患者基因突变情况 - 美国约86%、欧洲约82%的囊性纤维化患者有CFTR基因F508del突变[74] 药物试验进展 - 截至2019年2月，公司三款研究药物已在健康志愿者中完成试验，累计在超500名健康志愿者和囊性纤维化患者中进行测试[76] - 2019年3月公司公布三款专有CFTR调节剂的1期临床研究结果，化合物耐受性良好，无严重不良事件或停药报告[79] 合作与协议收入 - 公司与基因泰克达成协议，已收到预付款，有望获得总计约9600万美元的额外里程碑付款[88] 股票发行情况 - 2018年第四季度公司完成后续公开发行，出售1265万股普通股，净收益8010万美元[90] - 截至2019年3月31日，公司通过ATM发行计划出售3475166股普通股，净收益约2160万美元[91] 净亏损情况 - 2019年和2018年前九个月公司净亏损分别为4730万美元和4490万美元[92] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损3.248亿美元[92] 药物资格认定 - 2017年3月FDA授予PTI - 801快速通道资格，2018年4月授予公司专有三联疗法快速通道资格[84] - 2018年3月FDA授予PTI - 428突破性疗法认定和孤儿药认定，2019年5月欧盟委员会授予PTI - 428孤儿药认定[85][86] 资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为7780万美元，预计可满足未来至少12个月运营和资本需求[95] 收入来源情况 - 2019年和2018年前九个月的所有收入均来自合作和许可协议，目前未从产品销售获得收入，且短期内也无预期[96] 研发费用变化 - 2019年第三季度研发费用为1014.5万美元，较2018年的1559.1万美元减少544.6万美元，主要因临床研究活动和专业费用减少[100][108][110] - 2019年前九个月研发费用为4321.7万美元，较2018年的3659.5万美元增加662.2万美元，主要因临床研究活动和员工相关费用增加[100][114][116] 行政费用变化 - 2019年第三季度行政费用为315.4万美元，较2018年的415万美元减少99.6万美元，主要因专业费用和设施费用减少[108][111] - 2019年前九个月行政费用为1078.1万美元，较2018年的1193.1万美元减少115万美元，主要因专业费用和设施成本减少[114][117] 收入情况变化 - 2019年第三季度无收入，2018年同期为105.5万美元，2018年收入与Astellas协议有关，该协议于2018年第四季度终止[108][109] - 2019年前九个月收入为500万美元，较2018年的284万美元增加216万美元，主要因2019年第一季度确认Genentech协议的500万美元预付款[114][115] 利息收入变化 - 2019年第三季度利息收入为22.4万美元，2018年为17.1万美元，增加5.3万美元，主要因短期投资利息增加[108][112] - 2019年前九个月利息收入为87.9万美元，2018年为53万美元，增加34.9万美元，因2018年第四季度后续发行所得款项使投资现金增加[114][118] 综合财务状况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为7780万美元，累计亏损3.248亿美元，九个月内亏损4730万美元，运营使用现金4160万美元[123] 上市合规情况 - 2019年8月26日，公司收到纳斯达克通知，过去30个连续工作日普通股出价低于每股1美元的上市要求，有180个日历日（至2020年2月24日）恢复合规[122] 现金流量情况 - 2019年前九个月，运营活动使用现金4155.5万美元，投资活动提供现金4796.8万美元，融资活动提供现金8.1万美元，现金及等价物净增加649.4万美元[124] - 2018年前九个月，运营活动使用现金3950.4万美元，投资活动提供现金1784万美元，融资活动提供现金1053万美元，现金及等价物净减少1113.4万美元[124] 运营活动现金使用原因 - 2019年前九个月运营活动现金使用主要因净亏损4730万美元，部分被320万美元非现金费用和260万美元运营资产负债变化抵消[125] - 2018年前九个月运营活动现金使用主要因净亏损4490万美元，部分被460万美元非现金费用和80万美元运营资产负债变化抵消[126] 投资活动现金提供原因 - 2019年前九个月投资活动现金提供4800万美元，来自短期投资到期收益1.11亿美元，部分被6300万美元短期投资购买抵消[127] - 2018年前九个月投资活动现金提供1780万美元，来自短期投资到期收益4890万美元，部分被3060万美元短期投资购买和40万美元财产设备购买抵消[128] 融资活动现金提供原因 - 2019年前九个月融资活动现金提供不足10万美元，源于员工股票购买计划和股票期权行使；2018年前九个月融资活动现金提供1040万美元，主要来自按市价发行普通股[129] 总部租赁协议 - 2017年9月公司签订新总部租赁协议，2018年1月开始，2028年4月到期，首年租金约170万美元，此后每年增加2.75%，有480万美元改进津贴[134]