市场与患者数据 - 公司估计全球约有52000例营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者，美国约有3500例确诊患者，美国每位DEB患者每年的姑息治疗费用估计在20万至40万美元之间[78] - 公司第二条产品线候选药物KB105目前处于临床前开发阶段，用于治疗常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病（ARCI），全球约有20000名患者，预计在2019年下半年提交新药研究申请（IND）[83] 产品研发进度 - 公司预计在2019年上半年公布KB103一期/二期试验6名患者的全部研究数据，若成功，预计在2019年下半年开始KB103的关键三期临床试验[79] - 公司第二条产品线候选药物KB105目前处于临床前开发阶段，用于治疗常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病（ARCI），全球约有20000名患者，预计在2019年下半年提交新药研究申请（IND）[83] 股权发行计划 - 2019年3月，公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议，通过“随行就市”股权发行计划最多发行和出售价值5000万美元的普通股，Cowen将获得所售股份总收益3.00%的服务补偿，截至2019年3月31日，公司未出售任何股份[85] 财务关键指标（资金余额与亏损） - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为1.066亿美元，2019年和2018年第一季度净亏损分别为410万美元和220万美元，累计亏损为2410万美元[86] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损为2410万美元，公司认为截至该日约1.066亿美元的现金、现金等价物和短期投资足以支持公司至少12个月的运营[101][102] - 2019年3月31日公司现金、现金等价物和短期投资为1.066亿美元，主要由美国国债和存单组成[116] 财务关键指标（费用变化） - 2019年第一季度研发费用为316.7万美元，2018年同期为152万美元，增加了164.7万美元[97] - 2019年第一季度一般及行政费用为152.7万美元，2018年同期为75.7万美元，增加了77万美元[97] 财务关键指标（收入净额变化） - 2019年第一季度利息和其他收入净额为58.3万美元，2018年同期为12.7万美元，增加了45.6万美元[97] 财务关键指标（现金流量） - 2019年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用量为320万美元，主要由410万美元净亏损、44.5万美元非现金折旧和股票薪酬费用调整以及45.1万美元经营资产和负债净减少提供的现金构成[107][108] - 2018年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用量为240万美元，主要由220万美元净亏损、8.3万美元非现金折旧和股票薪酬费用调整以及30.2万美元经营资产和负债净减少提供的现金构成[107][109] - 2019年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用量为250万美元，主要包括51.2万美元短期可供出售投资证券购买、200万美元新GMP设施建设及计算机和实验室设备采购[107][110] - 2018年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用量为0[107][111] - 2019年和2018年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供量分别为4万美元和6千美元，与普通股期权行使所得款项有关[107][112] 资金需求与来源 - 公司未来运营资金将通过股权和债务融资获得，也可能通过与战略合作伙伴的安排寻求额外资金，但无法保证能以可接受的条款获得额外资金[102] - 公司预计现有资金足以获得KB103的1/2期临床试验临床数据并启动KB105的1/2期临床试验，但不足以寻求产品候选药物的营销批准或商业化[104] - 公司预计需要大量额外资金才能使KB103或其他产品候选药物获得监管批准并商业化[106] 其他财务信息 - 公司没有任何资产负债表外安排[113] - 公司作为新兴成长型公司，不可撤销地选择不享受JOBS法案对新的或修订的会计准则的豁免[115]