KSI - 301临床试验进展 - KSI - 301已给药约1100次，用于约325名患者[79] - KSI - 301已在超325名患者中评估，有超150患者年暴露量，1/1b期项目给药超540次，整个开发项目约给药1100次[96] - 截至2020年7月30日，DAZZLE研究已招募超375名湿性AMD患者，欧盟患者于2020年6月开始入组[96] - 1b期研究中KSI - 301已有超100患者年临床经验，研究总时长延长至36个月[108] - 截至2020年6月9日，31名湿性AMD患者从基线到第12周平均增加6.7个字母视力，OCT CST改善93微米[114] - 第12周到第44周，每位患者平均注射1.32次，44%为每6个月强制剂量，58%患者在第32周首次再治疗[114] - 92%的湿性AMD患者首次再治疗时间为三个月或更长，其中82%为四个月或更长，49%在初始负荷剂量后六个月无需再治疗，68%在随访期间至少有一次达到六个月治疗间隔[119] - 2020年血管生成会议与6月9日ASRS会议相比，湿性AMD患者临床经验从22.0患者年增加到41.7患者年，第24周和第44周最佳矫正视力平均变化分别为5.9和5.8个字母，OCT中央视网膜厚度平均变化分别为-58和-73微米[122] - 18例糖尿病黄斑水肿（DME）患者在第44周时视力从约70个字母提高6.6个字母，平均再治疗0.61次，三分之二患者在九个月随访期无需再治疗[123] - 97%的DME患者首次再治疗时间为三个月或更长，76%为四个月或更长，70%为五个月或更长，67%为六个月或更长，45%患者至今无需再治疗[125] - 2020年血管生成会议与6月9日ASRS会议相比，DME患者临床经验从16.8患者年增加到29.8患者年，第24周和第44周最佳矫正视力平均变化分别为6.8和6.6个字母，OCT中央视网膜厚度平均变化分别为-133和-132微米[127] - 33例视网膜静脉阻塞（RVO）患者在第44周时视力从约55个字母提高22.4个字母，平均注射1.33次，三分之一患者需多次再治疗，OCT中央视网膜厚度降低370微米[129] - 94%的RVO患者首次再治疗时间为两个月或更长，66%为三个月或更长，56%为四个月或更长，71%患者在随访期间至少有一次达到四个月或更长间隔[131] - 2020年血管生成会议与6月9日ASRS会议相比，RVO患者临床经验从18.8患者年增加到29.8患者年，第24周和第44周最佳矫正视力平均变化分别为22.2和22.4个字母，OCT中央视网膜厚度平均变化分别为-350和-370微米[134] - KSI - 301注射近550次，眼内炎症发生率为每次注射0.37%或每位患者1.5%，无严重不良事件与药物相关[135][136] KSI - 301临床试验计划 - 公司计划2020年下半年扩大KSI - 301临床关键试验项目，目标2022年提交单一生物制品许可申请（BLA）[81] - 公司将KSI - 301下一组关键试验启动时间从6月推迟至9月，以评估如何最大程度减少新冠疫情对临床试验的影响[88] - 公司计划2020年第三季度开始关键的糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）研究的患者招募，第四季度开始非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）研究的患者招募[94] - 公司计划2020年至少启动三项关键试验，可能在2020年第四季度启动DR关键试验[104] - 公司预计2022年提交KSI - 301在湿性AMD、DME、RVO和（可能）DR的BLA并获FDA初始批准[104] 公司财务数据 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.171亿美元[87] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.171亿美元[161] - 截至2020年6月30日的六个月，公司净亏损5040万美元，累计亏损2.085亿美元[159] - 2020年第二季度研发费用为2055.7万美元，较2019年增加1171.9万美元；上半年研发费用为4072.7万美元，较2019年增加2616.6万美元[168] - 2020年第二季度管理费用为622.2万美元，较2019年增加324.6万美元；上半年管理费用为1177.5万美元，较2019年增加606.2万美元[168] - 2020年第二季度运营亏损为2677.9万美元，较2019年增加1496.5万美元；上半年运营亏损为5250.2万美元，较2019年增加3222.8万美元[168] - 2020年第二季度净亏损为2599.9万美元，较2019年增加1461.4万美元；上半年净亏损为5039.1万美元，较2019年增加3102.2万美元[168] - 2020年第二季度和上半年ABC平台外部费用分别增加150万美元和170万美元[169,172] - 2020年第二季度和上半年KSI - 301项目外部费用分别增加580万美元和1630万美元[169,173] - 2020年2月公司通过特许权使用费融资协议获得1亿美元初始付款[158,177] - 2020年上半年净亏损5040万美元，截至2020年6月30日累计亏损2.085亿美元[178] - 2020年上半年经营活动现金使用量较2019年增加1170万美元，主要因净亏损增加[185][186] - 2020年上半年投资活动现金使用量较2019年减少1280万美元，因将到期证券资金投入货币市场基金[185][187] - 2020年上半年融资活动现金流入较2019年增加1.002亿美元，源于向BBA出售未来特许权使用费所得[185][188] - 2020年上半年现金及现金等价物和受限现金净增加5803.9万美元，2019年净减少4328.7万美元[185] - 公司自成立以来未产生产品收入，预计未来仍会有重大亏损且亏损可能增加[180] - 公司未来资金需求取决于多种因素，可能大幅增加，且无法准确估计营运资金需求[179][181] - 若无法筹集足够资金，可能需延迟、减少或终止部分或全部开发项目和临床试验[182] 公司其他业务相关 - DAZZLE研究中患者错过访视率低于5% [87] - 自2020年3月以来，研究访视错过率保持低于5% [94] - 公司将OG2072的GMP生产提前六个月或更久[93] - 2020年6月，公司在欧盟国家某些地点重启患者招募活动[94] - 公司拥有ABC平台和KSI - 301在包括美国、欧盟、中国等主要国家的关键地域的资产权利[85] - 公司租赁约82,662平方英尺和72,812平方英尺位于加州帕洛阿尔托的建筑作为总部，还租赁瑞士约10,750平方英尺建筑用于制造支持[96] - 公司与龙沙达成长期协议，龙沙 - 科迪亚克艾伯克斯工厂预计2021年建成，每年可供应数百万剂[96] - 湿性AMD的DAZZLE研究、DME的GLEAM和GLIMMER研究、RVO的BEACON研究的关键研究设计已根据1b期数据和经验进行优化[138] - 视网膜静脉阻塞BEACON研究将550名初治RVO患者随机分组，主要终点在6个月，非劣效性边界为4.5个字母[151] - 自成立以来未开展任何表外安排[192] - 公司选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将按非新兴成长公司要求遵守新的或修订的会计准则[193] 公司过往融资情况 - 公司2019年获得2.25亿美元特许权使用费融资和3.17亿美元股权融资[106]