产品临床研究进展 - 公司两款主要候选产品EB05和EB01处于后期临床研究阶段[22] - 2020年11月公司启动EB05的2/3期临床研究，目前正在招募受试者[23] - 2019年第四季度公司启动评估EB01治疗慢性ACD的2B期临床研究，目前正在招募受试者[24] - 2020年11月公司完成EB01的2B期研究第一部分超过50%的患者入组[32] - 公司计划在ARDS和ACD项目之外，为其他项目生成概念验证数据，如计划开展sPLA2技术治疗HD的概念验证临床研究[33] - 公司Phase 2/3研究预计招募约316名成年住院COVID - 19患者，总随访期为28天[44] - EB05的1期研究中，48名受试者在研究第一部分接受0.001至15mg/kg的递增剂量，最高剂量显示药理学效应持续长达14周；12名受试者在第二部分接受体内LPS挑战[45] - EB05的2期研究中，57名类风湿关节炎患者每2周静脉输注5mg/kg的EB05，共6剂，从1mg/kg剂量起完全阻断细胞因子释放，15mg/kg剂量的抑制持续长达14周[46] - EB01多中心2B期临床研究样本量最多166人，2020年11月完成超50%一期患者入组[54][55] - EB02治疗I - III级内痔探索性2a期研究计划最多48人，后续计划开展80 - 400人的2期研究[68] 产品临床研究效果 - EB01在临床前研究中显示可抑制通过toll - like受体信号传导诱导的促炎细胞因子产生[50] - 1.0% EB01乳膏治疗ACD病变较基线平均变化69.9%，安慰剂组为36.5%（p = 0.0024）[60] - 2.0% EB01乳膏治疗ACD 21天病变较基线平均改善56%，安慰剂组为24%（p < 0.001）；42天总CDSI评分降低49%，安慰剂组为15%（p < 0.001）[61] 目标疾病市场情况 - 美国接触性皮炎（包括ACD）估计每年造成高达20亿美元的损失，美国有超过250万ACD患者，其中超过100万为慢性ACD患者[47] - 痔疮疾病影响约5%美国成年人口，即约1250万人，超一半50岁及以上人群有症状[62] - 美国每年约400万张痔疮治疗处方，超2000万件非处方产品售出[64] 专利与许可情况 - 公司从Yissum获EB01和EB02在美国、加拿大等地专利独家许可，相关方法使用专利2024年到期，有望延长3 - 5年[70] - 公司从NovImmune获EB05和EB06在美国等地专利独家许可，物质组成专利分别2033年和2028年到期，有望延长保护[71] - EB01和EB02在美国获批后有最多5年数据/市场独占期，EB05或EB06有最多12年，加拿大和欧盟分别有8年和10年[72] - 公司子公司与NovImmune独家许可协议自许可产品首次商业销售起25年，后续自动续期5年[75] - 公司向NovImmune发行价值250万美元的A - 1系列可转换优先股以获取开发和商业化Constructs的独家权利，还承诺在满足特定里程碑时向其支付最高达3.56亿美元[76] - 公司于2020年4月17日以500万美元从NovImmune收购TLR4抗体库存，分2021年和2022年两期支付[77] - 公司子公司与Pendopharm的许可和开发协议规定，Pendopharm若寻求产品在加拿大的销售和营销监管批准，需就加拿大销售的药品年度净销售总额支付特许权使用费，协议有效期至产品首次商业销售13年后、最后有效专利到期或监管机构授予的排他期结束等情况[78] - 公司子公司与Yissum的许可协议规定，公司获得全球独家权利开发产品，承诺在满足特定里程碑时向Yissum支付最高达1860万美元，还需支付特许权使用费等[81] - 2016年公司与Yissum签订独家许可协议获取特定制药产品相关技术权利用于开发EB01和EB02，2020年4月与NovImmune签订独家许可协议获取单克隆抗体相关权利用于开发EB05[212][213] 生产与商业化计划 - 公司预计未来继续依赖第三方合同制造组织生产产品候选物，认为当前制造商有足够原材料供应和制造能力满足需求[83] - 若产品候选物在美国、加拿大或欧洲获得营销批准，公司计划组建专业销售团队进行商业化；在美国和加拿大以外地区，计划与第三方合作[84] 竞争对手情况 - 公司EB01和EB02产品候选物的潜在竞争对手包括Aclaris Therapeutics等；COVID - 19方面潜在竞争对手包括Aqualung Therapeutics等[85] 产品审批流程与法规 - 公司产品候选物在美国进行商业化前，需经过临床前测试、提交IND申请、获得IRB批准、进行多阶段人体临床试验以及通过FDA对生产设施的预批准检查等流程[90][91][92][93][98] - 美国FDA要求的人体临床试验通常分三个阶段，Phase 1在有限人群测试安全性等，Phase 2在有限患者群体确定不良反应等，Phase 3在大量患者群体进一步评估剂量和疗效等[93][94][95] - 公司目前及未来可能受美国、加拿大等国家和地区关于临床试验、产品销售和分销等方面的法规监管[87] 公司人员与业务合并情况 - 截至2020年12月2日，公司有12名全职员工，其中5人从事研发，7人从事管理、行政、业务发展和财务工作[112] - 2019年6月7日，公司完成与Edesa Biotech Research的业务合并，Edesa Research成为其全资子公司，同时进行1比6反向拆股并更名[114][115] - 交易完成时，Edesa