财务状况 - 公司现金及现金等价物为4.279亿美元，累计亏损为3.937亿美元[93] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物约为4.279亿美元，其中约4.216亿美元位于美国境外[126] - 公司预计现有现金将支持未来24个月的运营支出和资本支出，但需考虑未来融资需求[131] - 2019年上半年经营活动净现金流出为8012万美元，较2018年同期的4790万美元增加3222万美元，主要由于净亏损增加[135] 合作与收入 - 公司与Vertex的合作协议中，获得了7500万美元的预付款和3000万美元的可转换贷款[94] - 公司与Vertex的联合开发协议中，CTX001的净收益和净亏损将由双方均摊[95] - 公司与Vertex的2019年合作协议中，获得了1.75亿美元的预付款[103] - 公司与Bayer的合资企业Casebia获得了3000万美元的研发投资[104] - 公司在2019年第二季度与Vertex和Casebia的合作收入分别为30万美元和60万美元[106] - 公司在2018年第二季度与Vertex和Casebia的合作收入分别为110万美元和240万美元[106] - 2019年第二季度合作收入为30万美元，较2018年同期的108万美元减少约78万美元，主要由于与Casebia的合资协议下的研究减少[116] - 2019年上半年合作收入为64.6万美元，较2018年同期的244.6万美元减少180万美元，主要由于与Casebia的合资协议下的研究减少[122] 研发与临床试验 - CTX001在治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的临床试验中，首位患者在移植后四个月以上保持输血独立性[99] - CTX001在治疗严重镰状细胞病（SCD）的临床试验中，首位患者已接受治疗[100] - 公司与Vertex计划在多个国家进行CTX001的临床试验，涵盖β地中海贫血和严重镰状细胞病[98] - 2019年第二季度研发费用为3953万美元，较2018年同期的2563万美元增加1390万美元，主要由于员工薪酬、福利和研发成本增加[117] - 2019年上半年研发费用为7336万美元，较2018年同期的4515万美元增加2820万美元，主要由于员工薪酬、研发成本和设施相关费用增加[123] 行政与运营成本 - 公司预计未来一般和行政费用将增加，以支持持续的研发活动、潜在产品候选商业化以及作为上市公司的运营成本增加[113] - 2019年第二季度一般和行政费用为1577万美元，较2018年同期的1274万美元增加303万美元，主要由于员工薪酬和福利增加[118] - 2019年上半年一般和行政费用为3069万美元，较2018年同期的2158万美元增加911万美元，主要由于员工薪酬和法律咨询费用增加[124] 会计与外汇风险 - 公司财务报表依据美国通用会计准则（U.S. GAAP）编制，关键会计政策涉及收入确认、可变利益实体和股权激励[140] - 公司未对2018年年度报告中讨论的会计政策进行任何更改[142] - 公司面临外汇市场风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率波动[144] - 外汇汇率变动影响公司合并财务报表，但迄今为止外汇交易损益对财务报表影响不大[144] - 公司未进行任何外汇对冲交易[144]