月为21%（13% - 31%），12个月为17%（10% - 26%）[106] - 队列3（n = 40）可评估人群（n = 38）的3个月无复发生存率为71%（54% - 85%），6个月为58%（41% - 74%），9个月为45%（29% - 62%），12个月为42%（26% - 59%）[108][109] - 队列1和2合并（n = 93）患者的中位缓解持续时间（DoR）为287天（95%置信区间下限154天，上限不可估计），3个月达到完全缓解的患者中52%治疗开始后12个月或更长时间无疾病[111] VISTA试验患者长期情况数据 - VISTA试验中所有133名患者，超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术[111] - VISTA试验中所有133名患者，90%预计2年或更长时间无疾病进展，29%预计12个月无事件，96%预计2年或更长时间总体生存[111] VISTA试验患者不良事件情况 - 截至2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验所有队列（n = 133）患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%患者因不良事件停药，14%患者报告严重不良事件[113] 公司与罗氏许可协议收入情况 - 截至2020年6月30日，公司从与罗氏的许可协议中累计获得3000万美元付款，包括2016年8月的750万美元预付款和2016年9月的2250万美元里程碑付款，还有望获得最高2.4亿美元的其他里程碑付款，以及净销售额7.5% - 15%的特许权使用费[120][122] 公司财务关键指标情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3770万美元，净营运资金为3500万美元，累计亏损2.783亿美元；2019年全年和2020年上半年经营活动产生的现金流量分别为负3750万美元和负1830万美元[123] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3770万美元，不足以支持当前运营计划至少十二个月，预计收到齐鲁制药1200万美元预付款后，资金可维持到2021年第二季度[125] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3770万美元，净营运资金为3500万美元，累计亏损为2.783亿美元[145] - 2019年全年和2020年上半年，公司经营活动产生的现金流量均为负数，分别为3750万美元和1830万美元[145] - 2020年上半年，公司通过股权销售协议（ATM Offering）出售980万股普通股，净收益为800万美元，加权平均价格为每股0.75美元[145] - 基于当前运营计划，预计收到齐鲁许可协议1200万美元预付款后，公司现金可维持运营至2021年第二季度，但存在不确定性[147] Vicineum产品相关资质及合作情况 - 2018年8月，公司的Vicineum获FDA快速通道指定用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）[114] - 2019年6月，公司与FDA就Vicineum治疗高危、卡介苗无反应NMIBC的加速批准途径和滚动审查达成一致，且FDA认为现有数据足以支持生物制品许可申请（BLA）提交，无需额外临床试验[114] - 2018年10月，公司与富士胶片签订主生物处理服务协议，2019年4月完成首次商业规模cGMP运行，2020年8月完成药物物质PPQ批次验证研究，预计9月底完成全药物产品PPQ活动[118] - 2017年6月，公司与美国国家癌症研究所（NCI）签订合作研发协议，开展Vicineum联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗NMIBC的1期临床试验，该试验正在招募患者[119] - 公司拥有所有基于TFPT的产品候选药物的全球开发、营销和商业化权利，相关关键专利保护至2036年[119] - 2020年6月17日，FDA有条件接受公司产品候选药物oportuzumab monatox的品牌名称VICINEUM™[116] 公司费用指标变化情况 - 2020年第二季度，研发费用为456.2万美元，较2019年同期的794.4万美元减少338.2万美元，降幅43%；六个月研发费用为1342.9万美元，较2019年同期的1263万美元增加80万美元[128][133][139] - 2020年第二季度，一般及行政费用为331.8万美元，较2019年同期的261.7万美元增加70.1万美元，增幅27%；六个月费用为680万美元，较2019年同期的570万美元增加110万美元[133][140] - 2020年第二季度，或有对价公允价值变动损失为1848万美元，较2019年同期的4400万美元减少2552万美元，降幅58%；六个月变动为收益3520万美元，较2019年同期的损失4300万美元减少7820万美元[133][141] - 2020年第二季度，其他收入净额为1.6万美元，较2019年同期的22.6万美元减少21万美元，降幅93%[133] - 2020年第二季度，总运营费用为2636万美元，较2019年同期的5456.1万美元减少2820.1万美元，降幅52%；运营亏损为2636万美元，较2019年同期的5456.1万美元减少2820.1万美元，降幅52%；净亏损为2634.4万美元，较2019年同期的5433.5万美元减少2799.1万美元，降幅52%[133] - 2020年上半年研发费用为1342.9万美元，较2019年的1263万美元增加79.9万美元，增幅6%[142] - 2020年上半年一般及行政费用为676.6万美元，较2019年的567.2万美元增加109.4万美元，增幅19%[142] - 2020年上半年或有对价公允价值变动为亏损3522万美元，较2019年的亏损4300万美元减少7822万美元，减幅182%[142] - 2020年上半年其他收入净额为19.5万美元，较2019年的48.7万美元减少29.2万美元，减幅60%[142] 公司相关指数率变化情况 - 确定或有对价公允价值的高收益债务指数率从2019年12月31日的11.8%增至2020年3月31日的17.9%，再降至2020年6月30日的14.5%；WACC衍生贴现率从2019年12月31日的5.6%增至2020年3月31日的14.7%，再降至2020年6月30日的13.2%[136][141] 公司费用构成情况 - 研发费用主要用于高危NMIBC治疗药物Vicineum的开发，预计后续费用将继续增加[126][128] - 一般及行政费用主要包括人员薪资及相关成本、设施相关成本、专业服务费用等[129] - 其他收入净额主要为现金及现金等价物的利息收入[131] 公司上市合规情况 - 2020年3月2日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价1美元的继续上市要求，原合规期限至8月31日，后因疫情延长至11月12日[148][149] 公司资金获取及运营情况 - 公司未来成功取决于产品研发和盈利运营能力，预计通过股权、债务融资或合作等方式获取资金，但可能面临困难[151][153] 公司现金流量情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1830万美元，2019年同期为1670万美元[155][156] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为8000美元，2019年同期为4.3万美元[155] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为800万美元，2019年同期为3129.5万美元[155][158] - 2020年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少1038万美元，2019年同期净增加1450.9万美元[155] - 2020年上半年经营活动净现金使用量主要包括净收入1520万美元、非现金项目调整等[156] - 2019年上半年经营活动净现金使用量主要包括净亏损6080万美元、非现金项目调整等[156] - 2019年上半年融资活动净现金主要来自2019年6月融资约2800万美元和认股权证行权净收入340万美元[158] 公司资产及税务情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，无形资产账面价值未发生减值[162] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，商誉未发生减值[163] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司没有不确定的税务状况[165]