临床阶段候选产品信息 - 公司临床阶段候选产品ganaxolone有静脉注射和口服两种剂型，用于治疗癫痫和神经精神疾病[64] 临床研究计划 - Marigold研究将招募最多100名2至21岁CDD患者，预计2020年第三季度公布顶线数据[65] - Violet研究将招募最多70名1至17岁PCDH19 - RE患者，预计2021年公布顶线数据[66] 临床研究结果 - 9月公布的RSE的2期研究中，17名患者使用IV ganaxolone治疗24小时内无进展至静脉麻醉剂，平均失败2.1种二线静脉抗癫痫药物[68] - 7月公布的PPD的Magnolia 2期试验中，33名患者按1:1随机分组，ganaxolone在治疗6小时和24小时时HAM - D17评分有临床意义降低[70] - 7月公布的PPD的Amaryllis 2期试验中，高剂量组治疗24小时HAMD - 17降低比低剂量组约多2.0分[71] 财务数据 - 现金及等价物 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为3990万美元[75] - 公司预计2019年9月30日的现金及现金等价物可支持运营至2020年第三季度[76] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为3990万美元，预计能支撑到2020年第三季度，但存在持续经营能力的重大疑问，未来需大量额外融资[87][92] 财务数据 - 净亏损 - 2019年第三季度和前九个月公司净亏损分别为1380万美元和3870万美元[75] - 2019年第三季度和前九个月净亏损分别为1380万美元和3870万美元，2019年前九个月经营活动使用现金为3240万美元，上年同期为1870万美元，增加主要因净亏损增加1140万美元[87][88] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.202亿美元[75] 财务数据 - 研发费用 - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别增至1160万美元和3050万美元，上年同期为910万美元和2030万美元[84] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2019年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为230万美元和850万美元，上年同期为210万美元和660万美元，年初至今增长主要是因离职遣散费和专业费用增加[86] 财务数据 - 投资活动现金 - 2019年前九个月投资活动提供现金为190万美元，主要是短期投资到期500万美元，减去投资购买270万美元和财产设备支付40万美元；2018年前九个月主要是短期投资到期500万美元[89] 财务数据 - 融资活动现金 - 2019年前九个月融资活动使用现金为10万美元，因支付应计融资成本，减去行使未行使股票期权所得款项；2018年前九个月为20万美元，主要是偿还短期银行借款[90] 股权出售情况 - 2017年10月公司与JMP签订股权分配协议，可在三年内最多出售价值5000万美元普通股，2019年10月出售1290464股，净收益170万美元，还有4820万美元额度可用[93] 未来资本需求影响因素 - 公司未来资本需求取决于临床研究结果、产品开发商业化活动、监管审批成本等多因素[94][100] 资产负债表外安排情况 - 公司无符合SEC规定的资产负债表外安排[97] 财务报告内部控制情况 - 截至2019年9月30日，公司披露控制程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[101][102]