公司业务板块 - 公司有两个业务板块，分别是专业生物疗法和公共卫生解决方案[14] SGX301药物相关数据 - SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验中，16%接受SGX301治疗的患者在第8周时指数病变至少减少50%，而安慰剂组仅为4%[31] - SGX301在2期临床试验中，6周治疗后多数患者有显著改善，SGX301组改善率为58.3%，安慰剂组为8.3%[23] - 公司在2017 - 2019年获NCI约150万美元SBIR赠款，用于支持SGX301的3期研究[29] - 公司在2015年12月启动SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验，共招募169名受试者（166名可评估）[28] - SGX301潜在全球市场规模超2.5亿美元[32] - 公司SGX301的美国专利8,629,302预计2030年9月到期，2018年8月获批的美国专利10,053,513和2020年1月获批的美国专利10,526,268预计2036年到期[140] - 公司为维持SGX301许可协议需每年支付25,000美元许可费，直接销售SGX301需支付3%净销售额的特许权使用费， sublicense销售需支付2.5%净销售额的特许权使用费，还需支付20%非基于净销售额的款项[148] - 公司SGX301在美国和欧盟针对CTCL获得“孤儿药”指定，美国有7年、欧洲有10年获批后市场独占期[141] - 公司收购SGX301相关资产，初始支付27.5万美元现金，发行市值375万美元的18.4912万股普通股，2020年3月又发行价值500万美元的195.6182万股普通股，若达成最终里程碑需支付至多500万美元[149] 皮肤T细胞淋巴瘤相关情况 - 皮肤T细胞淋巴瘤患者中，蕈样肉芽肿患者预期5年生存率为88%，塞扎里综合征患者为24%[33] - 皮肤T细胞淋巴瘤在约50万非霍奇金淋巴瘤患者中占比约4%，美国受影响人数超2万，每年新增约2800例[36] - 治疗CTCL后期阶段（IIB - IV）有FDA批准的几种疗法，早期（I - IIA）暂无FDA批准疗法，但有其他疗法可超说明书使用[126] SGX942药物相关数据 - SGX942治疗头颈癌口腔黏膜炎的3期临床试验预计2020年第四季度公布最终结果[18] - SGX942的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎中位持续时间从18天减至9天，降幅50%；接受最激进放化疗患者从30天减至10天，降幅67%[41] - SGX942的2期临床研究中，1个月随访时安慰剂组肿瘤“完全缓解”发生率47%，1.5mg/kg剂量组为63%[42] - SGX942的2期临床研究中，安慰剂组12个月生存率约80%，1.5mg/kg剂量组为93%；12个月时肿瘤完全缓解率安慰剂组为74%，1.5mg/kg剂量组为80%；接受每三周化疗患者中，12个月肿瘤完全缓解率安慰剂组为64%，1.5mg/kg剂量组为82%[43] - SGX942的2期临床研究中，治疗后期1.5mg/kg剂量组阿片类药物使用减少40%，安慰剂组增加10%[43] - SGX942的3期临床研究计划招募约260名受试者，约50家美国和欧洲肿瘤中心参与[46][47] - 2017年9月，公司获美国国立牙科和颅面研究所约150万美元SBIR资助用于SGX942儿科适应症评估[52] - 公司估计SGX942全球潜在市场超5亿美元[53] - 公司将SGX942在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾、韩国和越南的开发、推广等权利授予SciClone，SciClone支付净销售额特许权使用费，公司按成本加成供应商业药品[124] - 公司与SciClone合作，获得其口腔黏膜炎临床和监管数据，用于SGX942二期临床试验设计并取得积极初步结果[123] 口腔黏膜炎相关情况 - 美国每年约50万人口受黏膜炎影响，占化疗患者的40%；美国口腔黏膜炎患者约9万，欧洲数量相当[54][57] - 治疗口腔黏膜炎，血液癌症有1种获批药物，实体肿瘤暂无获批药物，有多个药物处于临床开发阶段[128] 口服BDP相关情况 - 2019年7月，欧洲专利局授予两项口服BDP用于治疗胃肠道急性辐射损伤的专利[60] - 公司估计口服BDP全球潜在市场也超5亿美元[61] - 