财务状况 - 截至2019年9月30日，公司总资产为1.3507亿美元，较2018年12月31日的2.8327亿美元有所下降[9] - 2019年9月30日，公司总负债为115.9万美元，较2018年12月31日的202.4万美元有所减少[9] - 2019年9月30日，公司股东权益为1234.8万美元，较2018年12月31日的2630.3万美元有所下降[9] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损6.1492亿美元，九个月经营活动净现金使用量为1.4178亿美元[22] - 2019年10月公司首个产品Biorphen获得FDA批准，现有现金及现金等价物1.1777亿美元，预计至少未来十二个月可满足运营和资本支出需求[23] - 2019年前九个月净亏损1.5624亿美元，2018年同期为9010万美元[16] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1.4178亿美元，2018年同期为6371万美元[16] - 2019年前九个月投资活动现金使用量为1062万美元，2018年同期为182万美元[16] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为282万美元，2018年同期为0[18] - 2019年现金及现金等价物变化为减少1.4958亿美元，2018年为减少6553万美元[18] - 2019年9月30日，公司财产和设备净值为1169000美元，2018年12月31日为773000美元，九个月折旧费用2019年为197000美元，2018年为33000美元[62] - 2019年9月30日和2018年，普通股等价物分别为3,573,885和9,039,088，因反稀释作用被排除在摊薄每股净亏损计算之外[101] - 截至2019年9月30日，使用权资产净额191000美元，经营租赁负债182000美元（流动130000美元，非流动52000美元），未来租赁承诺未折现193000美元，折现后182000美元[121] - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为4965美元和2910美元，2019年和2018年前九个月净亏损分别为15624美元和9010美元[148] - 2019年和2018年前九个月经营活动使用的净现金分别为14178美元和6371美元，投资活动使用的现金分别为1062美元和182美元，融资活动现金流分别为282美元和0美元，现金及现金等价物变化分别为 - 14958美元和 - 6553美元[149] 经营业绩 - 2019年第三季度，公司净亏损496.5万美元，较2018年同期的291万美元有所增加[11] - 2019年前三季度，公司净亏损1562.4万美元，较2018年同期的901万美元有所增加[11] - 2019年第三季度，公司研发费用为341.8万美元，较2018年同期的154.4万美元有所增加[11] - 2019年前三季度，公司研发费用为1132.2万美元，较2018年同期的452.5万美元有所增加[11] - 2019年第三季度，公司一般及行政费用为162.4万美元，较2018年同期的83万美元有所增加[11] - 2019年前三季度，公司一般及行政费用为512.3万美元，较2018年同期的351万美元有所增加[11] - 2019年前九个月公司实现收入500美元，来自2月18日向Bausch出售EM - 100产品权利的预付款，Bausch后续还需支付1500美元里程碑付款及十年特许权使用费[61] - 2019年和2018年第三季度研发费用分别为3418万美元和1544万美元，2019年和2018年前九个月研发费用分别为11322万美元和4525万美元[140][141] - 2019年和2018年第三季度管理费用分别为1624万美元和830万美元，2019年和2018年前九个月管理费用分别为5123万美元和3510万美元[145][146] - 2018年第三季度和前九个月其他费用分别包含561万美元和1057万美元，用于确认2017年6月A系列优先股融资相关认股权证公允价值增加[147] - 2019年前九个月公司实现收入500美元，源于出售EM - 100产品权利给Bausch Health Ireland Limited [153] 融资情况 - 2017年6月公司通过出售A系列可赎回可转换优先股筹集2.0055亿美元启动资金[20] - 2018年11月公司完成首次公开募股，出售414万股普通股，发行价每股6美元，净收益2.196亿美元[21] - 2017年6月公司发行6685082股A系列优先股，发行价3美元/股，总收益20055000美元，2018年11月IPO时自动转换为普通股[63] - 与A系列优先股发行相关的2534000美元发行成本在预期赎回日期前按有效利息法作为视同股息逐步确认[64] - 2018年11月IPO时，A系列优先股转换产生21747000美元视同股息[65] - 2019年11月公司与SWK签订信贷协议，可获最高1亿美元融资，已获5000万美元，借款利率为3个月LIBOR加10%，有多项费用和限制条件[132] 股权情况 - 截至2019年9月30日，公司发行并流通的普通股数量为1780.7167万股，较2018年12月31日的1760.7928万股有所增加[9] - 2019年前九个月，公司因股票期权行权发行134122股普通股，员工股票购买计划发行23083股，认股权证行权发行42034股[66] - 2017年5月公司向顾问发行可购买600000股普通股的认股权证，行权价0.01美元/股[69] - 2017年6月与A系列优先股发行相关向配售代理发行认股权证，发行时公允价值479000美元，2018年9月30日公允价值增至1577000美元[70][71] - 2018年11月IPO时认股权证可发行普通股数量固定为704184股，认股权证负债重新分类为额外实收资本，2019年6月67737股认股权证无现金行权[72] - 