Research股东交换获得公司88%的摊薄后流通股[115] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损1310万美元[123] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍会继续亏损，且可能无法从运营中盈利或保持盈利[122] 公司运营特点与政策优势 - 公司目前是“较小报告公司”，可简化高管薪酬披露，豁免萨班斯 - 奥克斯利法案404(b)条款要求，并有其他减少披露义务[120] 公司资金与研发情况 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发或商业化工作[128] - 公司依赖药物产品候选的成功，若无法获得监管批准或商业化，业务将受到重大损害[129] - 公司需大量额外资金来支持运营，若无法及时筹集资金，可能会影响产品开发或商业化进程[127] - 公司预计在产品候选获得营销批准并商业化之前，不会产生大量收入，这可能需要数年时间[125] - 公司产品候选药物成功商业化依赖多因素，若未及时达成可能严重损害业务[130][131] 公司面临的风险与挑战 - 公共卫生威胁如COVID - 19对公司运营和财务结果有不利影响[132] - 公司主要运营实体成立于2015年7月，运营历史有限，难以评估业务成功和未来可行性[135] - 公司可能无法成功识别、获取或引进额外产品候选药物，影响产品风险分散[136] - 公司未来成功依赖关键高管和合格人员的保留与吸引，人员流失可能影响目标实现[139] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致运营中断[140][141] - 公司运营受汇率风险影响，财务报表以美元呈现，汇率变化影响经营结果[143] - 公司需遵守反腐败、出口控制等法律，违规将面临不利影响[144][145] - 公司依赖信息技术，技术故障或安全漏洞会损害业务运营能力[148][149] - 公司Stellar子公司遗留业务的清算可能无法达到预期结果或产生意外负债[151] - 临床研究可能因多种因素延迟或终止，如监管要求、受试者招募率低等，会增加开发成本并影响产品商业前景[158][160] - 公司无法确定临床试验能否按计划开始、重组或按时完成，也不确定能否获得药物营销批准[160][161] - 若慢性ACD或COVID - 19诱发的ARDS商业机会小于预期，公司未来收入将受不利影响[164] - 公司对目标疾病患者数量的估计可能不准确，潜在可治疗患者群体可能有限[165] - 即使产品获得营销批准，也可能因未获市场充分接受而无法产生显著收入和利润[170][171] - 公司缺乏销售和营销基础设施，自建或外包销售营销职能均存在风险[173] - 公司面临来自全球制药和生物技术公司等的激烈竞争，可能导致商业机会减少或丧失[175][176] - 产品可能受到不利定价法规、第三方报销政策或医疗改革举措的影响[177] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[180] - 公司依赖第三方进行产品合成、配方和制造，存在供应不足、成本过高和生产困难等风险[182][183] - 生物制品制造成本通常高于传统小分子化合物，且制造过程可靠性低、难复制，扩大生产规模存在成本超支等风险[189] - 制造工艺的变更可能影响产品性能和临床试验结果，还可能需进行额外研究和收集数据，导致开发和商业化计划延迟及成本增加[190] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方表现不佳、终止合作或未按要求执行，会导致产品开发延迟、成本增加，影响获批和商业化[192][193] - 公司寻求与药企合作开发和商业化产品，但合作谈判复杂、竞争大，潜在合作者减少，若无法达成合作，可能改变开发和商业化计划[195][196] - 营销审批过程昂贵、耗时且不确定，若无法获批或获批延迟，将无法商业化产品，影响营收[199] - 即使产品获批，后续监管要求可能限制产品制造和营销，合规成本高，若不遵守可能被撤销批准，影响盈利能力[203][204] - 公司与客户、医疗人员和支付方的关系受医疗法规约束，合规成本高，违规将面临多种处罚，影响产品商业化[205][207] - 社交媒体使用存在风险，可能导致报告义务、敏感信息泄露等问题，违反规定会损害公司业务[210] - 公司依赖专利保护技术和产品，但获取和维护专利成本高、不确定大，可能面临侵权诉讼和第三方侵权指控[214][215][218][220] - 公司商业成功取决于自身及合作伙伴开发、制造、营销和销售候选产品并使用专有技术且不侵犯第三方知识产权的能力[221] - 生物技术和制药行业存在大量知识产权诉讼，公司可能卷入或面临未来知识产权相关的对抗程序或诉讼[221] - 随着候选产品接近商业化以及公司作为美国上市公司业务知名度提高，卷入此类诉讼和程序的风险可能增加[221] - 第三方可能基于现有或未来知识产权对公司提出侵权索赔并限制其运营自由[221] - 第三方可能寻求针对公司的禁令救济，试图在诉讼结果出来前阻止公司使用技术[221] - 公司可能在第三方主张权利前未意识到所有与候选产品潜在相关的知识产权[221] - 公司未对任何候选产品进行深入的运营自由搜索或分析[221] - 之前进行的运营自由搜索或分析可能未发现所有相关专利和待决专利申请[221] - 可能存在待决或未来专利申请，若获批将阻碍公司候选产品商业化[221] - 公司不确定候选产品及其商业化是否会侵犯第三方知识产权[221]