临床试验进展 - 公司于2020年7月28日宣布启动B - VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的3期关键试验，预计2021年初完成入组，2021年获得试验顶线数据并向FDA提交生物制品许可申请（BLA）[81] - 公司于2020年8月4日启动KB105治疗常染色体隐性遗传性鱼鳞病（ARCI）的1/2期试验的2期部分[81] - 公司于2020年8月25日启动KB301治疗皱纹和痤疮疤痕的1期临床研究[82] - 公司针对囊性纤维化（CF）的候选药物KB407预计在2021年上半年提交研究性新药申请（IND）[84] - B - VEC的3期关键试验GEM - 3旨在招募约30名6个月及以上的DEB患者，伤口剂量范围为4x10⁸至1.2x10⁹ PFU/伤口[89] - B - VEC的3期关键试验主要疗效指标是在第20、22和24周时，与基线相比，B - VEC治疗伤口与安慰剂治疗伤口的完全愈合情况[91] - 2020年8月启动KB105治疗ARCI的1/2期临床试验第二阶段，两名患者分别接受4.0 x 10^9 PFU/治疗区域和1.0 x 10^10 PFU/治疗区域的剂量[95] - 2020年8月25日启动KB301治疗皱纹和痤疮疤痕的1期安全性临床试验[99] - 公司正在开发KB407作为治疗囊性纤维化的非侵入性吸入式基因疗法产品，计划于2021年上半年进行临床试验[101] 设施建设计划 - 公司位于宾夕法尼亚州匹兹堡地区的15万平方英尺的ASTRA设施预计2022年完成并验证[85] 专利相关情况 - 2020年第三季度，美国专利商标局（USPTO）授予美国专利No. 10,786,438，涵盖包含编码一种或多种美容蛋白的HSV载体的药物组合物[82] - 2020年第三季度，公司收到关于使用KB407治疗囊性纤维化和其他导致进行性肺破坏疾病方法的专利申请的授权通知，预计于2020年11月10日发布为美国专利No. 10,829,529[84] - FDA和EMA均授予B - VEC治疗DEB的孤儿药资格，FDA还授予其快速通道资格和罕见儿科疾病资格，2019年FDA授予其再生医学先进疗法（RMAT）资格，EMA授予其优先药物（PRIME）资格[93] 财务数据关键指标变化 - 2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资余额约为2.864亿美元，累计亏损6080万美元[104] - 2020年第三季度净亏损961万美元，2019年同期为427.2万美元，同比增加533.8万美元[114] - 2020年前九个月净亏损2178.4万美元，2019年同期为1373.1万美元，同比增加805.3万美元[118] - 2020年第三季度研发费用为510万美元，2019年同期为388.5万美元，同比增加121.5万美元[114] - 2020年前九个月研发费用为1226.4万美元，2019年同期为1126.7万美元，同比增加99.7万美元[118] - 2020年第三季度一般及行政费用为458万美元，2019年同期为145.7万美元，同比增加312.3万美元[114] - 2020年前九个月一般及行政费用为1031.5万美元，2019年同期为466万美元，同比增加565.5万美元[118] - 2020年前九个月研发费用增加99.7万美元，主要因薪资相关费用增加约140万美元，其中基于股票的薪酬增加31.8万美元，其他研发费用净增31.1万美元，外包研发活动减少68.1万美元[119] - 2020年前九个月一般及行政费用增加570万美元，主要因薪资相关费用增加约310万美元，其中基于股票的薪酬增加约150万美元，市场研究相关费用约110万美元，法律及专业费用74.8万美元，保险费用55.2万美元，其他行政费用17.7万美元[120] - 2020年和2019年前九个月利息及其他收入分别为79.5万美元和220万美元，减少原因是市场利率下降[121] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损6080万美元，现金、现金等价物和短期投资约2.864亿美元，预计可支持至少12个月运营[123] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1810万美元，主要包括净亏损2180万美元，非现金项目调整410万美元，净运营资产增加使用现金约37.1万美元[129] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1170万美元，主要包括净亏损1370万美元，非现金项目调整约170万美元，净运营负债减少提供现金31.8万美元[130] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为500万美元，主要包括购买短期可供出售投资证券320万美元，设施建设等支出760万美元，短期投资到期收回590万美元[131] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为440万美元，主要包括购买短期可供出售投资证券690万美元，设施建设等支出410万美元，短期投资到期收回660万美元[132] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为1.179亿美元，主要来自5月21日公开发行227.5万股普通股，净收益1.172亿美元[133] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为1.072亿美元，主要来自6月公开发行250万股普通股，净收益9380万美元，7月承销商行使期权购买额外股份净收益1330万美元[134]