合作协议收入情况 - 公司与Daiichi Sankyo Europe GmbH达成协议，获1.5亿美元预付款，首次商业销售后再获1.5亿美元，还可获监管里程碑付款和销售里程碑付款，以及15% - 25%特许权使用费[118] - 公司与Eiger II SA LLC达成协议，获1.25亿美元，特定监管批准后可再获2500万美元，达销售阈值可选择获5000万美元，对方获2.5% - 7.5%收入权益[119] - 截至2019年9月30日的三个月和九个月，公司确认与DSE合作协议相关的收入分别为100万美元和1.474亿美元，预计将剩余260万美元在相关期间内按比例确认[139] - 2019年第三季度合作收入为100万美元，2019年前九个月为1.474亿美元[162][169] - 2019年6月26日公司与Oberland签订RIPA，Oberland在交易完成时支付1.25亿美元，产品候选获得监管批准可额外获2500万美元，达到特定销售门槛可选择获5000万美元[188] 临床试验进展 - CLEAR Outcomes试验于2016年12月启动，2019年8月以14032名患者完成入组，预计2022年下半年达到事件目标数[120] - 开放标签扩展研究已完成1462名患者入组，占研究1入组2230名患者的约65.56%，预计2019年底完成[133] - CLEAR Outcomes研究旨在提供90%的效力，检测到苯培多酸治疗组主要终点相对风险降低约15%，预计至少1620名患者出现主要终点时完成[134] - CLEAR Outcomes研究超额入组14032名高胆固醇血症和高心血管疾病风险患者，预计所有患者平均基线LDL - C水平在135mg/dL至140mg/dL之间[135] - CLEAR Outcomes研究预计平均治疗持续时间为3.75年，最短约2.25年，预计2022年下半年达到目标事件数[136][138] 产品疗效数据 - 苯培多酸与中高强度他汀类药物联用时，可降低LDL - C达18%；与低剂量或无背景他汀类药物联用时，可降低21% - 28% [125] - 苯培多酸/依折麦布组合片与最大耐受剂量他汀类药物联用时，可降低LDL - C 29%；无背景他汀类药物时，可降低44%，并降低hsCRP 34% [126] - 100mg缓释剂型苯培多酸初步临床研究显示，可降低LDL - C 29%，有望提高疗效、延长专利期并降低制造成本[129] - 苯培多酸/依折麦布组合片2期研究显示，与安慰剂相比，可降低LDL - C 40%，降低hsCRP 25%，约40%患者LDL - C水平<70mg/dl且降低>50% [132] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为6840万美元和4990万美元，前九个月净亏损分别为3520万美元和1.418亿美元[122] - 2019年前九个月，公司在CLEAR Outcomes等研究中支出8690万美元[127] - 2018年前九个月，公司在多项研究中支出9010万美元[128] - 2019年第三季度研发费用为4830万美元，较2018年同期增加670万美元；2019年前九个月为1.374亿美元，较2018年同期增加1540万美元[163][170] - 2019年第三季度行政及一般费用为1850万美元，较2018年同期增加950万美元；2019年前九个月为4410万美元，较2018年同期增加2220万美元[164][171] - 2019年第三季度利息支出为400万美元，2019年前九个月为400万美元，2018年前九个月不到10万美元[165][172] - 2019年第三季度其他收入净额为140万美元，较2018年同期增加70万美元；2019年前九个月为290万美元，较2018年同期增加70万美元[166][173] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为2.12亿美元，可供出售投资为3190万美元[177] - 2019年前九个月经营活动使用现金2030万美元，2018年前九个月为1.2亿美元[180] - 2019年前九个月投资活动提供现金6710万美元，2018年前九个月为1.019亿美元[181] - 2019年前九个月融资活动提供现金1.292亿美元，2018年前九个月为1040万美元[182] - 2019年9月30日，公司现金及现金等价物约为2.12亿美元，可供出售投资为3190万美元；2018年12月31日，分别为3700万美元和9930万美元[191] 会计政策变更 - 公司于2019年1月1日采用新会计指引ASU 2018 - 08，并应用于2019年1月2日签署的DSE合作协议会计处理[157] - 公司于2019年1月1日采用租赁标准ASC 842，在资产负债表上分别确认100万美元的经营租赁资产和经营租赁负债[158] 费用趋势预测 - 研究与开发费用主要与苯培多酸和苯培多酸/依折麦布组合片的开发有关，未来预计将继续产生相关费用[140][142] - 一般及行政费用预计未来会因多种因素增加，包括产品研发和商业化、员工数量增加等[146] 利息费用相关 - 截至2019年9月30日九个月的利息费用与公司和Oberland的RIPA有关[147] 公司资金状况及风险 - 公司预计未来继续产生重大费用和经营亏损，当前现金资源及未来收入预计可支持产品获批及商业化，但可能需额外资金[183][185] - 公司投资活动主要目标是保全本金、提供流动性和最大化收益且不显著增加风险，主要市场风险来自利率波动[191] - 公司认为市场利率突然变化不会对财务状况和经营成果产生重大影响，且无外币或其他衍生金融工具[191] - 公司与全球CRO和研究站点签约，面临外币汇率波动风险，但未进行套期保值，认为2019年前九个月外币汇率波动未对经营成果产生重大影响[193] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床研究成本，但认为2019年前九个月通货膨胀未对经营成果产生重大影响[194] - 公司签订的收入权益购买协议中，负债利率可能因多种因素在协议期内变动，净销售额大幅增减将对收入权益负债、利息费用和还款期限产生重大影响，但认为2019年前九个月利率变化未对经营成果产生重大影响[195] 表外安排及合同义务 - 公司目前及报告期内无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[190] - 除2018财年年度报告披露内容外，公司业务常规流程外的合同义务和承诺无其他重大变化[189] 收入权益购买协议权益情况 - Oberland有权根据特定产品净销售额获得一定收入权益，初始支付比例为净销售额的2.5% - 7.5%，美国收入达到一定水平后还款率降至低于1%[188]