公司重新获得口服BDP北美和欧洲商业权，需向Leadiant支付最高达600万美元的批准和商业化里程碑付款，还需支付3%净销售额的特许权使用费及15%的前期付款等费用[122] - 公司用于治疗胃肠道炎症疾病的口服BDP美国专利8,263,582预计2022年3月到期，欧洲专利EP 1392321和EP 2242477预计分别于2022年3月和2029年1月到期[143] - 公司与Dr. McDonald的口服BDP许可协议规定，FDA批准首个含口服BDP的新药申请需支付30万美元，产品净销售额需支付3%的特许权使用费，欧洲药品管理局批准口服BDP需支付40万美元现金， sublicense需支付10%的费用和特许权使用费[151][152] 小儿克罗恩病相关情况 - 美国和欧洲小儿克罗恩病患者约各有80,000人，约30%的克罗恩病患者在20岁前出现症状，约40%的小儿患者上消化道受累[65] - 公司SGX203在美国针对小儿克罗恩病获得“孤儿药”指定，美国有7年获批后市场独占期[141] 急性放射性肠炎相关情况 - 美国和欧洲每年各有超100,000名癌症患者接受腹部或盆腔外照射治疗，有患急慢性放射性肠炎风险[72] - 公司SGX201预防急性放射性肠炎的1/2期临床试验获NIH 500,000美元两年期SBIR资助[67] ThermoVax相关情况 - 公司ThermoVax开发获NIAID 940万美元资助，用于开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[75] - 公司ThermoVax的美国专利8,444,991预计2030年2月到期，2019年5月21日获批的美国专利10,293,041预计2035年到期[146] 丝状病毒疫苗相关情况 - 公司参与UH Manoa的NIAID研究项目，获约700,000美元五年期资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗[77] - 公司与Axel Lehrer合作，将丝状病毒研究拓展至潜在冠状病毒疫苗，包括SARS - CoV - 2[82] 热稳定技术分许可相关情况 - 公司支付100,000美元获得热稳定技术在蓖麻毒素和埃博拉疫苗领域的全球独家分许可[79] - 公司分许可产品首次商业销售前需每年支付最低20,000美元特许权使用费，之后每年支付净销售额2%的特许权使用费，最低50,000美元[79] - 公司需按递减百分比支付分许可收入特许权使用费，两年后最低为15%[79] - 公司分许可产品达到特定里程碑需支付50,000美元、200,000美元和100万美元里程碑费用[79] - 公司与VitriVax的热稳定技术 sublicense协议，支付10万美元 sublicense费，每年支付至少2万美元特许权使用费直至首次商业销售，之后按净销售额的2%支付，每年至少5万美元，还需支付不同阶段的里程碑费用[157] RiVax相关情况 - 公司在2019年12月启动RiVax治疗蓖麻毒素中毒的1c期试验，2020年1月结束[18] - RiVax在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护，在40°C下储存12个月对小鼠保护率达100%[83] - 公司和UTSW为RiVax开发从NIH累计获得约2500万美元赠款资金，NIH合同若行使所有选项将额外提供最多2470万美元资金[85] - 2017年6月和8月NIAID行使选项分别为RiVax提供约200万和250万美元额外资金，合同已授予总额达2120万美元，其中690万美元可用[86] - 假设RiVax开发成功，潜在政府采购合同金额可达2亿美元[89] - RiVax获FDA孤儿药和快速通道指定，以及欧盟孤儿药指定[88] - 2019年12月启动RiVax第三阶段1期研究，2020年1月因药物活性成分规格问题暂停，两名受试者已给药将继续监测[87] - 公司RiVax的三个美国专利6,566,500、6,960,652和7,829,668预计2020年3月30日到期，美国专利7,175,848预计2020年9月到期[147] - 公司为维持RiVax许可，每年需支付5万美元许可费[158] 生物防御优先审评券相关情况 - 生物防御优先审评券（PRV）近年售价超1亿美元，使用可节省7个月审评时间，但需提前90天通知FDA并支付220万美元用户费[90] SGX943相关情况 - SGX943在临床前模型中对革兰氏阴性和阳性细菌感染均有效[94] 细菌威胁剂医疗对策开发相关情况 - 2019年5月公司获DTRA约60万美元分包合同用于开发针对细菌威胁剂的医疗对策[98] 