业务线临床试验进展 - 公司正在进行IMR - 687针对成人SCD患者的2a期临床试验，预计2020年第四季度公布顶线数据，并已启动开放标签扩展试验[97] - 公司计划在2020年上半年开始IMR - 687针对镰状细胞病（SCD）和β - 地中海贫血患者的2b期临床试验，并预计在2021年上半年报告中期数据，但受COVID - 19影响，时间可能推迟[98] 融资情况 - 2020年2月25日，公司通过出售1,562,994股B系列优先股筹集了1710万美元；3月16日完成普通股首次公开募股（IPO），发行470万股，每股16美元，总收益7520万美元；4月13日，承销商行使期权购买70.5万股，收益1130万美元，扣除相关费用后，IPO净收益约7650万美元[99] - 2020年2月25日，公司出售1562994股B系列优先股，获得1710万美元毛收入[126] - 2020年3月16日，公司完成普通股首次公开募股，发行470万股，每股发行价16美元，毛收入7520万美元；承销商全额行使期权购买70.5万股，额外获得1130万美元毛收入；扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收入约7650万美元[126] 运营亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司运营亏损为740万美元，2019年同期为420万美元；累计亏损约6200万美元[101] - 2020年第一季度净亏损721.5万美元，2019年同期为419.4万美元[121] 资金状况 - 截至2020年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.059亿美元，预计现有资金可支持运营至2022年年中[104] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和投资预计可支持运营费用和资本支出至2022年年中[137] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.059亿美元[149] 许可协议情况 - 公司与H. Lundbeck A/S签订许可协议，已支付现金180万美元，未来需根据里程碑支付最高2350万美元（许可产品）和1180万美元（PDE9产品），并按低至中个位数百分比支付许可产品净销售额特许权使用费，按低个位数百分比支付PDE9产品净销售额特许权使用费[107] 收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计近期也不会通过产品销售获得收入[109] 研发费用情况 - 2020年第一季度研发费用为579.3万美元，2019年同期为356万美元，其中IMR - 687相关费用2020年为445.4万美元，2019年为302.3万美元[115] - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的360万美元增至580万美元，增加约220万美元[121][122] 股票分割情况 - 2020年2月28日，公司进行了1比6.299的普通股反向股票分割[100] 疫情影响情况 - COVID - 19疫情虽在2020年第一季度未对公司财务状况、经营成果或流动性产生重大不利影响，但未来可能产生负面影响[106] 一般及行政费用情况 - 2020年第一季度一般及行政费用从2019年同期的60万美元增至160万美元，增加约90万美元[121][123] 其他收入（支出）净额情况 - 2020年第一季度其他收入（支出）净额为10万美元，2019年同期为0[121][124] 经营活动现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动使用的净现金为952.7万美元，主要因净亏损720万美元和营运资金变动导致的净现金流出270万美元，部分被40万美元的股份支付费用抵消；2019年同期为240.7万美元[129][130][131] 投资活动现金流量情况 - 2020年第一季度投资活动提供的净现金为475.7万美元，源于短期投资的出售和到期收益；2019年同期无投资活动[129][132] 融资活动现金流量情况 - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为8655.6万美元，主要因首次公开募股获得6990万美元净收入和2月出售B系列优先股获得1710万美元现金流入，部分被50万美元发行成本支付抵消；2019年同期为4392.7万美元[129][133][134] 会计政策情况 - 截至2020年3月31日的三个月内，公司关键会计政策与2019年12月31日财年审计合并财务报表相比无重大变化[143] 新兴成长公司情况 - 公司是新兴成长公司（EGC），可利用JOBS法案的某些豁免和减少报告要求，如仅需在注册声明中提供两年审计财务报表等[145][147] - 公司将保持EGC身份直至最早满足四个条件之一，包括IPO完成五周年后财年最后一天、年总收入达10.7亿美元或以上等[148] 市场风险情况 - 利率立即变动10%不会对公司投资组合的公平市场价值产生重大影响[149] - 公司目前未面临与外币汇率变化相关的重大市场风险，但未来运营可能受外币汇率波动影响[150]