应付账款及应计费用情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，应付账款和应计费用分别为8296美元和5498美元，应计薪酬及相关费用分别为1711美元和2118美元[9] 费用指标变化 - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为1386.2万美元和725.5万美元，管理费用分别为399.1万美元和315.6万美元[14] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为1390万美元和730万美元，增长主要因制造和开发活动、人员成本及股票薪酬增加[99] - 2020年和2019年第一季度行政费用分别为400万美元和320万美元，增长因人员成本和股票薪酬增加，部分被预商业化活动支出减少抵消[99] - 2020年和2019年第一季度其他收入（支出）净额分别为40万美元和100万美元，减少因利率下降和现金投资余额减少[100] - 2020年3月31日和2019年12月31日，应计研发费用分别为400万美元和280万美元[44] - 2020年和2019年截至3月31日的三个月，公司确认研发费用减少分别为20万美元和4.7万美元[45] 亏损指标变化 - 2020年和2019年第一季度运营亏损分别为1778.2万美元和1004.4万美元，净亏损分别为1736万美元和901.6万美元[14] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损为1.112亿美元，预计未来仍将持续亏损[31] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1.112亿美元，拥有无限制现金、现金等价物和投资证券1.128亿美元[85] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1.112亿美元，拥有无限制现金、现金等价物和投资证券1.128亿美元[101] 收益指标情况 - 2020年第一季度普通股发行净收益为642.7万美元，股票期权行使收益为55万美元[17] - 2020年4月，公司通过公开发行822.25万股普通股筹集了1.079亿美元[31] - 2020年1月1日至3月31日，公司通过ATM发行275,764股普通股，净收益640万美元[66] - 2020年4月17日，公司完成公开发行822.25万股普通股，发行价为每股14.00美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后，所得款项约为1.079亿美元[76] - 2020年1月1日至3月6日，公司在ATM发行中发行275,764股普通股，扣除佣金后净收益640万美元[107] - 2020年4月17日，公司完成公开发行8,222,500股普通股，发行价每股14美元，扣除折扣、佣金和发行成本720万美元后，净收益约1.079亿美元[107] - 2018年7月20日公司IPO发行690万股普通股，发行价每股17美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约1.065亿美元[122] 现金流量指标变化 - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为1223万美元和675.9万美元[22] - 2020年和2019年第一季度投资活动净现金提供量分别为1633.9万美元和2459.9万美元[22] - 2020年第一季度融资活动净现金提供量为648.2万美元，2019年为20万美元[22] - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为1220万美元和680万美元，增加因开发制造活动和人员成本上升[101][102] - 2020年和2019年第一季度投资活动净现金流入分别约为1630万美元和2460万美元[101][104] - 2020年和2019年第一季度融资活动净现金提供分别为650万美元和2万美元，2020年源于股票销售，2019年源于股票期权行使[101][104] 现金及投资证券情况 - 截至2020年3月31日，公司未受限现金、现金等价物和投资证券为1.128亿美元[31] - 2020年3月31日和2019年12月31日持有的所有可供出售投资证券到期日均少于24个月[53] - 2020年3月31日，可供出售投资证券摊余成本为6.1725亿美元，公允价值为6.1885亿美元[55] - 2019年12月31日，可供出售投资证券摊余成本为7.7918亿美元，公允价值为7.8066亿美元[55] - 2020年3月31日，美国政府和机构债务摊余成本为3.3024亿美元，公允价值为3.3129亿美元[55] - 2019年12月31日，美国政府和机构债务摊余成本为4.3275亿美元，公允价值为4.3368亿美元[55] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为61,885千美元和78,066千美元[58] 