财务状况 - 截至2019年3月31日，公司现金为905.6万美元，较2018年12月31日的1297.2万美元减少[15] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4645.2万美元[15] - 2019年第一季度研发费用为298.9万美元，高于2018年同期的109.7万美元[18] - 2019年第一季度净亏损488.1万美元，2018年同期为280.6万美元[18] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为402.3万美元，2018年同期为227.1万美元[23] - 2019年第一季度发行普通股净收益为107万美元，2018年同期为749.1万美元[23] - 2019年4月30日，公司通过注册直接发行筹集1070万美元[31] - 截至2019年3月31日财务报表发布时，公司持续经营能力存重大疑虑[33] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司所有长期资产均位于美国[36] - 2019年第一季度净亏损488.1万美元，上年同期为280.6万美元；基本和摊薄后每股净亏损为0.52美元，上年同期为0.36美元；加权平均普通股股数为942.71万股，上年同期为774.93万股[50] - 2019年第一季度有124.17万股普通股等价物具有反摊薄作用，2018年同期为81.68万股[50] - 2018年8月1日起，2014年股票激励计划可发行普通股数量减至76.65万股，每年可增加数量减至55万股；员工股票购买计划可发行普通股数量减至20.95万股，每年可增加数量减至13.5万股；2019年3月31日，两项计划预留发行股份分别增加37.69万股和9.42万股[53] - 截至2018年12月31日，资产负债表中无未确认的税收优惠，到2019年3月31日无重大变化；公司在美国、以色列和加利福尼亚州纳税[56] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2016 - 02准则，记录了48.9万美元的使用权资产和49.1万美元的租赁负债[60][63] - 2019年1月1日，公司采用ASU 2018 - 02准则，采用时无影响[64] - 2019年第一季度预付费用和其他流动资产为126.5万美元，较2018年12月31日的130.4万美元有所下降[68] - 2019年第一季度应计费用和其他负债为259.1万美元，高于2018年12月31日的184.5万美元[69] - 2019年和2018年第一季度所有经营租赁的租金费用分别为4.9万美元和4.2万美元[70] - 公司从2012 - 2015年获得以色列创新局约53.7万美元研发投资赠款，因未产生相关收入，未记录相关负债[74] - 2015年公司签订Otodyne许可协议，支付75万美元许可费并发行9780股普通股，若获批需支付最高4210万美元开发和监管里程碑费用[75][77][78] - 2019年3月公司因OP0201二期研究首例患者入组支付30万美元里程碑款项[78] - 截至2019年3月31日，公司无需要计提的或有负债[84] - 2018年和2019年公司以色列企业税率为23%，美国综合税率为21%[85][86] - 截至2019年3月31日，公司通过2018年招股说明书出售25,218股普通股，总收益约11万美元[87] - 2019年4月30日，公司同意出售3,449,112股普通股，总收益约1070万美元，并发行两类认股权证[88][97] - 2017 - 2018年公司通过股权分配协议出售股票，总收益约850万美元[96] - 2019年第一季度研发费用为298.9万美元，较2018年同期的109.7万美元增加189.2万美元，增幅172%[99] - 2019年第一季度一般及行政费用为188.6万美元，较2018年同期的169.8万美元增加18.8万美元，增幅11%[99] - 2019年第一季度总运营费用为487.5万美元，较2018年同期的279.5万美元增加208万美元，增幅74%[99] - 2019年第一季度净亏损为488.1万美元，较2018年同期的280.6万美元增加207.5万美元，增幅74%[99] - 截至2019年3月31日，公司现金为910万美元，不足以支持未来12个月的运营[104] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为402.3万美元，2018年同期为227.1万美元[107] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为10.7万美元，2018年同期为749.1万美元[107] - 2019年4月30日，公司与投资者达成证券购买协议，将出售344.9112万股普通股，预计总收益约1070万美元[106] - 2019年第一季度净亏损490万美元，截至2019年3月31日，公司现金为910万美元，营运资金为710万美元，累计亏损4650万美元[120] - 截至2019年3月31日，公司约有940万股流通普通股[151] 业务板块与产品开发 - 公司经营一个业务板块，即开发耳鼻喉疾病产品[40] - 公司专注耳鼻喉疾病产品开发，有两个平台技术，全球每年超7亿人受中耳炎影响[91] - 公司OP0201产品已完成三项成人1期临床试验，正进行2a期试验，后续计划开展2期和3期研究[92] - 