财务状况 - 公司现金及现金等价物为4.375亿美元，累计亏损为3.399亿美元[84] - 公司预计未来几年将继续产生显著的运营亏损[84] - 公司2023年第一季度合作收入为30万美元，同比下降100万美元[104] - 公司2023年第一季度研发费用为3380万美元，同比增加1430万美元[107] - 公司2023年第一季度一般及行政费用为1490万美元，同比增加610万美元[106] - 公司2019年第一季度净亏损为4840万美元，较2018年同期的2830万美元增加了2010万美元[108] - 公司2019年第一季度研发费用为3382万美元，较2018年同期的1951万美元增加了1430万美元[108] - 公司2019年第一季度现金及现金等价物为4.375亿美元，其中4.344亿美元位于美国境外[111] - 公司2019年第一季度通过ATM协议出售普通股获得净现金收益2390万美元[111] - 公司预计现有现金将支持未来24个月的运营支出和资本支出[114] - 公司2019年第一季度经营活动净现金流出为4373万美元，较2018年同期的2268万美元增加了2104万美元[119] - 公司2019年第一季度投资活动净现金流出为109万美元，主要用于购买物业和设备[120] - 公司2019年第一季度融资活动净现金流入为2572万美元，主要来自ATM协议下的普通股发行[121] 合作与收入 - 公司与Vertex的合作协议中，公司获得了7500万美元的预付款和3000万美元的可转换贷款[87] - 公司与Bayer的合资企业Casebia获得了3500万美元的技术访问费[94] 临床试验与研发 - 公司正在美国和欧洲进行CTX001的临床试验，用于治疗输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病[83] - 公司CTX001获得了美国FDA的快速通道认定，用于治疗输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病[91][92] - 公司与Vertex计划在多个国家进行CTX001的临床试验[90] 外汇风险 - 公司面临外汇市场风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率波动[128] - 公司未进行任何外汇对冲交易，外汇交易损益对财务报表影响不大[128]