产品临床试验进展 - 公司正在开展RP1多项临床试验，包括在多达约240名皮肤鳞状细胞癌患者中进行的2期随机对照试验，预计2022年进行主要数据读出[121] - 公司与BMS合作开展RP1与nivolumab联用的多队列1/2期临床试验，正在招募125名抗PD - 1治疗失败的皮肤黑色素瘤患者的扩展队列，预计2022年进行主要数据读出[122] - 公司与BMS合作的非黑色素瘤皮肤癌队列患者数量从30名增加到45名，预计原30名患者队列2021年初完全入组，MSI - H/dMMR队列患者总数为15名[123] - 公司2019年10月启动RP2单药及与nivolumab联用的1期临床试验，与BMS商定将联用部分患者数量从12名增加到30名[125] - 公司已获得英国药品和保健品监管局批准，计划在2020年底启动RP3的1期临床试验患者招募[127] - 截至2020年10月15日，RP1与nivolumab联用的临床试验已招募36名黑色素瘤和20名非黑色素瘤皮肤癌患者，其中36名黑色素瘤患者和18名非黑色素瘤皮肤癌患者可进行疗效评估[130] - 截至2020年10月15日，RP2剂量递增部分临床试验已招募9名患者接受单药治疗，3名患者有持续应答，推荐的2期剂量为最多10 mL的10 PFU/mL，每两周一次，随后多次剂量为10 PFU/mL[134] - 公司已启动RP2与nivolumab联用队列最多30名患者的招募，已招募10名患者，暂无剂量限制性毒性，均未进行疗效评估[135] 公司融资情况 - 自2018年7月24日首次公开募股以来，公司共筹集约5.692亿美元净收益，其中IPO筹集1.012亿美元，三次后续公开发行筹集4.636亿美元，市价发行筹集440万美元[138] - 2019年8月8日，公司与Hercules Capital, Inc.签订1000万美元的有担保定期贷款协议，2020年6月1日将贷款额度从3000万美元增加到4000万美元[141] - 2018年7月24日完成首次公开募股，发行670万股普通股，净收益9350万美元[181] - 2020年6月12日公开募股，扣除费用后获得约1.078亿美元净收益[181] - 2019年销售协议下，公司原可出售最多7500万美元普通股，2020年6月修订后降至3000万美元，已出售287,559股，净收益约440万美元；2020年销售协议原可出售最多7500万美元普通股，10月修订后降至6250万美元，尚未出售[182] - 公司债务融资通过Hercules贷款协议进行，已借款1000万美元，最高可借4000万美元，第四笔最高1000万美元借款需在2021年7月1日至12月15日之间，且需达到特定借款里程碑[183][192] - 截至2020年9月30日，公司通过出售股权工具获得约4.19亿美元，发行债务获得1000万美元[180] 公司财务关键指标变化 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月净亏损分别为2010万美元和1110万美元，六个月净亏损分别为3760万美元和2060万美元，截至2020年9月30日累计亏损1.499亿美元[142] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.446亿美元，现有资金可支持至少12个月的运营费用和资本支出[147] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月研发总费用分别为1405万美元和816.8万美元，六个月分别为2620.7万美元和1562.5万美元[156] - 公司预计研发费用在可预见的未来将继续增加，因为会继续推进临床试验和开发新产品候选药物[156] - 公司预计未来行政和管理费用将增加，以支持研发和产品商业化[160] - 公司尚未有获批产品，未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入[149] - 2020年第三季度研发费用为1410万美元，2019年同期为820万美元，增加了590万美元[169] - 2020年第三季度行政及一般费用为560万美元，2019年同期为410万美元，增加了150万美元[171] - 2020年第三季度其他收入（支出）净额为 - 40万美元，2019年同期为110万美元，减少了150万美元[172] - 2020年前六个月研发费用为2620万美元，2019年同期为1560万美元，增加了1060万美元[174] - 2020年前六个月行政及一般费用为1130万美元，2019年同期为750万美元，增加了380万美元[176] - 2020年前六个月其他收入（支出）净额为 - 10万美元，2019年同期为250万美元，减少了260万美元[177] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为2.446亿美元[180] - 2020年和2019年截至9月30日的六个月，经营活动净现金使用分别为3230万美元和3360万美元[185][186][187] - 2020年和2019年截至9月30日的六个月，投资活动净现金使用分别为9390万美元和提供5210万美元[185][188][190] - 2020年和2019年截至9月30日的六个月，融资活动净现金提供分别为1.095亿美元和980万美元[185][191][192] - Hercules贷款协议借款年利率为《华尔街日报》公布的最优惠利率加2.75%和8.75%中的较高者，截至2020年9月30日，未偿还本金为1000万美元，期限至2023年8月1日[193] - 提前还款需支付1% - 3%的未偿还本金作为费用，最终需支付借款总额4.95%的款项[194] - 截至2020年9月30日，公司有现金及现金等价物和短期投资2.446亿美元，预计2020年10月的发行所得款项加上现有资金可支持运营至2024年下半年[198] 公司合作情况 - 公司与BMS合作，BMS免费提供nivolumab用于与RP1和RP2的临床试验，2020年1月协议扩展至涵盖125名抗PD - 1治疗失败的黑色素瘤患者[204][206] - 公司与Regeneron合作，开展产品候选药物与cemiplimab的临床试验，首个CSCC的2期临床试验研究计划已达成一致[207] - 特定临床试验的开发成本将由双方平分[209] - 协议可在无未完成最终研究报告的活跃研究计划、交付最近最终研究报告后未在规定时间内达成额外临床试验研究计划或发生重大违约时由任一方终止[210] 公司会计政策与内部控制 - 公司需对预提研发费用进行估计，包括支付给CRO、CMO等的费用[213][214] - 公司对员工和董事的股票奖励按授予日公允价值计量，采用直线法记录费用，对顾问和非员工的股票奖励在2019年4月1日后也按此方法处理[216][218] - 公司在报告期内无表外安排[220] - 公司选择不利用新兴成长公司可延长采用新会计准则过渡期的规定[223] - 截至2020年9月30日，公司披露控制与程序在合理保证水平上无效，存在重大缺陷[226] - 公司在2019和2020财年审计中发现内部控制存在重大缺陷，包括控制环境无效和缺乏正式会计政策等[227][228] - 截至2020年9月30日的三个月内，公司完成了一系列补救措施以改善内部控制和披露控制程序[231][234] - 除上述补救措施外，2020年第三季度公司内部控制无其他重大变化[233] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致公司部分临床试验患者入组和治疗时间延迟，可能产生不可预见的成本[148] 税收减免情况 - 公司通过英国子公司参与英国税收减免计划，最高14.5%的符合条件的研发支出可获得英国政府报销[161]