各业务线临床试验进展 - 公司预计在SE适应症开展的3期关键临床试验将招募约125名患者，该试验设计有超90%的把握检测出ganaxolone与安慰剂之间30%的疗效差异，预计2022年上半年公布顶线数据[71] - 2020年第一季度，公司完成了针对CDD的3期关键临床试验（Marigold研究）的患者招募，共招募101名2至21岁患者，预计2020年第三季度公布顶线数据，计划2020年第四季度与FDA会面以确认非临床研究计划，支持2021年年中提交新药申请[75] - TSC发病率为1:6000活产，85%的患者存在基因突变，约85%的患者会出现癫痫，公司正在开展的2期开放标签试验预计招募约30名2至65岁患者，预计2021年第一季度公布顶线数据[77][78] - 公司正在开展针对PCDH19 - RE的2期概念验证临床试验（Violet研究），预计完成约25名患者的双盲部分试验，计划在2021年上半年公布结果[80][82] - 截至2020年6月30日的三个月和六个月，COVID - 19未对公司业务、经营成果、财务状况或现金流产生重大影响，但公司口服ganaxolone在CDD的1期支持性临床试验因疫情出现招募延迟，预计2020年第三季度末完成[84] 各业务线临床试验设计 - SE 3期关键临床试验中，ganaxolone将静脉注射48小时，前12小时预计目标血清浓度为500 ng/ml[71] - Marigold研究中，随机分配到ganaxolone组的患者每天三次口服最多600 mg的口服液体制剂，试验的主要终点是28天癫痫发作频率的百分比变化，试验的停药率低于10%[75] - TSC 2期开放标签试验中，患者将接受为期四周的基线期，随后是12周的治疗期，每天三次口服最多600 mg的ganaxolone（口服液体制剂），符合条件的患者可继续治疗24周[78] - Violet研究中，随机分配到ganaxolone组的患者将在四周内滴定至每天三次口服最多600 mg的ganaxolone（口服液体制剂），并维持该剂量13周[82] 监管相关情况 - 2020年7月，FDA授予ganaxolone用于治疗CDD的罕见儿科疾病认定，若新药申请获批，公司可能获得优先审评券[76] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资余额为1.059亿美元[85][100] - 2020年和2019年上半年，公司净亏损分别为3430万美元和2490万美元[85][100] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为2.788亿美元[85] - 2020年和2019年6月30日结束的三个月，研发费用分别为1175.2万美元和1001万美元；六个月分别为2675.6万美元和1888.1万美元[96] - 2020年和2019年6月30日结束的三个月，一般及行政费用分别为410万美元和250万美元；六个月分别为800万美元和620万美元[99] - 2020年6月股权融资发行1840万股普通股，净收益4290万美元[101] - 2019年第四季度股权融资发行3220万股普通股和3万股A系列可转换优先股，净收益6570万美元[103] - 2020年上半年，根据先前股权分配协议发行31.5229万股普通股，净收益70万美元；2019年发行169.2289万股，净收益220万美元[104] - 2020年上半年经营活动使用现金3000万美元，2019年同期为2040万美元[100][105] - 公司预计2020年6月30日的现金、现金等价物和投资能支持运营费用和资本支出至2022年，但未来需筹集大量额外资金[89][109] 公司关注事项 - 关注新冠疫情对公司业务、医疗界和全球经济的影响[115] - 关注加奈索龙相关的开发、配方和商业化活动[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品研发的范围、进度、结果和成本[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品获得监管批准的时间和成本[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品获批销售后的商业化活动成本[115] - 关注加奈索龙或其他未来候选产品的制造和配方成本[115] - 关注公司建立和维持战略合作、许可或其他安排的能力及协议财务条款[115] - 关注与候选产品及获批产品相关的产品责任、侵权或其他诉讼[115] - 关注吸引和留住技术人才所需的资金[115] - 关注专利申请、维护、辩护和执行的成本及诉讼结果[115]