财务状况 - 公司现金及现金等价物为6.297亿美元，累计亏损为2.553亿美元[115] - 公司预计未来几年将继续产生显著的运营亏损[115] - 公司截至2019年9月30日的九个月内，净收入为3631.6万美元，相比2018年同期的净亏损1.1739亿美元，实现扭亏为盈，主要得益于与Vertex的合作收入[139] - 公司截至2019年9月30日的九个月内，经营活动产生的净现金流为5330万美元，相比2018年同期的净流出6786.7万美元，增加1.2117亿美元，主要由于净收入的增加[151][152] - 公司截至2019年9月30日的九个月内，融资活动产生的净现金流为1.2627亿美元，相比2018年同期的3.172亿美元减少1.9094亿美元，主要由于2018年两次股票发行的净收益较高[151][154] - 公司截至2019年9月30日的现金及现金等价物为6.297亿美元，其中6.228亿美元位于美国境外[145] - 公司预计现有现金足以支持未来24个月的运营支出和资本支出，但可能需要通过股权或债务融资来支持长期临床开发[148] - 公司未来资本需求将主要用于研发活动、员工薪酬、实验室供应、法律费用和知识产权维护等[146] 合作与收入 - 公司与Vertex的合作收入在2019年第三季度达到2.119亿美元，同比增长2.113亿美元[134] - 公司与Vertex的合作协议中，公司获得了1.75亿美元的预付款，并可能获得高达4.1亿美元的里程碑付款[120][121] - 公司截至2019年9月30日的九个月内，合作收入为2.126亿美元，相比2018年同期的300万美元大幅增长2.096亿美元，主要归因于与Vertex的合作收入[139][140] - 公司与Bayer的合资企业Casebia获得了3亿美元的研发投资承诺[122] 研发与临床试验 - 公司研发费用在2019年第三季度为5724.6万美元，同比增长1742.6万美元[135] - 公司正在美国和澳大利亚进行CTX110的1/2期临床试验，计划招募95名患者[114] - 公司正在扩展CTX001的临床试验范围，包括β0/β0亚型的TDT患者[119] - 公司正在开发基于CRISPR/Cas9技术的CAR-T细胞疗法，并已开始治疗患者[114] - 公司预计未来研发费用将显著增加，以支持现有和新项目的进展[129] - 公司截至2019年9月30日的九个月内，研发费用为1.306亿美元，相比2018年同期的8500万美元增加4560万美元，主要由于员工薪酬、福利和研发相关成本的增加[139][141] 运营成本 - 公司截至2019年9月30日的九个月内，一般及行政费用为4620万美元，相比2018年同期的3175万美元增加1446万美元，主要由于员工薪酬、福利和法律咨询费用的增加[139][142] 外汇风险 - 公司面临外汇市场风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率波动，但目前外汇交易损益对财务报表影响不大[161]