临床试验进展 - 公司计划在2020年第三季度启动SE的3期关键临床试验，预计招募约125名患者，以超过90%的效力检测ganaxolone与安慰剂之间30%的疗效差异，预计2022年上半年获得顶线数据[61] - 2020年第一季度，公司完成了针对CDD的3期关键临床试验（Marigold Study）的患者招募，共招募101名2至21岁患者，试验中断率低于10%，预计2020年第三季度公布顶线数据[64] - 公司正在进行TSC的2期开放标签试验，预计招募约30名2至65岁患者，预计2021年第一季度公布顶线数据[66] - 2020年4月，公司决定将正在进行的PCDH19 - RE的3期临床试验（Violet Study）转变为2期概念验证（POC）临床试验，预计完成双盲部分试验的患者约为15 - 20名，预计2021年上半年公布结果[68][69] - 公司CDD的1期支持性临床试验因COVID - 19出现患者招募延迟，但预计不会影响潜在新药申请（NDA）的提交时间[64] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资余额为7780万美元[72] - 2020年和2019年第一季度，公司净亏损分别为1870万美元和1250万美元[72] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损为2.631亿美元，预计未来将继续产生重大亏损[72] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为1500.4万美元和887.2万美元，主要项目为SE、CDD、TSC和PCDH19 - RE [83] - 2020年和2019年第一季度一般及行政费用分别为390万美元和370万美元，减少原因是2019年有100万美元离职费用，部分被60万美元非现金股票薪酬费用增加抵消[86] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为1870万美元和1250万美元，运营活动使用现金分别为1400万美元和1170万美元[87] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资余额为7780万美元[87] - 2019年公司根据股权分配协议发行1692289股普通股，净收益220万美元，2020年第一季度未发行[88] - 2020年第一季度运营活动使用现金增加至1400万美元，主要因净亏损增加620万美元，被运营应付账款和应计费用增加360万美元抵消[89] - 2020年第一季度投资活动使用现金，短期投资到期170万美元，购买投资840万美元；2019年第一季度投资活动提供现金，短期投资到期500万美元，支付物业、厂房和设备10万美元[90] - 2020年第一季度融资活动提供现金，行使股票期权收益30万美元，支付融资成本20万美元；2019年第一季度融资活动使用现金，出售股票期权收益10万美元，支付融资成本10万美元[91] - 公司自成立未盈利，预计未来继续亏损，现金支出近期将增加[92] 资金状况与需求 - 公司运营主要通过股权和债务证券销售来筹集资金[72] - 2020年3月31日至2021年第三季度，公司现有现金、现金等价物和投资余额可满足运营费用和资本支出需求，但未来需额外融资[76][93] COVID - 19影响 - 截至2020年3月31日的三个月，COVID - 19未对公司业务、经营成果、财务状况或现金流产生重大影响，但未来影响无法预测[71]