资产指标情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为4,366千美元和4,947千美元[59] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，物业和设备净值分别为3,771千美元和3,946千美元[59] 租赁情况 - 2018年公司签订圣地亚哥新设施不可撤销经营租赁，初始期限7年至2025年8月，估计增量借款利率8.0%，提供0.5百万美元不可撤销信用证[61] - 截至2020年3月31日，未来最低租赁付款总额为6,623千美元，经营租赁负债为5,401千美元，非流动经营租赁负债为4,648千美元[61] - 2020年和2019年第一季度租金费用均为0.2百万美元，经营租赁现金流量中支付的租赁负债金额分别为0.3百万美元和0.2百万美元[61][62] 股份发行及授权情况 - 公司授权2亿股普通股和1000万股优先股，2019年8月提交S - 3表格注册声明，涵盖最高3亿美元证券发行，同时签订销售协议可通过ATM发行最高7500万美元普通股[64] 股票期权及薪酬情况 - 截至2020年3月31日，2018激励计划、2018员工股票购买计划分别有2,649,033股和666,098股可用于未来发行，2020年1月1日分别新增1,214,804股和242,961股[67][69] - 2020年第一季度末，股票期权未偿还数量为3,869千份，加权平均行使价格为13.91美元，总内在价值为18,686千美元[71] - 2020年和2019年授予员工的股票期权加权平均公允价值分别为每股15.00美元和17.31美元[73] - 2020年和2019年第一季度基于股票的薪酬总费用分别为214.7万美元和102.8万美元[75] - 截至2020年3月31日，与期权奖励和员工股票购买计划相关的未确认基于股票的薪酬成本分别为2760万美元和40万美元，预计分别在约3.1年和1.1年内确认[75] 临床试验情况 - 公司正在进行paltusotine治疗肢端肥大症的三项全球2期临床试验，Edge试验招募已完成，预计2020年第四季度公布所有患者的topline数据[81][83] - Edge试验中，11名完成paltusotine治疗的患者中有10名（91%）在第13周时IGF - 1水平维持在各自基线水平的15%以内[83] - 公司计划在2021年上半年将paltusotine推进至肢端肥大症患者的3期试验以及患有类癌综合征的神经内分泌肿瘤患者的2期试验[83] - 公司正在开发针对促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂和生长抑素5型受体（SST5）激动剂，计划在2020年末或2021年初启动1期临床试验[84][85] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能导致公司临床试验优先级降低、方案偏差或治疗中断，影响业务预计时间表[88] - 新冠疫情可能对公司业务、药物制造、非临床活动和临床试验产生不利影响，还会影响公司普通股交易价格和融资能力[118][120] 税收抵免情况 - 澳大利亚政府为研发费用提供可退还税收抵免，额度为符合条件研发支出的43.5%，前提是母公司及子公司总收入少于2000万澳元[89] 收入情况 - 2020年和2019年公司收入来自SBIR赠款，2020年第一季度末完成剩余赠款活动，预计未来无赠款收入[91][99] 资金需求及预测情况 - 公司预计未来大幅增加研发费用，需筹集大量额外资金，无法确定研发时间和成本[95] - 公司现有无限制现金、现金等价物和投资证券及投资收益预计可满足2023年当前和预计资金需求，但预测存在风险和不确定性[105] 销售协议情况 - 2019年8月公司与销售代理签订销售协议，可出售总发行价高达7500万美元的普通股，销售代理佣金为每股总销售价格的3%[107] 外币交易损益情况 - 2020年和2019年第一季度，公司外币交易和重估的净实现和未实现损益分别约为10万美元和1.7万美元[111] - 截至2020年3月31日，澳元汇率理论上变动10%不会导致重大损益[111] IPO收益使用情况 - 截至2020年3月31日，公司已使用约570万美元的IPO收益用于一般公司用途[122] 法律诉讼情况 - 公司目前没有重大法律诉讼，但未来可能会面临普通业务相关的法律程序或索赔[116] 认证文件情况 - 季度报告所附的32.1认证文件不被视为向美国证券交易委员会提交，也不会被纳入公司相关证券法案的任何文件中[131] 报告签署情况 - 报告由R. Scott Struthers博士（总裁兼首席执行官）和Marc J.S. Wilson（首席财务官）代表公司签署[135] - 公司代表于2020年5月8日签署报告[136] 准则影响情况 - 公司自2020年1月1日起前瞻性采用ASU 2018 - 13，对合并财务报表无重大影响[49] - 新准则ASU 2016 - 13将于2022年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其对合并财务报表的影响[54] 稀释性证券情况 - 2020年3月和2019年3月，潜在稀释性证券未计入摊薄后每股净亏损计算的普通股等价股份（以千为单位）分别为3896和3012[48][50]