公司业务临床试验计划 - 公司预计2020年上半年启动B - VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的关键试验[80] - 公司预计2020年下半年启动KB105治疗常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病（ARCI）的2期临床试验[80] - 公司预计2020年下半年让治疗美容性皮肤疾病的KB301进入临床[81] - 公司预计2021年提交KB407治疗囊性纤维化（CF）的研究性新药（IND）申请[82] - 2019年10月公司宣布B - VEC在斯坦福大学的1/2期临床试验取得积极结果[87] - 2019年9月公司启动KB105的1/2期临床试验，预计2020年上半年有中期临床结果[90] - 公司预计2020年下半年提交KB301的研究性新药（IND）申请[92] 公司设施建设情况 - 公司10万平方英尺的ASTRA设施预计2021年上半年完成并验证[83] - 2020年1月24日，公司在宾夕法尼亚州匹兹堡地区破土动工建设第二个商业基因治疗设施ASTRA，面积10万平方英尺，预计2021年上半年完工，内部装修和验证预计2022年上半年完成[98] 公司专利情况 - 公司目前有5项已授权专利[84] 公司人员变动 - 2020年1月20日，公司任命Jennifer Chien为首席商务官[97] - 2020年2月22日，Tony Riley辞去首席财务官职务；2月25日，公司任命Kathryn Romano为首席会计官[99] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为1.867亿美元，累计亏损4440万美元[100][115] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为530万美元和410万美元[100] - 2020年第一季度研发费用为352.5万美元，较2019年第一季度增加35.8万美元；一般及行政费用为242.1万美元，较2019年第一季度增加89.4万美元[110] - 2020年和2019年第一季度利息及其他收入分别为60.5万美元和58.3万美元[113] - 公司认为截至2020年3月31日约1.867亿美元的现金、现金等价物和短期投资足以支持公司至少12个月的运营[115] - 公司预计主要资本用于薪酬、临床前和临床材料制造成本等，现有资金足以启动B - VEC的关键3期临床试验和继续KB105的1/2期临床试验[116] - 公司预计需要大量额外资金来使产品获得监管批准和商业化，若无法筹集资金可能影响产品开发和商业化[119] - 2020年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用量为620万美元，2019年同期为320万美元[121][122] - 2020年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用量为130万美元，2019年同期为250万美元[123][124] - 2020年3月31日结束的三个月，融资活动净现金提供量为24.3万美元，2019年同期为4万美元[125] - 2020年3月31日结束的三个月，现金净减少728.9万美元，2019年同期为565.7万美元[120] - 2020年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用主要包括净亏损530万美元，非现金折旧和股份支付费用87.4万美元，经营资产和负债净减少提供现金180万美元[121] - 2019年3月31日结束的三个月，经营活动净现金使用主要包括净亏损410万美元，非现金折旧和股份支付费用44.5万美元，经营资产和负债净减少提供现金45.1万美元[122] - 2020年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用主要包括购买200万美元短期可供出售投资证券，150万美元用于设施建设等，部分被220万美元短期投资到期收益抵消[123] - 2019年3月31日结束的三个月，投资活动净现金使用主要包括购买51.2万美元短期可供出售投资证券，200万美元用于新设施建设和设备购买[124] - 2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.867亿美元[129] - 基于当前投资组合，公司认为利率立即变动10%不会对经营成果或财务状况产生重大影响[129] 皮肤知识相关 - 真皮胶原蛋白占人体皮肤干重超90%[91]