新药临床开发流程相关情况 - 新药临床开发需向FDA提交IND申请，临床试验分三个阶段，完成后可提交NDA或BLA申请批准[100][101][102] 公司法规监管相关情况 - 公司药物研发受美国多项法规监管，违规可能面临罚款、产品召回等后果[105] - 生物防御产品开发有潜在短路径上市政策，但面临动物相关性证明等挑战[106] - 孤儿药指定适用于治疗美国少于20万患者的疾病药物，首个获批者有7年独家营销期[109] - 快速通道指定药物申请，FDA需60天确定是否符合，可进行滚动审查[110] - 符合条件的药物或生物制品可获加速批准，基于替代终点，但需严格上市后合规[111][112] - 公司药品生产外包给第三方，目前原料和成品制剂等由单一供应商提供[119] - 公司产品制造过程要求严格，若公司或供应商违反cGMP等监管要求，可能影响临床研究和产品开发[186] - 即使产品获批，也需遵守大量获批后监管要求，违反规定可能面临刑事起诉、罚款等处罚[188][189] - 美国孤儿药指定患者群体少于20万，或大于20万但无法从美国销售中收回开发成本[198] - 欧盟孤儿药指定针对影响不超过万分之五人口的疾病，或无销售激励则无法收回投资的情况[198] - 美国获得首个FDA孤儿药批准的产品有7年市场独占期，特殊情况除外[199] - 欧盟孤儿药获批后有10年市场独占期，若不符合指定标准可减至6年[199] - 2008年7月15日，《2008年患者与医疗服务提供者医保改善法案》成为法律，实施医保和医疗补助改革[202] 公司财务相关数据 - 公司向SciClone出售352,942股普通股，每股约8.50美元，总价300万美元[124] - 2019年和2018年公司研发支出分别约为810万美元和680万美元[159] - 截至2019年12月31日，公司共有16名员工，其中1名兼职，15名全职，6名为医学博士/哲学博士[160] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约1.76亿美元，现金及现金等价物约540万美元，预计至少到2021年3月31日能维持当前运营水平[163] - 公司从NIH、BARDA和NIAID获得多项合同和资助，截至2019年12月31日，已获得约1800万美元用于OrbeShield（口服BDP）开发，约297万美元的合同和资助资金可用[164] - 从成立到2019年12月31日，公司为产品候选药物研发支出约8800万美元，预计2020年支出约940万美元，其中约297万美元预计通过现有政府合同和资助报销[165] - 公司目前无获批上市产品，短期内预计无法从产品销售获得收入，运营资金主要来自证券销售、政府合同和赠款[174] 公司业务风险相关情况 - 公司计划的产品候选药物临床试验预计至少需要数年完成，且各阶段都可能失败[177] - 生物防御产品开发面临诸多挑战，如难以满足FDA动物相关性要求、缺乏动物模型等[180] - 公司生物防御业务依赖政府资金，但政府资金具有不确定性，资金流失可能对业务产生重大不利影响[182] - 公司依赖供应商提供药物原料和第三方提供制造服务，若供应不及时可能影响产品开发、制造和销售[183] - 公司依靠第三方进行临床前和临床试验，若合作出现问题，可能无法获得产品监管批准或实现商业化[184] - 即便产品获得监管批准，也可能不被市场接受，无法产生可观收入或实现盈利[190][192] - 公司当前产品候选药物若获批，预计将在可预见的未来贡献大部分产品收入，若不被市场接受，公司业务将受损并可能需寻求额外融资[193] - 公司产品责任保险的责任限额为1000万美元，可能不足以覆盖潜在负债[210] - 公司缺乏销售和营销经验，可能限制产品商业化成功[194] - 产品获批后可能因医疗实践变化和第三方报销限制而不具商业可行性[195] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响审批和销售[196] - 若无法获得或维持孤儿药独占权，竞争对手可能销售同类产品，公司收入将减少[198] SGX94相关情况 - 公司SGX94的美国专利8,124,721预计2028年4月到期，2019年在加拿大、新西兰和美国获批专利进一步扩大对dusquetide及相关IDR类似物的保护[142] - 公司收购SGX94技术，需向UBC支付每年1000加元的许可维护费和至多120万加元的里程碑付款[150] - SGX94目前无直接竞争对手，但因很多机构在研究抗生素耐药问题，未来可能面临竞争[127]