患者基因突变情况 - 美国约86%、欧洲约82%的囊性纤维化（CF）患者有CFTR基因F508del突变，且大致均分为纯合子和杂合子[77] 药物临床试验进展 - 截至2019年2月，公司三款研究药物已完成健康志愿者试验，累计在超500名健康志愿者和CF患者中进行测试[79] - 2019年3月，公司公布PTI - 801、PTI - 808和PTI - 428的1期临床研究结果，化合物耐受性良好，无严重不良事件或停药报告[82] 合作协议收入情况 - 公司与基因泰克的协议中，已收到预付款，有望获得总计约9600万美元的里程碑付款，基因泰克还需按低个位数比例支付特许权使用费[92] 股票发行情况 - 2019年5月，公司与HCW达成ATM发行计划协议，可出售普通股，总收益最高达5660万美元，需支付3%佣金，截至6月30日未出售股份[94] - 2018年第四季度，公司完成后续公开发行，出售1265万股普通股，净收益8010万美元[95] - 截至2019年3月31日，公司通过与Leerink的ATM发行计划出售3475166股普通股，净收益约2160万美元，该计划于4月7日终止[96] 公司亏损情况 - 2019年和2018年上半年公司净亏损分别为3440万美元和2650万美元，截至2019年6月30日累计亏损3.12亿美元[97] - 公司预计未来几年将继续产生大量费用和运营亏损，费用和资本需求将大幅增加[97] 产品收入预期 - 公司产品候选药物需完成临床开发并获监管批准才能产生销售收入，获批后还将产生商业化相关费用[98] - 2019年和2018年上半年，公司所有收入均来自合作和许可协议，目前未从产品销售获得收入，且短期内也无预期[101] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8800万美元，现有资金至少可满足未来12个月运营和资本需求，但2020年关键活动需额外资金[100] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8800万美元，累计亏损3.12亿美元[130] - 基于当前运营计划，公司现有资金可支持至少12个月的运营和资本支出需求[140] 研发费用变化 - 2019年第二季度研发费用为1692.5万美元，2018年同期为1260.4万美元，增加432.1万美元，主要因临床研究活动、员工费用和专业费用增加[105][117][119] - 2019年上半年研发费用为3307.2万美元，2018年同期为2100.4万美元，增加1206.8万美元[105][123] - 2019年上半年研发费用为3310万美元，较2018年同期的2100万美元增加1210万美元[125] 管理费用变化 - 2019年第二季度管理费用为368.2万美元，2018年同期为395.7万美元，减少27.5万美元，主要因专业费用和员工费用减少[105][117][120] - 2019年上半年管理费用为762.6万美元，2018年同期为778万美元，减少15.4万美元[123] - 2019年上半年一般及行政费用为760万美元，较2018年同期的780万美元减少20万美元[126] 利息收入变化 - 2019年第二季度利息收入为29.7万美元，2018年同期为19.4万美元，增加10.3万美元，因2018年第四季度后续发行所得款项使投资现金增加[117][121] - 2019年上半年利息收入为65.4万美元，2018年同期为35.9万美元，增加29.5万美元[123] - 2019年和2018年上半年利息收入分别为70万美元和40万美元，增加30万美元[127] 其他收入净额变化 - 2019年第二季度其他收入净额为29.2万美元，2018年同期为4.6万美元，增加24.6万美元，主要因短期证券折扣净增值增加[117][122] - 2019年上半年其他收入净额为60.8万美元，2018年同期为13.6万美元，增加47.2万美元[123] - 2019年和2018年上半年其他收入分别为60万美元和10万美元，增加50万美元[128] 经营活动现金情况 - 2019年上半年经营活动使用现金3110万美元，净亏损3440万美元[133] 投资活动现金情况 - 2019年上半年投资活动提供现金3080万美元，主要来自短期投资到期收益7400万美元[135] 融资活动现金情况 - 2019年上半年融资活动提供现金不足10万美元，2018年同期为1040万美元[137] 总部租赁协议情况 - 2017年9月公司签订总部租赁协议，首年租金约170万美元，此后每年递增2.75%[141]