疾病市场与药物情况 - 公司预计全球约有52000例营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者，美国约有3500例确诊患者，美国每位患者的姑息治疗费用估计为每年20万至40万美元[78] - 2019年6月公司提交了KB105的研究性新药（IND）申请，该疾病全球约有20000名患者，FDA已授予KB105孤儿药和罕见儿科疾病指定[83] - KB103在1/2期联合研究中，8个伤口中有7个完全愈合（100%），平均愈合时间为20.14天（中位数20天）；1期研究中两名患者伤口完全愈合后的持续时间分别为184天（6.6个月）和174天（6.2个月）；2期研究中120天时间点的伤口闭合持续时间为101天[79] 股权发行情况 - 2019年6月27日公司完成250万股普通股公开发行，每股40美元，净收益9380万美元；7月3日承销商行使选择权额外购买353946股，净收益1330万美元；此前“按市价”股权发行计划最高可获5000万美元收益，发行完成后注册声明下还有1680万美元可用于未来销售[84] 财务关键指标整体情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为1.955亿美元；2019年第一季度和上半年净亏损分别为530万美元和950万美元；累计亏损2940万美元[85] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2940万美元，现金、现金等价物和短期投资约为1.955亿美元[104] 费用指标变化情况 - 2019年第二季度与2018年同期相比，研发费用增加270万美元，主要是实验室用品增加100万美元、外包研发活动增加74.8万美元、工资相关费用增加47.3万美元和其他研发费用增加45.1万美元[96][97] - 2019年第二季度与2018年同期相比，一般及行政费用增加75万美元，主要是工资相关费用增加45.9万美元、法律和专业费用增加17.4万美元和其他行政费用增加11.7万美元[96][98] - 2019年上半年研发费用为738.3万美元，较2018年的304.5万美元增加433.8万美元[100] - 2019年上半年一般及行政费用为320.2万美元，较2018年的168.1万美元增加152.1万美元[100] 收入指标变化情况 - 2019年和2018年第二季度利息及其他收入分别为54.2万美元和17.3万美元，均来自现金、现金等价物和短期投资[96][99] - 2019年上半年利息及其他收入净额为112.6万美元，2018年为30万美元[100] 净亏损指标变化情况 - 2019年上半年净亏损为945.9万美元，较2018年的442.6万美元增加503.3万美元[100] 现金流量指标变化情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为742.4万美元，2018年为398.7万美元[109] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为371.8万美元，2018年为380.1万美元[109] - 2019年上半年融资活动净现金流入为9405.9万美元，主要来自6月公开发行股票；2018年为1万美元[109][114][115] 费用预期情况 - 公司预计随着KB103的3期临床试验和KB105的1/2期临床试验的开展，研发费用将增加[91] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持产品研发和作为上市公司的运营[93] 资金与试验情况 - 公司预计现有资金足以启动KB103的关键3期临床试验和KB105的1/2期临床试验[105] 利率影响情况 - 基于当前投资组合，公司认为利率立即变动10%不会对经营成果或财务状况产生重大影响[119]