临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种剂型，用于治疗癫痫和神经精神疾病[61] 临床试验研究进展 - Marigold研究将招募最多100名2至21岁CDD患者，预计2020年第三季度公布顶线数据[62] - Violet研究将招募最多70名1至17岁PCDH19 - RE患者，预计2021年公布顶线数据[63] - RSE的2期多次递增剂量研究预计2019年第三季度获得约15 - 20名患者的初步数据[65] - 2019年7月PPD的Magnolia临床试验2期第2部分中，33名患者按1:1随机分组[66] - 2019年7月PPD的Amaryllis临床试验中，25名患者低剂量治疗，43名患者高剂量治疗[67] 财务数据关键指标 - 现金及等价物与亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为5190万美元[68] - 2019年第一季度和上半年公司净亏损分别为1240万美元和2490万美元[68] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为2.064亿美元[68] - 2019年3个月和6个月净亏损分别为1240万美元和2490万美元[82] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为5190万美元[82] 财务数据关键指标 - 资金支撑运营情况 - 公司预计2019年6月30日的现金及现金等价物能支撑运营至2020年第三季度末[70] - 公司预计2019年6月30日的现金、现金等价物和投资能支持到2020年第三季度末的运营费用和资本支出需求[87] 财务数据关键指标 - 费用变化情况 - 2019年3个月和6个月研发费用分别增至1000万美元和1890万美元，上年同期为720万美元和1120万美元[78] - 2019年3个月和6个月一般及行政费用分别为250万美元和620万美元，上年同期为230万美元和450万美元[81] 财务数据关键指标 - 现金流量情况 - 2019年6个月经营活动使用现金增至2040万美元，上年同期为1190万美元[83] - 2019年6个月投资活动提供现金为500万美元短期投资到期，减去250万美元投资购买和30万美元物业设备支出[84] - 2019年6个月融资活动使用现金为10万美元，2018年同期为20万美元[85] 财务数据关键指标 - 过往融资收益 - 2018年公司通过二次公开发行普通股获得净收益4210万美元[82] 市场风险情况 - 公司面临的市场风险主要限于利率波动，投资组合保守，预计利率1%的即时上升不会对投资组合公允价值产生重大影响[91][92]