公司业务定位与战略 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注癌症治愈性细胞疗法开发，有ACTR和BOXR两个专有平台[100] - 2019年11月公司战略转向聚焦实体瘤的ACTR和BOXR候选产品及支持平台能力，降低血液学项目投资优先级[101] 产品临床试验进展 - ACTR707在非霍奇金淋巴瘤的ATTCK - 20 - 03一期试验前四个剂量组已完成入组，剂量范围2500万至8000万ACTR707 + T细胞，首次反应评估完全缓解率40%（20名患者中8名）[106] - 公司计划在ATTCK - 20 - 03试验中再入组最多两个队列，最高剂量提升至1.8亿ACTR707 + T细胞，并在2020年报告剂量递增初步结果[106] - 2019年11月，公司和西雅图遗传学暂停ATTCK - 17 - 01试验的进一步剂量递增及相关研究活动，并评估项目下一步计划[121] 财务亏损情况 - 截至2019年9月30日的九个月，公司净亏损3410万美元，累计亏损1.262亿美元，预计未来几年将继续产生大量费用和运营亏损[111] - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为3413万美元和2592.6万美元，增加820.4万美元[143] 现金及资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为4590万美元，贷款和担保协议下可用借款为1500万美元，当前现金及现金等价物预计可支持运营至2021年初[117] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为4590万美元，贷款协议下可用借款额度为1500万美元[152][168] - 公司预计费用将大幅增加，现金及现金等价物预计可支撑运营至2021年初，但可能提前耗尽资金[165][168] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式融资，否则可能需调整研发和商业化计划[169] 收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计未来几年收入主要来自未来可能达成的合作[118] - 因与西雅图遗传学的合作协议，公司在2019年和2018年截至9月30日的三个月分别确认收入100万美元和200万美元，九个月分别确认720万美元和590万美元[119] - 2019年和2018年第三季度合作收入分别为102万美元和204.3万美元，2019年较2018年同期减少102.3万美元，主要因推进项目活动的时间安排所致[135][136] - 2019年和2018年前三季度合作收入分别为721.1万美元和592.9万美元，增加128.2万美元，主要因推进项目的努力增加[143][144] 费用情况 - 研发费用主要包括员工相关费用、临床前和临床开发费用、药品制造费用等[122] - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为1033.5万美元和1025.2万美元，增加8.3万美元，主要因支持临床和研究工作的员工人数增加[135][137] - 2019年和2018年第三季度行政及管理费用分别为272.1万美元和236.7万美元，增加35.4万美元，主要因员工成本增加，部分被专业咨询费和设施相关成本减少抵消[135][140] - 2019年和2018年第三季度利息收入分别不足10万美元和40.5万美元，减少37.4万美元，因使用IPO和私募所得现金进行运营导致投资余额降低[135][141] - 2019年和2018年第三季度其他收入净额分别为8.2万美元和3000美元，增加7.9万美元，2019年源于出售制造设备收益，2018年主要为转租收入[135][142] - 2019年和2018年前三季度研发费用分别为3335.5万美元和2752万美元，增加583.5万美元[143] - 2019年和2018年前三季度行政及管理费用分别为827.4万美元和541万美元，增加286.4万美元[143] - 2019年前三季度研发费用从2018年同期的2750万美元增至3340万美元，主要因临床试验活动增加和人员扩充[146] - 2019年前三季度一般及行政费用从2018年同期的540万美元增至830万美元，源于专业咨询费、人员成本和设施相关成本增加[147] - 2019年前三季度利息收入从2018年同期的70万美元降至20万美元，因IPO和私募所得现金用于运营使投资余额降低[148] - 2019年前三季度其他收入净额为10万美元，源于出售制造设备收益；2018年同期为30万美元，主要是转租收入[149] 现金流量情况 - 2019年前三季度经营活动使用现金3310万美元，2018年同期为2350万美元，主要因净亏损和运营资产负债变化[153][154][155] - 2019年前三季度投资活动提供现金2320万美元，2018年同期使用现金2550万美元，与有价证券买卖和设备购置有关[153][158] - 2019年前三季度融资活动提供现金10万美元，2018年同期为7000万美元，2018年主要源于IPO和私募所得[153][160] 税收抵免与亏损结转 - 截至2018年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为6980万美元和7170万美元，联邦研发税收抵免结转额为400万美元，州研发税收抵免结转额为90万美元，马萨诸塞州投资税收抵免为20万美元[132] 财务政策与准则 - 公司认为上述政策对理解和评估财务状况及经营成果至关重要，若实际结果与估计、判断和假设差异大，财务状况和经营成果可能受重大影响[171] - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[172] - 近期发布的可能影响公司财务状况和经营成果的会计准则公告在季度报告合并财务报表附注2中披露[174] - 公司不可撤销地选择不利用《2012年创业企业融资法案》的规定，将在非新兴成长型上市公司需采用新的或修订的会计准则时遵守[175] - 本报告期公司为较小规模报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[176]