公司与DSE合作协议财务收益 - 公司与DSE的合作协议中，获得1.5亿美元的前期现金付款，首次商业销售后还将获得1.5亿美元现金付款，并有资格获得额外监管里程碑付款和销售里程碑付款，以及15% - 25%的净销售额特许权使用费[101] - 2019年第一季度，公司因与DSE的合作协议获得1.454亿美元收入，实现净利润8740万美元，而2018年同期净亏损4610万美元[104] - 2019年第一季度，公司确认与DSE合作协议相关的收入1.454亿美元，剩余460万美元将在EMA批准MAA前按比例确认[117] - 2019年1月2日，公司与DSE签订许可和合作协议，收到1.5亿美元的预付款[143] - 公司从DSE获得1.5亿美元的前期现金付款，首次商业销售后还有资格获得额外1.5亿美元[151] 研究费用情况 - 2019年第一季度，公司在CLEAR Outcomes CVOT等研究上的费用为3030万美元，2018年同期在相关研究上的费用为3000万美元[109][110] 产品疗效数据 - 贝美酸单药与中高强度他汀类药物联用时，可额外降低18%的LDL - C；不联用他汀类药物时，可降低28%的LDL - C[106] - 贝美酸/依折麦布组合片与最大耐受剂量他汀类药物联用时，可降低29%的LDL - C；不联用他汀类药物时，可降低44%的LDL - C，还可降低34%的hsCRP[107] - 贝美酸100mg缓释制剂的初步临床研究结果显示，可降低29%的LDL - C，且活性药物成分约为当前180mg片剂的一半[111] 研究项目进展 - 1002FDC - 058研究预计招募约242名患者，预计在2019年下半年公布顶线结果[112] - 开放标签扩展研究已完成1462名患者的入组，预计在2019年第四季度完成[113] - CLEAR Outcomes研究预计招募约12600名患者，预计在2022年支持公司在美国和欧洲提交心血管风险降低适应症的申请[102][114][116] 新药申请情况 - 公司于2019年2月20日和26日分别向FDA提交贝美酸和贝美酸/依折麦布组合片的新药申请，FDA于5月5日接受申请，PDUFA目标日期分别为2020年2月21日和26日[99] 财务关键指标变化 - 2019年第一季度研发费用为4630万美元，较2018年同期的4090万美元增加540万美元[140] - 2019年第一季度一般及行政费用为1220万美元，较2018年同期的600万美元增加620万美元[141] - 2019年第一季度其他收入净额为50万美元，较2018年同期的80万美元减少30万美元[142] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1.748亿美元，可供出售投资为5370万美元[144] - 2019年第一季度，经营活动提供的现金为9.1691万美元，投资活动提供的现金为4.5696万美元，融资活动提供的现金为1669万美元[145] - 2019年第一季度经营活动提供的净现金为9170万美元，2018年同期使用的净现金为4320万美元[147] - 2019年和2018年第一季度投资活动提供的净现金分别为4570万美元和3030万美元[149] - 2019年和2018年第一季度融资活动提供的净现金分别为170万美元和930万美元[150] - 2019年3月31日，公司现金及现金等价物约为1.748亿美元，可供出售投资约为5370万美元；2018年12月31日分别为3700万美元和9930万美元[157] 公司股权发行情况 - 2017年8月，公司完成310万股普通股的包销公开发行，承销商全额行使46.5万股的超额配售权，每股发行价49美元，净收益1.64亿美元[143] 会计准则采用情况 - 2019年1月1日，公司采用修改后的追溯法采用租赁标准，确认100万美元的经营租赁资产和100万美元的经营租赁负债[134] - 公司早期采用了FASB于2018年11月发布的ASU 2018 - 08会计准则更新[133] 法律诉讼情况 - 2016年1月12日的证券集体诉讼案，2018年9月27日第六巡回上诉法院推翻地方法院驳回决定并发回重审[165] - 2016年12月15日的衍生诉讼案，2019年2月8日公司和被告提交驳回动议，4月23日原告提交反对意见[166] - 2018年5月7日的证券集体诉讼案，2019年2月19日法院批准公司驳回动议并作出有利于公司的判决[167] - 生物技术和制药公司近年股价波动大，公司面临证券集体诉讼风险增加[173] - 2016年1月有证券集体诉讼将公司及部分高管列为被告，2018年9月第六巡回上诉法院推翻地方法院驳回决定并发回重审[173] - 2016年12月特拉华州有衍生诉讼将公司部分董事和高管列为被告，2019年2月公司和被告方提出驳回动议[174] - 2018年5月有证券集体诉讼将公司及部分高管列为被告，2019年2月法院批准公司驳回动议并作出有利判决[174] - 任何诉讼不利结果可能导致巨额赔偿、声誉受损、业务调整，且辩护成本高会分散管理层精力[175] 公司内部控制情况 - 截至2019年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[162] - 报告期内公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[163] 股权证券销售情况 - 未发生未注册的股权证券销售及收益使用情况[177]