普通股发行情况 - 2018年第四季度，公司完成后续公开发行，出售1265万股普通股，每股价格6.75美元，净收益约8010万美元[451] - 2018年3月，公司与Leerink Partners LLC达成销售协议，可出售普通股，总收益最高达5000万美元，截至2018年12月31日，已出售3475166股，净收益约2160万美元，还有2760万美元的普通股可出售[452] - 2017年12月，公司完成后续公开发行，出售920万股普通股，每股价格5美元，净收益4290万美元[453] 净亏损情况 - 2018年和2017年公司净亏损分别为6180万美元和5940万美元，截至2018年12月31日，累计亏损2.775亿美元[454] - 2018年公司净亏损6183.2万美元，较2017年的5943.2万美元增加240万美元[489] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损2.775亿美元[497] 资金状况 - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.184亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的运营费用和资本需求[458] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.184亿美元[497] - 基于当前运营计划，现有现金、等价物和短期投资至少可支持12个月运营费用和资本支出需求[509] 收入情况 - 2018年和2017年公司所有收入均来自与Astellas的协议，目前未从产品销售中获得收入，且短期内也无此预期[459] - 2018年和2017年公司营收分别为2840万美元和5341万美元，减少2501万美元[489][490] 研发费用情况 - 2018年和2017年公司研发费用分别为5031.2万美元和5365.4万美元，其中CF项目分别为3266万美元和3268.1万美元，UPR项目分别为147.7万美元和160.2万美元，未分配费用分别为1617.5万美元和1937.1万美元[464] - 2018年和2017年研发费用分别为5031.2万美元和5365.4万美元，减少334.2万美元[489][491] 税改影响 - 2017年美国税改将企业所得税税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，公司对递延税项资产和负债进行重估，递延税项资产减少2400万美元，相应减少估值备抵[471][473] 税收抵免和亏损结转 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.526亿美元和2.401亿美元，分别于2026年和2030年开始到期[474] - 截至2018年12月31日，公司联邦和州研发税收抵免结转额分别为1000万美元和360万美元，分别于2027年和2026年开始到期[474] 收入确认准则变更 - 2018年1月1日起公司采用ASC 606准则确认收入，此前按ASC 605报告[477] 管理费用情况 - 2018年和2017年管理费用分别为1571万美元和1166万美元，增加405万美元[489][493] 利息收入情况 - 2018年和2017年利息收入分别为87.2万美元和64.1万美元，增加23.1万美元[489][494] 其他收入（费用）净额情况 - 2018年和2017年其他收入（费用）净额分别为47.8万美元和 - 10万美元，增加57.8万美元[489][495] 现金流量情况 - 2018年公司运营活动使用现金5880万美元[497] - 2018年经营活动使用现金5884.4万美元，2017年为5239.5万美元[498,499,500] - 2018年投资活动使用现金4480.5万美元，2017年提供现金2188.3万美元[498,501,502] - 2018年融资活动提供现金1.01613亿美元，2017年为4327.9万美元[498,503,504] - 2018年现金及等价物和受限现金净减少203.6万美元，2017年净增加1276.7万美元[498] 费用预期 - 公司预计费用将大幅增加，尤其在产品候选药物的临床前活动和临床试验方面[505] 许可协议情况 - 与哈佛学院的许可协议，有最高240万美元的里程碑付款和低个位数百分比的分层特许权使用费[511] - 与CFF协议，有最高3420万美元的销售里程碑付款和最高2280万美元的特许权使用费[512] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[514] 会计准则影响 - 除财务报表附注2披露外，近期发布的会计准则对财务报表无重大影响[515]