患者基因突变情况 - 美国约86%、欧洲约82%的囊性纤维化患者有CFTR基因F508del突变，其中约一半为纯合子，约47%为杂合子[76] 药物试验进展 - 截至2019年2月，公司三款研究药物已在健康志愿者中完成试验，累计在超500名健康志愿者和囊性纤维化患者中进行测试[79] - 2019年3月，公司公布PTI - 801、PTI - 808和PTI - 428的1期临床研究结果，化合物耐受性良好，无严重不良事件[89] 股票发行与收益 - 2018年第四季度，公司完成后续公开发行，出售1265万股普通股，每股发行价6.75美元，净收益8010万美元[94] - 截至2019年3月31日，公司通过ATM计划出售3475166股普通股，总净收益约2160万美元[95] 财务亏损情况 - 公司2019年和2018年第一季度净亏损分别为1440万美元和1100万美元，截至2019年3月31日累计亏损2.92亿美元[96] - 2019年第一季度净亏损为1441.8万美元，2018年同期为1102.6万美元，增加339.2万美元[114] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损2.92亿美元，2019年第一季度亏损1440万美元，运营活动使用现金1340万美元[121] 合作协议收益 - 公司与基因泰克达成协议，获得一笔预付款，有望获得总计约9600万美元的里程碑付款及低个位数分层特许权使用费[92] 药物认定情况 - 2018年3月，FDA授予PTI - 428突破性疗法认定和孤儿药认定[81] - 2017年3月，FDA授予PTI - 801快速通道认定[82] - 2018年4月，FDA授予公司三联疗法项目快速通道认定[86] 资金状况与需求 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.053亿美元，可满足至少未来12个月运营费用和资本需求，但2020年关键活动需额外资金[100][121] - 公司预计研发和一般及行政费用将继续增加，需额外资金支持运营，可能通过股权、债务融资或战略合作等方式获取，但不确定能否按有利条件获得[99][100][121] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资至少可支持未来12个月运营费用和资本支出需求[132] 收入情况 - 2019年第一季度收入为500万美元，2018年同期为94.2万美元，增长405.8万美元，主要因2019年第一季度确认了与基因泰克协议的500万美元预付款[114][115] 研发费用情况 - 2019年第一季度研发费用为1614.8万美元，2018年同期为840万美元，增加774.8万美元，主要因临床相关研究活动增加约770万美元[106][114][116] 一般及行政费用情况 - 2019年第一季度一般及行政费用为394.3万美元，2018年同期为382.3万美元，增加12万美元，主要因专业费用增加30万美元，员工相关费用减少20万美元[114][117] 利息收入情况 - 2019年第一季度利息收入为35.7万美元，2018年同期为16.5万美元，增加19.2万美元，因2018年第四季度后续发行所得款项使投资现金增加[114][118] 其他收入净额情况 - 2019年第一季度其他收入净额为31.6万美元，2018年同期为9万美元，增加22.6万美元，主要因2019年第一季度短期证券净折价增值增加[114][119] 运营活动现金使用情况 - 2019年第一季度运营活动使用现金1342.9万美元，主要因净亏损1440万美元，非现金费用100万美元抵消部分影响[123][124] - 2018年第一季度经营活动净现金使用量为1200万美元，主要因净亏损1100万美元和经营资产负债变化270万美元，非现金费用170万美元部分抵消[125] 投资活动现金流入情况 - 2019年第一季度投资活动净现金流入为1610万美元，包括短期投资到期收益3700万美元，部分被短期投资购买2080万美元和购置物业设备10万美元抵消[126] - 2018年第一季度投资活动净现金流入为90万美元，包括短期投资到期收益890万美元，部分被短期投资购买800万美元抵消[127] 融资活动现金流入情况 - 2019年和2018年第一季度融资活动净现金流入均少于10万美元，源于员工购股计划和股票期权行权发行普通股[128] 费用预计情况 - 公司预计随着产品临床前活动和临床试验推进，费用将大幅增加[129] 总部租赁与补贴情况 - 2017年9月公司签订新总部租赁协议，2018年1月起租，2028年4月到期，首年租金约170万美元，此后每年递增2.75%[133] - 公司获得约480万美元装修补贴用于总部装修[133] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[135] 信息披露情况 - 公司作为小型报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[136]