财务状况 - 截至2020年6月30日，公司拥有9.451亿美元现金及现金等价物，累计亏损为3.741亿美元[150] - 2020年第二季度研发费用为5938万美元，同比增长1984.7万美元，主要由于员工薪酬和福利增加、可变研发成本增加以及设施相关费用增加[161][166] - 2020年第二季度一般和行政费用为2135.3万美元，同比增长558.5万美元，主要由于员工薪酬和福利增加以及设施相关费用增加[161][165] - 2020年上半年研发费用为1.13573亿美元，同比增长4021.8万美元，主要由于员工薪酬和福利增加、可变研发成本增加以及设施相关费用增加[168][170] - 2020年上半年一般和行政费用为4090.3万美元，同比增长1020.6万美元，主要由于员工薪酬和福利增加以及设施相关费用增加[168][171] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为9.451亿美元，其中6.317亿美元位于美国境外[173] - 2020年上半年净现金用于运营活动为8145.4万美元，同比增加133.5万美元，主要由于临床和临床前项目支出增加以及薪酬相关费用增加[182][183] - 2020年上半年净现金用于投资活动为659.6万美元，同比增加332.5万美元，主要由于购买物业和设备[182][184] - 2020年上半年净现金来自融资活动为9063.7万美元，同比增加3525.7万美元，主要由于通过公开市场销售协议发行普通股获得8300万美元净收益[182][185] - 公司合同义务和承诺未发生重大变化，除某些租赁承诺外[186] - 截至2020年6月30日，公司没有任何表外安排[187] - 公司财务分析和运营结果基于美国通用会计准则（GAAP）[188] - 公司认为收入确认、可变利益实体和股权激励是最关键的会计政策[190] - 现金及现金等价物主要存放在现金存款和货币市场基金中，利率变动对其公允价值影响不大[192] 研发与临床试验 - 公司正在与Vertex合作开发CTX001，用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD），两项临床试验分别计划招募45名患者[138][139] - CTX001已获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道认定，并获得了FDA和欧盟委员会的孤儿药认定[138][139] - 公司正在开发基于基因编辑技术的CAR-T细胞产品候选药物，包括CTX110、CTX120和CTX130，分别针对CD19+恶性肿瘤、多发性骨髓瘤和肾细胞癌等疾病[141][142][143] - 公司与Vertex、ViaCyte和Bayer建立了战略合作伙伴关系，以扩大基因编辑疗法的适应症并加速开发进程[144][145][147] - 公司预计研发费用将显著增加，主要由于临床试验站点的实施和扩展、患者招募、监测、项目管理和制造费用[157] 收入与运营 - 公司目前主要收入来源为合作收入，尚未从产品销售中产生收入，预计短期内也不会产生[151] - 公司预计未来几年将继续产生显著的运营亏损，并增加研发和运营费用[150] - 公司预计现有现金将支持未来24个月的运营支出和资本支出，不考虑与Vertex合作可能获得的额外收益和其他融资交易[179] 疫情影响 - 由于COVID-19疫情，公司临床试验和研发活动可能受到干扰，特别是如果疫情再次恶化，可能导致患者给药暂停或供应链中断[131][132] - 公司正在逐步重新开放办公室，但若疫情恶化，可能会再次限制现场工作人员数量[132] 外汇风险 - 公司面临外汇汇率波动的风险，主要涉及瑞士法郎和英镑对美元的汇率[193] - 外汇汇率变动影响公司合并运营报表，并扭曲期间比较[193] - 迄今为止，外汇交易损益对公司财务报表影响不大，公司未进行任何外汇对冲交易[193]