2018年11月IPO时公司向配售代理发行可购买414000股普通股的认股权证，行权价7.5美元/股[73] - 2019年9月30日，2018年股权奖励计划下有872,837股可供未来发行[78] - 2019年1月1日，基于2018年12月31日流通的17,607,928股普通股，股份储备增加了704,317股[79] - 2019年和2018年第三季度，公司的总股票薪酬费用分别为53.7万美元和16.5万美元[83] - 2019年和2018年前九个月，公司的总股票薪酬费用分别为138.7万美元和163.1万美元[84] - 截至2019年9月30日，未行使股票期权为1,878,378股，加权平均行使价格为3.99美元[87] - 2019年前九个月授予期权的预期波动率为90%，无风险利率为1.9 - 2.5% [88] - 2019年前九个月，受限股票奖励（RSAs）无未归属股份，归属股份公允价值为6.6万美元[94] - 截至2019年9月30日，与非归属股票期权奖励、RSAs和RSUs相关的未确认薪酬成本分别为401.7万美元、0和0 [95] - 2019年前九个月，员工通过工资扣除为员工股票购买计划（ESPP）贡献19.9万美元，公司记录费用9.3万美元[98] 业务合作与授权 - 公司业务为开发和商业化处方药产品，按单一报告分部运营[29] - 公司成立时Harrow以每股0.001美元的面值认购350万股普通股作为实收资本出资，公司与Harrow签订两个产品许可协议，产品专利获批需支付50000美元里程碑费用及6%净销售特许权使用费[103] - 2019年5月6日公司将CT - 100资产出售给Harrow，Harrow达成特定开发和商业里程碑需付款，还需按低个位数百分比支付全球净销售特许权使用费[104] - Harrow关键高管获150万股受限普通股，部分经理获购股期权（2018年20000份期权被放弃），受限股和期权于2018年4月30日100%归属，2019年和2018年前九月公司分别记录基于股份的薪酬费用970000美元和51000美元[105] - 公司2017年8月11日从Eyemax获得EM - 100美国独家销售权，支付250000美元，原协议规定FDA批准和首次商业销售分别支付250000美元和500000美元及10%净销售特许权使用费，2019年2月18日修订协议[108] - 公司2017年7月9日从Andersen获得DS - 100美国独家销售权，支付750000美元，后续成功完成三批注册产品、提交新药申请和FDA批准各支付750000美元，还需支付50%净利润[111] - 公司2017年6月23日从Selenix收购DS - 200产品及相关知识产权和政府批准，签约支付1500000美元，2019年3月提交新药申请后4月支付1500000美元，FDA批准支付1000000美元，前10年支付50%净利润[112] - 2017年11月17日公司从第三方获得DS - 300美国独家销售权，许可方负责FDA批准，公司负责商业化，支付50%净利润，初始期限为首次商业销售后10年[124] - 公司与多家公司签订授权和供应协议，涉及ET - 103、ET - 104、ET - 202、ET - 203、ET - 105等产品，支付不同阶段费用并按比例分成利润[125][126][129][130] - 公司支付ET - 103授权方费用，包括协议执行时35万美元、FDA受理NDA审查时150万美元等，还需支付35%净利润[125] - 公司支付ET - 104授权方费用，包括协议执行时35万美元、生物等效性研究成功后35万美元等，还需支付35%净利润[126] - 公司于2019年6月12日签订与Aucta Pharmaceuticals的独家许可和产品开发协议，7月30日生效[184] 租赁情况 - 2019年1月1日公司采用ASC 842准则，记录使用权资产281000美元和经营租赁负债272000美元，增量借款利率7.8% [113][114][118] - 2019年前九月经营租赁成本研发和行政分别为41000美元和64000美元，支付现金90000美元，使用权资产摊销90000美元，9月30日加权平均剩余租赁期限1.5年，加权平均增量借款利率7.8% [119] 公司概况与展望 - 公司成立于2017年4月，是专注开发和商业化创新药品的专业制药公司，产品管线多元化[136][138] - 公司产品候选主要集中在医院产品和儿科口服液产品两个核心领域[138] - 2019年10月公司Biorphen®获FDA批准，预计2019年末及以后开始产生显著收入[137][139] - 公司预计未来收入来自FDA批准的Biorphen®产品直销、在研产品销售以及产品许可协议的里程碑付款和特许权使用费[153] 会计政策与信息披露 - 公司按照ASC 606准则进行收入确认，评估合同中的履约义务并在满足时确认收入[154] - 公司采用Black - Scholes - Merton期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值[162] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，未获FDA批准产品的技术许可预付款和里程碑付款计入研发费用[163][164] - 公司没有表外交易[165] - 公司不可撤销地选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将在与其他上市公司相同的日期采用新的或修订的会计准则[166] - 截至2019年9月30日，公司现金等价物和投资全部投资于货币市场基金，认为不存在重大利率风险和外汇风险[169] - 公司提交截至2019年9月30日季度报告的XBRL格式财务信息[184] - 公司总裁兼首席执行官、首席财务官进行相关认证[184] - 报告于2019年11月14日由总裁兼首席执行官Sean E. Brynjelsen和首席财务官W. Wilson Troutman代表公司签署[189]