公司OP0101产品完成四项临床试验，OP0102开发项目已暂停[93][95] - 专注开发OP0201鼻喷雾剂，已完成三项成人1期临床试验，正在进行一项针对婴幼儿的2a期探索性临床试验，后续计划开展2期和3期研究[120] 公司战略与规划 - 公司预计因持续研发活动，未来仍会有净亏损[31] - 公司自2019年上半年起实施成本削减措施以减少现金流需求[31] - 公司计划通过手头现金、未来股权或债务融资以及潜在的合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和满足资本需求[106] 公司治理与合规 - 管理层认为截至2019年3月31日，公司的披露控制和程序能够及时提醒他们需要在向美国证券交易委员会提交的定期报告中披露的重大信息[114] 风险因素 - 公司产品需获得美国食品药品监督管理局和外国监管机构批准才能商业销售，能否获批不确定[38] - 公司涉及多起诉讼，因诉讼不确定性无法预测最终结果和合理可能损失[79] - 2014年公司前身Tokai IPO后遭多起诉讼，指控IPO注册声明存在虚假误导性陈述和遗漏，公司将积极辩护[80] - 公司面临Wu Action和Angelos Action两起证券集体诉讼，目前Wu Action部分被告动议被驳回，Angelos Action动议听证未重新安排[82] - 公司在正常业务中签订含赔偿条款合同，目前未支付相关索赔或进行辩护，但未来可能产生费用[83] - 要实现并保持盈利，需成功开发并商业化具有重大市场潜力的产品，但可能无法成功或产生足够收入[124] - 公司处于发展早期，业务严重依赖成功开发和商业化一个或多个候选药物的能力[125] - 尚未证明有能力克服制药领域常见的风险和不确定性，若无法实现目标，业务将受影响[126][128] - 临床开发可能面临延迟或失败，包括无法按时开始或完成试验、无法获得监管批准等[134] - 若需进行额外临床试验或测试，可能导致获得营销批准延迟、无法获批等后果[136] - 产品开发成本可能因测试或营销批准延迟而增加，可能损害业务和经营业绩[137] - 开发的药物 - 器械组合产品（OP0201鼻喷雾剂）将面临更严格监管审查和技术挑战[138] - 临床试验患者入组受多种因素影响，入组延迟会增加开发成本[140][143] - 产品候选药物若出现严重不良事件，可能需放弃或限制开发[144] - 公司没有足够现金维持未来12个月运营，需筹集额外资金[145] - 产品候选药物需获FDA等监管机构批准，获批过程昂贵且耗时，公司尚无产品获批[152][154] - 获批产品可能面临严格上市后监管要求，违规将受处罚[158][162] - 现有股东大量出售股票可能导致公司股价下跌[151] - 立法和监管变化可能增加公司产品获批和商业化难度及成本[164] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营或使公司放弃技术或产品候选药物权利[149] - 医疗改革措施或使公司获批产品面临更严格覆盖标准和价格下行压力，还可能影响产品开发、审批和商业化[166] - 美国以外政府倾向实施严格价格控制，部分国家药品定价需与政府谈判，报销或定价不理想会损害公司业务[167] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗法律监管，违规将面临刑事制裁、民事处罚等后果[168] - 确保业务安排符合医疗法律法规将产生大量成本，违规可能导致公司受罚和业务受限[172] - 即使产品获批，也可能因未获市场足够认可而无法实现商业成功，市场接受度受多种因素影响[175] - 若产品获批后被发现效果不佳或有副作用，可能面临监管撤回批准、召回等问题，影响公司运营和声誉[178] - 公司目前无营销和销售团队，自建或与第三方合作建立相关能力可能失败，影响产品商业化和收入[180] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先于或更成功地开发和商业化产品，影响公司商业机会[182] - 新获批产品的保险覆盖和报销情况不确定，无法获得或维持足够报销会限制产品营销和收入[186] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，将面临罚款、处罚或成本增加，损害业务[174] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿，限制产品商业化，降低产品需求和声誉[192] - 未来若无法达成或维持合作，或合作不成功，公司业务将受不利影响[194] - 公司依赖第三方进行产品候选药物的制造，可能面临供应不足、成本和质量问题，影响开发和商业化[200] - 公司依靠第三方进行非临床和临床试验及其他研发活动，其表现会影响公司药物开发进度和前景[211] - 若无法获得和维持知识产权保护，或保护范围不足，公司商业化能力可能受损[212] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法及时合理地申请所有必要专利[213] - 生物技术和制药公司的专利状况不确定，法律变化可能降低公司专利价值[214] - 产品候选药物可能面临与其他产品竞争制造设施的情况，且符合cGMP法规的制造商数量有限[208] 保险情况 - 公司目前持有总额为500万美元的产品责任保险，每次事故赔偿限额为500万美元[193] 政府和第三方支付方影响 - 政府和第三方支付方控制或降低医疗成本的举措，可能限制公司产品报销范围和水平，带来定价压力[190]